TYR 球的评估

TYR sphere 是一种基于糖巨肽 (GMP) 的蛋白质替代品，用于酪氨酸血症患者。

TYR 球体评估研究旨在生成英国临界物质咨询委员会 (ACBS) 所需的数据，该委员会是特殊医学用途食品 (FSMP) 的国家监管机构。

ACBS 规定，在 NHS 可以常规开出 FSMP 之前，必须首先通过最终设计的患者进行临床试验来评估其可接受性。 ACBS 将可接受性定义为包括患者对产品适口性的评估、他们对推荐摄入量的依从性数据以及他们对产品的胃肠道耐受性。 TYR 球体专为三岁及以上的患者设计。 这为试验的年龄相关纳入标准提供了信息。

使用手机应用程序或纸质日记表格，患者将记录他们在 28 个研究日中每一天的 TYR 球体摄入量以及推荐量。 在第 1 周和第 4 周期间每天记录胃肠道耐受性，而 TYR 球体的适口性将在 28 天结束时记录，或者如果患者提早停止试验则在停止使用 TYR 球体时立即记录。 在第一天第一次摄入 TYR 球体之前，记录对患者先前蛋白质替代品的评估和常见的 GI 症状。

代谢控制是通过两次访问时采集的干血斑点测量的，以及在 28 天研究期间每周测量的，这是与可接受性一起的另一个主要结果测量。

该试验的次要终点是生长评估。 身高和体重将在基线和研究结束访问时记录。

如果研究者认为合适，患者可以在评估期结束时继续服用该产品，作为研究后护理的一部分。 这种持续供应将由发起人免费提供，直到产品可以通过常规处方获得，并完成 ACBS 的注册程序。