Evaluatie van TYR-bol

TYR sphere is een eiwitvervanger op basis van glycomacropeptide (GMP) voor patiënten met tyrosinemie.

De Evaluation of TYR sphere-studie is ontworpen om gegevens te genereren die vereist zijn door het Raadgevend Comité voor Borderline Substances (ACBS) van het Verenigd Koninkrijk, de nationale regelgevende instantie voor voedingsmiddelen voor speciale medische doeleinden (FSMP).

De ACBS specificeren dat voordat een FSMP routinematig kan worden voorgeschreven door de NHS, de aanvaardbaarheid ervan eerst moet worden beoordeeld door een klinische proef bij patiënten voor wie het uiteindelijk is ontworpen. De ACBS definiëren aanvaardbaarheid als omvattende patiëntevaluaties van de smakelijkheid van het product, gegevens over hun naleving van de aanbevolen inname en hun gastro-intestinale tolerantie ervan. De TYR-bol is ontworpen voor patiënten van drie jaar en ouder. Dit heeft de leeftijdsgerelateerde inclusiecriteria van de studie geïnformeerd.

Met behulp van een mobiele telefoontoepassing of een papieren dagboekformulier, zullen patiënten hun inname van TYR-bol samen met de aanbevolen hoeveelheid op elk van de 28 studiedagen noteren. Gastro-intestinale tolerantie zal gedurende week één en vier elke dag worden geregistreerd, terwijl de smakelijkheid van de TYR-bol aan het einde van de 28 dagen zal worden geregistreerd, of onmiddellijk na het stoppen van de TYR-bol als de patiënt de proef voortijdig stopt. Op de eerste dag, vóór de eerste inname van TYR sphere, wordt een evaluatie van de vorige eiwitvervanger van de patiënt en de gebruikelijke gastro-intestinale symptomen geregistreerd.

Metabolische controle, gemeten via gedroogde bloedvlekken die bij beide bezoeken zijn afgenomen, en wekelijks gedurende de onderzoeksperiode van 28 dagen, is naast aanvaardbaarheid een andere primaire uitkomstmaat.

Het secundaire eindpunt van de proef zijn evaluaties van de groei. Lengte en gewicht worden geregistreerd bij de basislijnbezoeken en bezoeken aan het einde van de studie.

Indien de onderzoeker dit gepast acht, mogen patiënten het product aan het einde van de evaluatieperiode blijven gebruiken als onderdeel van Care After Research. Deze voortgezette levering zou door de sponsor gratis worden gegeven totdat het product beschikbaar is via een regulier recept, nadat het registratieproces bij de ACBS is voltooid.