PTG-300 chez les sujets atteints d'hémochromatose héréditaire
4 août 2025 mis à jour par: Protagonist Therapeutics, Inc.
Étude ouverte du PTG-300 chez des sujets atteints d'hémochromatose héréditaire
Cette étude sera menée sur plusieurs sites et chaque patient sera traité avec PTG-300.
L'objectif de l'étude est d'évaluer l'effet du PTG-300 dans le traitement des patients adultes atteints d'hémochromatose héréditaire.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude est une étude multicentrique, en ouvert.
L'objectif de l'étude est d'évaluer l'effet du PTG-300 sur la saturation de la transferrine (TSAT) et le fer sérique chez les patients adultes atteints d'hémochromatose héréditaire.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
16
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, Canada
- Protagonist Investigational Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M6H 3M1
- Protagonist Investigational Site
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Georgia
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Fayetteville, Georgia, États-Unis, 30214
- Protagonist Investigational Site
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Maryland
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Bethesda, Maryland, États-Unis, 20817
- Protagonist Investigational Site
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28210
- Protagonist Investigational Site
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Texas
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Conroe, Texas, États-Unis, 77384
- Protagonist Investigational Site
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Dallas, Texas, États-Unis, 75246
- Protagonist Investigational Site
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Protagonist Investigational Site
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Houston, Texas, États-Unis, 77058
- Protagonist Investigational Site
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Virginia
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Richmond, Virginia, États-Unis, 23226
- Protagonist Investigational Site
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Protagonist Investigational Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Hommes et femmes de 18 ans et plus
- Diagnostic confirmé d'hémochromatose héréditaire liée à l'HFE avec test de génotype préalable
- Saignée stable documentée depuis ≥ 6 mois
- Dépistage de l'hémoglobine > 11,5 g/dL
- Preuve documentée de ferritine sérique antérieure ≥ 500 ng/mL
- Ferritine sérique > 50 ng/mL et
Critère d'exclusion:
- Anomalie de laboratoire cliniquement significative
- Recevoir une thérapie de chélation du fer
- Recevoir une érythrocytaphérèse
- Femelles gestantes ou allaitantes
- Infection nécessitant une hospitalisation ou un traitement antimicrobien intraveineux, ou infection opportuniste dans les 3 mois suivant l'administration ; toute infection nécessitant un traitement antimicrobien dans les 4 semaines suivant l'administration.
- Condition médicale ou psychiatrique grave ou instable qui empêcherait le sujet de fournir un consentement éclairé
- Dommages aux organes dus à une surcharge en fer
- Immunodéficience primaire ou secondaire
- Hépatite B ou hépatite C positive ou infection connue par le virus de l'immunodéficience humaine
- Antécédents connus de maladies auto-immunes/inflammatoires
- Toute intervention chirurgicale nécessitant une anesthésie générale dans le mois précédant le dépistage ou la chirurgie planifiée pendant l'étude
- Antécédents de tumeurs malignes invasives au cours des 2 dernières années, à l'exception du cancer de la peau non malin et du cancer de la prostate guéri localement, du cancer du col de l'utérus ou du carcinome canalaire in situ
- Réception d'un agent expérimental dans les 30 jours suivant le dépistage
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: PTG-300
PTG-300 sous-cutané
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Traitement actif avec PTG-300 injecté par voie sous-cutanée.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Effet du PTG-300 sur la saturation de la transferrine
Délai: Semaine 24 (ou fin du traitement si traité depuis moins de 24 semaines)
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Changement de la valeur initiale à la semaine 24 (ou à la fin du traitement) de la saturation de la transferrine (TSAT) telle que mesurée par des analyses de sang en laboratoire.
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Semaine 24 (ou fin du traitement si traité depuis moins de 24 semaines)
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Effet du PTG-300 sur le fer sérique
Délai: Semaine 24 (ou fin du traitement si traité depuis moins de 24 semaines)
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Changement de la valeur initiale à la semaine 24 (ou à la fin du traitement) du fer sérique tel que mesuré par des analyses de sang en laboratoire.
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Semaine 24 (ou fin du traitement si traité depuis moins de 24 semaines)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Effet du PTG-300 sur la fréquence des phlébotomies
Délai: Plus de 24 semaines
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Changement du nombre de phlébotomies dans les 24 semaines précédant le traitement par rapport au nombre de phlébotomies au cours des 24 semaines de traitement avec le PTG-300.
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Plus de 24 semaines
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Résumé de la composante mentale de SF-36
Délai: Semaine 24 (ou fin du traitement si traité depuis moins de 24 semaines)
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Changement de la ligne de base à la semaine 24 (ou à la fin du traitement) dans le résumé de la composante mentale du SF-36. Le SF-36 est un questionnaire d'état de santé basé sur 36 questions réparties en huit domaines de la vie quotidienne fréquemment évalués comme influencés par la maladie. Les valeurs dans chaque domaine vont de 0 à 100, les scores les plus élevés indiquant un meilleur état de santé. Une mesure sommaire, Mental Component Summary (MCS), pour la santé mentale peut être calculée. Le MCS va de 0 (fonctionnement faible) à 100 (fonctionnement élevé). |
Semaine 24 (ou fin du traitement si traité depuis moins de 24 semaines)
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Résumé des composants physiques du SF-36
Délai: Semaine 24 (ou fin du traitement si traité depuis moins de 24 semaines)
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Changement de la ligne de base à la semaine 24 (ou à la fin du traitement) dans le résumé de la composante physique du SF-36. Le SF-36 est un questionnaire d'état de santé basé sur 36 questions réparties en huit domaines de la vie quotidienne fréquemment évalués comme influencés par la maladie. Les valeurs dans chaque domaine vont de 0 à 100, les scores les plus élevés indiquant un meilleur état de santé. Une mesure sommaire, Physical Component Summary (PCS), pour la santé mentale peut être calculée. Le PCS va de 0 (fonctionnement faible) à 100 (fonctionnement élevé). |
Semaine 24 (ou fin du traitement si traité depuis moins de 24 semaines)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
19 mars 2020
Achèvement primaire (Réel)
6 octobre 2021
Achèvement de l'étude (Réel)
15 février 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
16 décembre 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
16 décembre 2019
Première publication (Réel)
18 décembre 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
20 août 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
4 août 2025
Dernière vérification
1 mai 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- PTG-300-06
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .