遗传性血色素沉着症患者的 PTG-300
2025年8月4日 更新者：Protagonist Therapeutics, Inc.
PTG-300 在遗传性血色病患者中的开放标签研究
这项研究将在多个地点进行，每位患者都将接受 PTG-300 治疗。
该研究的目的是评估 PTG-300 在治疗成人遗传性血色素沉着症患者中的作用。
研究概览
详细说明
本研究是一项多中心、开放标签的研究。
该研究的目的是评估 PTG-300 对成人遗传性血色素沉着症患者转铁蛋白饱和度 (TSAT) 和血清铁的影响。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
16
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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Nova Scotia
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Halifax、Nova Scotia、加拿大
- Protagonist Investigational Site
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M6H 3M1
- Protagonist Investigational Site
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Georgia
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Fayetteville、Georgia、美国、30214
- Protagonist Investigational Site
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Maryland
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Bethesda、Maryland、美国、20817
- Protagonist Investigational Site
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、美国、28210
- Protagonist Investigational Site
-
-
Texas
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Conroe、Texas、美国、77384
- Protagonist Investigational Site
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Dallas、Texas、美国、75246
- Protagonist Investigational Site
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Houston、Texas、美国、77030
- Protagonist Investigational Site
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Houston、Texas、美国、77058
- Protagonist Investigational Site
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Virginia
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Richmond、Virginia、美国、23226
- Protagonist Investigational Site
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Protagonist Investigational Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 18 岁及以上的男性和女性
- 通过先前的基因型检测确诊 HFE 相关遗传性血色素沉着症
- 有记录的稳定采血≥ 6 个月
- 筛查血红蛋白 >11.5 g/dL
- 既往血清铁蛋白≥500 ng/mL 的书面证据
- 血清铁蛋白 >50 ng/mL 和
排除标准：
- 有临床意义的实验室异常
- 接受铁螯合疗法
- 接受红细胞单采术
- 怀孕或哺乳期女性
- 需要住院或静脉内抗菌治疗的感染，或给药后 3 个月内的机会性感染；给药后 4 周内需要抗微生物治疗的任何感染。
- 严重或不稳定的医疗或精神状况会阻止受试者提供知情同意
- 铁过载导致的器官损伤
- 原发性或继发性免疫缺陷
- 乙型肝炎或丙型肝炎阳性或已知的人类免疫缺陷病毒感染
- 自身免疫/炎症性疾病的已知病史
- 筛选前 1 个月内需要全身麻醉的任何外科手术或研究期间计划进行的手术
- 过去 2 年内有侵袭性恶性肿瘤病史，非恶性皮肤癌和局部治愈的前列腺癌、宫颈癌或导管原位癌除外
- 筛选后 30 天内收到研究药物
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：PTG-300
PTG-300皮下注射
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皮下注射PTG-300积极治疗。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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PTG-300 对转铁蛋白饱和度的影响
大体时间：第 24 周（或治疗结束，如果治疗少于 24 周）
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通过血液实验室测试测量的转铁蛋白饱和度 (TSAT) 从基线到第 24 周（或治疗结束）的变化。
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第 24 周（或治疗结束，如果治疗少于 24 周）
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PTG-300对血清铁的影响
大体时间：第 24 周（或治疗结束，如果治疗少于 24 周）
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通过血液实验室测试测量的血清铁从基线到第 24 周（或治疗结束）的变化。
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第 24 周（或治疗结束，如果治疗少于 24 周）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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PTG-300 对放血频率的影响
大体时间：超过 24 周
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与使用 PTG-300 治疗 24 周期间的静脉切开术次数相比，治疗前 24 周的静脉切开术次数的变化。
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超过 24 周
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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SF-36 的精神成分摘要
大体时间：第 24 周（或治疗结束，如果治疗少于 24 周）
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SF-36 心理成分总结从基线到第 24 周（或治疗结束）的变化。 SF-36 是一份健康状况问卷，基于 36 个问题，这些问题分布在日常生活的八个领域，这些领域经常被评估为受疾病影响。 每个领域的数值范围从 0 到 100，得分越高表示健康状况越好。 可以计算心理健康的汇总度量，心理成分汇总 (MCS)。 MCS 的范围从 0（低功能）到 100（高功能）。 |
第 24 周（或治疗结束，如果治疗少于 24 周）
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SF-36 的物理组件摘要
大体时间：第 24 周（或治疗结束，如果治疗少于 24 周）
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在 SF-36 的物理成分总结中从基线到第 24 周（或治疗结束）的变化。 SF-36 是一份健康状况问卷，基于 36 个问题，这些问题分布在日常生活的八个领域，这些领域经常被评估为受疾病影响。 每个领域的数值范围从 0 到 100，得分越高表示健康状况越好。 可以计算心理健康的汇总测量，即物理成分汇总 (PCS)。 PCS 的范围从 0（低功能）到 100（高功能）。 |
第 24 周（或治疗结束，如果治疗少于 24 周）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年3月19日
初级完成 (实际的)
2021年10月6日
研究完成 (实际的)
2022年2月15日
研究注册日期
首次提交
2019年12月16日
首先提交符合 QC 标准的
2019年12月16日
首次发布 (实际的)
2019年12月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年8月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年8月4日
最后验证
2023年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- PTG-300-06
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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