PTG-300 u osób z dziedziczną hemochromatozą
4 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Protagonist Therapeutics, Inc.
Otwarte badanie PTG-300 u pacjentów z dziedziczną hemochromatozą
Badanie to zostanie przeprowadzone w wielu ośrodkach i każdy pacjent otrzyma leczenie PTG-300.
Celem pracy jest ocena wpływu PTG-300 w leczeniu dorosłych pacjentów z dziedziczną hemochromatozą.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
To badanie jest wieloośrodkowym badaniem otwartym.
Celem pracy jest ocena wpływu PTG-300 na wysycenie transferyną (TSAT) i stężenie żelaza w surowicy u dorosłych pacjentów z dziedziczną hemochromatozą.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
16
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada
- Protagonist Investigational Site
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M6H 3M1
- Protagonist Investigational Site
-
-
-
-
Georgia
-
Fayetteville, Georgia, Stany Zjednoczone, 30214
- Protagonist Investigational Site
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20817
- Protagonist Investigational Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28210
- Protagonist Investigational Site
-
-
Texas
-
Conroe, Texas, Stany Zjednoczone, 77384
- Protagonist Investigational Site
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75246
- Protagonist Investigational Site
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Protagonist Investigational Site
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77058
- Protagonist Investigational Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23226
- Protagonist Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
- Protagonist Investigational Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni i kobiety w wieku 18 lat i starsi
- Potwierdzona diagnoza dziedzicznej hemochromatozy związanej z HFE z wcześniejszymi badaniami genotypowymi
- Udokumentowana stabilna flebotomia przez ≥ 6 miesięcy
- Hemoglobina przesiewowa >11,5 g/dl
- Udokumentowane dowody na wcześniejsze stężenie ferrytyny w surowicy ≥500 ng/ml
- Ferrytyna w surowicy >50 ng/ml i
Kryteria wyłączenia:
- Klinicznie znacząca nieprawidłowość laboratoryjna
- Przyjmowanie terapii chelatującej żelazo
- Odbieranie erytrocytaferezy
- Samice w ciąży lub karmiące
- Zakażenie wymagające hospitalizacji lub dożylnego leczenia przeciwdrobnoustrojowego lub zakażenie oportunistyczne w ciągu 3 miesięcy od podania leku; wszelkie infekcje wymagające leczenia przeciwdrobnoustrojowego w ciągu 4 tygodni od podania dawki.
- Poważny lub niestabilny stan medyczny lub psychiatryczny uniemożliwiający podmiotowi wyrażenie świadomej zgody
- Uszkodzenie narządów spowodowane przeciążeniem żelazem
- Pierwotny lub wtórny niedobór odporności
- Dodatnie wirusowe zapalenie wątroby typu B lub typu C lub znane zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności
- Znana historia chorób autoimmunologicznych/zapalnych
- Wszelkie zabiegi chirurgiczne wymagające znieczulenia ogólnego w ciągu 1 miesiąca przed badaniem przesiewowym lub planowaną operacją podczas badania
- Historia inwazyjnych nowotworów złośliwych w ciągu ostatnich 2 lat, z wyjątkiem niezłośliwego raka skóry i miejscowo wyleczonego raka gruczołu krokowego, raka szyjki macicy lub raka przewodowego in situ
- Otrzymanie agenta badawczego w ciągu 30 dni od badania przesiewowego
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: PTG-300
PTG-300 podskórnie
|
Aktywna kuracja PTG-300 wstrzykiwana podskórnie.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wpływ PTG-300 na wysycenie transferyny
Ramy czasowe: Tydzień 24 (lub zakończenie leczenia, jeśli leczenie trwało krócej niż 24 tygodnie)
|
Zmiana wysycenia transferyny (TSAT) od wartości początkowej do tygodnia 24. (lub zakończenia leczenia) mierzona w badaniach laboratoryjnych krwi.
|
Tydzień 24 (lub zakończenie leczenia, jeśli leczenie trwało krócej niż 24 tygodnie)
|
|
Wpływ PTG-300 na żelazo w surowicy
Ramy czasowe: Tydzień 24 (lub zakończenie leczenia, jeśli leczenie trwało krócej niż 24 tygodnie)
|
Zmiana stężenia żelaza w surowicy od wartości początkowej do tygodnia 24. (lub końca leczenia) mierzona w badaniach laboratoryjnych krwi.
|
Tydzień 24 (lub zakończenie leczenia, jeśli leczenie trwało krócej niż 24 tygodnie)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wpływ PTG-300 na częstotliwość upuszczania krwi
Ramy czasowe: Ponad 24 tygodnie
|
Zmiana liczby flebotomii w ciągu 24 tygodni przed leczeniem w porównaniu z liczbą flebotomii w ciągu 24 tygodni leczenia PTG-300.
|
Ponad 24 tygodnie
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Podsumowanie komponentu psychicznego SF-36
Ramy czasowe: Tydzień 24 (lub zakończenie leczenia, jeśli leczenie trwało krócej niż 24 tygodnie)
|
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 24 (lub końca leczenia) w Podsumowaniu komponentu psychicznego SF-36. SF-36 to kwestionariusz stanu zdrowia oparty na 36 pytaniach podzielonych na osiem dziedzin życia codziennego, które często ocenia się jako mające wpływ na chorobę. Wartości w każdej domenie wahają się od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia. Można obliczyć sumaryczną miarę, Mental Component Summary (MCS), dla zdrowia psychicznego. MCS mieści się w zakresie od 0 (słabe funkcjonowanie) do 100 (wysokie funkcjonowanie). |
Tydzień 24 (lub zakończenie leczenia, jeśli leczenie trwało krócej niż 24 tygodnie)
|
|
Podsumowanie elementów fizycznych SF-36
Ramy czasowe: Tydzień 24 (lub zakończenie leczenia, jeśli leczenie trwało krócej niż 24 tygodnie)
|
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 24 (lub zakończenia leczenia) w Podsumowaniu składnika fizycznego SF-36. SF-36 to kwestionariusz stanu zdrowia oparty na 36 pytaniach podzielonych na osiem dziedzin życia codziennego, które często ocenia się jako mające wpływ na chorobę. Wartości w każdej domenie wahają się od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia. Można obliczyć sumaryczną miarę, Podsumowanie Składników Fizycznych (PCS), dla zdrowia psychicznego. PCS mieści się w zakresie od 0 (słabe funkcjonowanie) do 100 (wysokie funkcjonowanie). |
Tydzień 24 (lub zakończenie leczenia, jeśli leczenie trwało krócej niż 24 tygodnie)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
19 marca 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
6 października 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
15 lutego 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 grudnia 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
16 grudnia 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
18 grudnia 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
20 sierpnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 sierpnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- PTG-300-06
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .