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PTG-300 bei Patienten mit hereditärer Hämochromatose

4. August 2025 aktualisiert von: Protagonist Therapeutics, Inc.

Offene Studie von PTG-300 bei Patienten mit hereditärer Hämochromatose

Diese Studie wird an mehreren Standorten durchgeführt und jeder Patient wird mit PTG-300 behandelt. Ziel der Studie ist es, die Wirkung von PTG-300 bei der Behandlung von erwachsenen Patienten mit hereditärer Hämochromatose zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie ist eine multizentrische Open-Label-Studie. Ziel der Studie ist es, die Wirkung von PTG-300 auf die Transferrinsättigung (TSAT) und das Serumeisen bei erwachsenen Patienten mit hereditärer Hämochromatose zu bewerten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

16

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada
        • Protagonist Investigational Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M6H 3M1
        • Protagonist Investigational Site
  • Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Fayetteville, Georgia, Vereinigte Staaten, 30214
        • Protagonist Investigational Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20817
        • Protagonist Investigational Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28210
        • Protagonist Investigational Site
    • Texas
      • Conroe, Texas, Vereinigte Staaten, 77384
        • Protagonist Investigational Site
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75246
        • Protagonist Investigational Site
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Protagonist Investigational Site
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77058
        • Protagonist Investigational Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23226
        • Protagonist Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Protagonist Investigational Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer und Frauen ab 18 Jahren
  • Bestätigte Diagnose einer HFE-bedingten hereditären Hämochromatose mit vorheriger Genotyp-Untersuchung
  • Dokumentierte stabile Phlebotomie für ≥ 6 Monate
  • Screening-Hämoglobin >11,5 g/dL
  • Dokumentierter Nachweis eines früheren Serumferritins ≥500 ng/ml
  • Serumferritin >50 ng/ml und

Ausschlusskriterien:

  • Klinisch bedeutsame Laboranomalie
  • Erhalten einer Eisenchelattherapie
  • Erythrozytapherese erhalten
  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Infektion, die einen Krankenhausaufenthalt oder eine intravenöse antimikrobielle Therapie erfordert, oder eine opportunistische Infektion innerhalb von 3 Monaten nach der Verabreichung; alle Infektionen, die innerhalb von 4 Wochen nach der Einnahme eine antimikrobielle Therapie erfordern.
  • Schwerwiegender oder instabiler medizinischer oder psychiatrischer Zustand, der das Subjekt daran hindern würde, eine Einverständniserklärung abzugeben
  • Organschäden durch Eisenüberladung
  • Primäre oder sekundäre Immunschwäche
  • Positive Hepatitis B oder Hepatitis C oder bekannte Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus
  • Bekannte Vorgeschichte von Autoimmun-/entzündlichen Erkrankungen
  • Alle chirurgischen Eingriffe, die eine Vollnarkose innerhalb von 1 Monat vor dem Screening oder geplante Operationen während der Studie erfordern
  • Vorgeschichte invasiver bösartiger Erkrankungen innerhalb der letzten 2 Jahre, mit Ausnahme von nicht-malignem Hautkrebs und lokalem geheiltem Prostatakrebs, Gebärmutterhalskrebs oder duktalem Karzinom in situ
  • Erhalt eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: PTG-300
PTG-300 Subkutan
Arzneimittel: PTG-300
Aktive Behandlung mit subkutan injiziertem PTG-300.
Andere Namen:
  • Rusfertid

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirkung von PTG-300 auf die Transferrinsättigung
Zeitfenster: Woche 24 (oder Ende der Behandlung, wenn die Behandlung weniger als 24 Wochen dauert)
Änderung der Transferrinsättigung (TSAT) vom Ausgangswert bis Woche 24 (oder Ende der Behandlung), gemessen durch Blutlabortests.
Woche 24 (oder Ende der Behandlung, wenn die Behandlung weniger als 24 Wochen dauert)
Wirkung von PTG-300 auf Serumeisen
Zeitfenster: Woche 24 (oder Ende der Behandlung, wenn die Behandlung weniger als 24 Wochen dauert)
Änderung des Serumeisens vom Ausgangswert bis Woche 24 (oder Ende der Behandlung), gemessen durch Blutlabortests.
Woche 24 (oder Ende der Behandlung, wenn die Behandlung weniger als 24 Wochen dauert)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirkung von PTG-300 auf die Häufigkeit von Phlebotomien
Zeitfenster: Über 24 Wochen
Veränderung der Anzahl der Aderlässe 24 Wochen vor der Behandlung im Vergleich zur Anzahl der Aderlässe während der 24-wöchigen Behandlung mit PTG-300.
Über 24 Wochen

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zusammenfassung der mentalen Komponenten von SF-36
Zeitfenster: Woche 24 (oder Ende der Behandlung, wenn die Behandlung weniger als 24 Wochen dauert)

Änderung der Zusammenfassung der psychischen Komponenten des SF-36 vom Ausgangswert bis zur 24. Woche (oder Ende der Behandlung).

Der SF-36 ist ein Fragebogen zum Gesundheitszustand, der auf 36 Fragen basiert, die auf acht Bereiche des täglichen Lebens verteilt sind, die häufig als durch Krankheiten beeinflusst bewertet werden. Die Werte in jeder Domäne reichen von 0 bis 100, wobei höhere Werte auf einen besseren Gesundheitszustand hinweisen. Es kann ein zusammenfassendes Maß, die Mental Component Summary (MCS), für die psychische Gesundheit berechnet werden. Der MCS reicht von 0 (geringe Funktionsfähigkeit) bis 100 (hohe Funktionsfähigkeit).
Woche 24 (oder Ende der Behandlung, wenn die Behandlung weniger als 24 Wochen dauert)
Zusammenfassung der physikalischen Komponenten von SF-36
Zeitfenster: Woche 24 (oder Ende der Behandlung, wenn die Behandlung weniger als 24 Wochen dauert)

Änderung der Zusammenfassung der körperlichen Komponenten des SF-36 vom Ausgangswert bis zur 24. Woche (oder Ende der Behandlung).

Der SF-36 ist ein Fragebogen zum Gesundheitszustand, der auf 36 Fragen basiert, die auf acht Bereiche des täglichen Lebens verteilt sind, die häufig als durch Krankheiten beeinflusst bewertet werden. Die Werte in jeder Domäne reichen von 0 bis 100, wobei höhere Werte auf einen besseren Gesundheitszustand hinweisen. Es kann ein zusammenfassendes Maß, die Physical Component Summary (PCS), für die psychische Gesundheit berechnet werden. Der PCS-Bereich reicht von 0 (geringe Funktionsfähigkeit) bis 100 (hohe Funktionsfähigkeit).
Woche 24 (oder Ende der Behandlung, wenn die Behandlung weniger als 24 Wochen dauert)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Protagonist Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. März 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

6. Oktober 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

15. Februar 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Dezember 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Dezember 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. Dezember 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. August 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. August 2025

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PTG-300-06

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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