遺伝性ヘモクロマトーシス患者におけるPTG-300
2025年8月4日 更新者：Protagonist Therapeutics, Inc.
遺伝性ヘモクロマトーシスの被験者におけるPTG-300の非盲検試験
この研究は複数の施設で実施され、すべての患者がPTG-300で治療されます。
この研究の目的は、成人の遺伝性ヘモクロマトーシス患者の治療におけるPTG-300の効果を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、多施設の非盲検研究です。
この研究の目的は、成人遺伝性ヘモクロマトーシス患者のトランスフェリン飽和度 (TSAT) および血清鉄に対する PTG-300 の効果を評価することです。
研究の種類
介入
入学 (実際)
16
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Georgia
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Fayetteville、Georgia、アメリカ、30214
- Protagonist Investigational Site
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Maryland
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Bethesda、Maryland、アメリカ、20817
- Protagonist Investigational Site
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28210
- Protagonist Investigational Site
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Texas
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Conroe、Texas、アメリカ、77384
- Protagonist Investigational Site
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Dallas、Texas、アメリカ、75246
- Protagonist Investigational Site
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Protagonist Investigational Site
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Houston、Texas、アメリカ、77058
- Protagonist Investigational Site
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Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ、23226
- Protagonist Investigational Site
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Protagonist Investigational Site
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Nova Scotia
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Halifax、Nova Scotia、カナダ
- Protagonist Investigational Site
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M6H 3M1
- Protagonist Investigational Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 18歳以上の男女
- -以前の遺伝子型検査によるHFE関連の遺伝性ヘモクロマトーシスの確定診断
- -6か月以上安定した瀉血が記録されている
- スクリーニングヘモグロビン >11.5 g/dL
- -以前の血清フェリチン≥500 ng / mLの文書化された証拠
- 血清フェリチン >50 ng/mL および
除外基準:
- 臨床的に意味のある検査異常
- 鉄キレート療法を受けている
- 赤血球アフェレーシスを受ける
- 妊娠中または授乳中の女性
- -入院または静脈内抗菌薬療法を必要とする感染症、または投与から3か月以内の日和見感染症; -投与後4週間以内に抗菌療法を必要とする感染症。
- -被験者がインフォームドコンセントを提供することを妨げる深刻なまたは不安定な医学的または精神的状態
- 鉄の過負荷による臓器の損傷
- 一次または二次免疫不全
- B型肝炎またはC型肝炎陽性または既知のヒト免疫不全ウイルス感染症
- -自己免疫/炎症性疾患の既知の病歴
- -スクリーニング前の1か月以内に全身麻酔を必要とする外科的処置または研究中の計画された手術
- -過去2年以内の浸潤性悪性腫瘍の病歴、非悪性皮膚がんおよび局所治癒前立腺がん、子宮頸がん、または非浸潤性乳管がんを除く
- スクリーニングから30日以内の治験薬の受領
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：PTG-300
PTG-300 皮下
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PTG-300を皮下注射する積極的な治療。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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トランスフェリン飽和に対する PTG-300 の影響
時間枠：24 週目 (または治療期間が 24 週間未満の場合は治療終了)
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血液検査で測定したトランスフェリン飽和度 (TSAT) のベースラインから 24 週目 (または治療終了時) までの変化。
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24 週目 (または治療期間が 24 週間未満の場合は治療終了)
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PTG-300の血清鉄に対する効果
時間枠：24 週目 (または治療期間が 24 週間未満の場合は治療終了)
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血液検査で測定した血清鉄のベースラインから 24 週目 (または治療終了時) までの変化。
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24 週目 (または治療期間が 24 週間未満の場合は治療終了)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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瀉血頻度に対する PTG-300 の影響
時間枠：24週間以上
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PTG-300 による 24 週間の治療中の瀉血数と比較した、治療前 24 週間の瀉血数の変化。
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24週間以上
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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SF-36のメンタルコンポーネントの概要
時間枠：24 週目 (または治療期間が 24 週間未満の場合は治療終了)
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SF-36 のメンタルコンポーネント概要のベースラインから 24 週目 (または治療終了) への変更。 SF-36 は、病気の影響を受けていると頻繁に評価される日常生活の 8 つの領域に分散された 36 の質問に基づいた健康状態の質問表です。 各ドメインの値の範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを示します。 メンタルヘルスの概要指標であるメンタルコンポーネントサマリー（MCS）を計算できます。 MCS の範囲は 0 (低機能) から 100 (高機能) です。 |
24 週目 (または治療期間が 24 週間未満の場合は治療終了)
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SF-36の物理コンポーネントの概要
時間枠：24 週目 (または治療期間が 24 週間未満の場合は治療終了)
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SF-36 の物理的コンポーネントの概要のベースラインから 24 週目 (または治療終了) への変更。 SF-36 は、病気の影響を受けていると頻繁に評価される日常生活の 8 つの領域に分散された 36 の質問に基づいた健康状態の質問表です。 各ドメインの値の範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを示します。 精神的健康に関する概要指標である物理的コンポーネント概要 (PCS) を計算できます。 PCS の範囲は 0 (低機能) から 100 (高機能) です。 |
24 週目 (または治療期間が 24 週間未満の場合は治療終了)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年3月19日
一次修了 (実際)
2021年10月6日
研究の完了 (実際)
2022年2月15日
試験登録日
最初に提出
2019年12月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年12月16日
最初の投稿 (実際)
2019年12月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年8月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年8月4日
最終確認日
2023年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PTG-300-06
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。