PTG-300 bij proefpersonen met erfelijke hemochromatose
4 augustus 2025 bijgewerkt door: Protagonist Therapeutics, Inc.
Open-label studie van PTG-300 bij proefpersonen met erfelijke hemochromatose
Dit onderzoek zal op meerdere locaties worden uitgevoerd en elke patiënt zal worden behandeld met PTG-300.
Het doel van de studie is om het effect van PTG-300 bij de behandeling van volwassen erfelijke hemochromatosepatiënten te beoordelen.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie is een multicenter, open-label studie.
Het doel van de studie is om het effect van PTG-300 op transferrineverzadiging (TSAT) en serumijzer bij volwassen erfelijke hemochromatosepatiënten te beoordelen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
16
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Canada
- Protagonist Investigational Site
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M6H 3M1
- Protagonist Investigational Site
-
-
-
-
Georgia
-
Fayetteville, Georgia, Verenigde Staten, 30214
- Protagonist Investigational Site
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20817
- Protagonist Investigational Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28210
- Protagonist Investigational Site
-
-
Texas
-
Conroe, Texas, Verenigde Staten, 77384
- Protagonist Investigational Site
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75246
- Protagonist Investigational Site
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Protagonist Investigational Site
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77058
- Protagonist Investigational Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23226
- Protagonist Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Protagonist Investigational Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannen en vrouwen van 18 jaar en ouder
- Bevestigde diagnose van HFE-gerelateerde erfelijke hemochromatose met voorafgaande genotypetest
- Gedocumenteerde stabiele aderlaten gedurende ≥ 6 maanden
- Screening van hemoglobine >11,5 g/dL
- Gedocumenteerd bewijs van eerder serumferritine ≥500 ng/ml
- Serumferritine >50 ng/ml en
Uitsluitingscriteria:
- Klinisch relevante laboratoriumafwijking
- IJzerchelatietherapie ontvangen
- Erytrocytaferese ontvangen
- Zwangere of zogende vrouwtjes
- Infectie die ziekenhuisopname of intraveneuze antimicrobiële therapie vereist, of opportunistische infectie binnen 3 maanden na toediening; eventuele infecties die antimicrobiële therapie vereisen binnen 4 weken na toediening.
- Ernstige of onstabiele medische of psychiatrische aandoening waardoor de proefpersoon geen geïnformeerde toestemming zou kunnen geven
- Orgaanschade door ijzerstapeling
- Primaire of secundaire immunodeficiëntie
- Positieve hepatitis B of hepatitis C of bekende infectie met het humaan immunodeficiëntievirus
- Bekende voorgeschiedenis van auto-immuun-/ontstekingsziekten
- Alle chirurgische ingrepen die algemene anesthesie vereisen binnen 1 maand voorafgaand aan de screening of geplande operatie tijdens het onderzoek
- Geschiedenis van invasieve maligniteiten in de afgelopen 2 jaar, behalve niet-kwaadaardige huidkanker en lokaal genezen prostaatkanker, baarmoederhalskanker of ductaal carcinoom in situ
- Ontvangst van een onderzoeksagent binnen 30 dagen na screening
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: PTG-300
PTG-300 Onderhuids
|
Actieve behandeling met PTG-300 subcutaan ingespoten.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Effect van PTG-300 op transferrineverzadiging
Tijdsspanne: Week 24 (of einde van de behandeling indien minder dan 24 weken behandeld)
|
Verandering van baseline tot week 24 (of einde van de behandeling) in transferrineverzadiging (TSAT) zoals gemeten door bloedlaboratoriumtests.
|
Week 24 (of einde van de behandeling indien minder dan 24 weken behandeld)
|
|
Effect van PTG-300 op serumijzer
Tijdsspanne: Week 24 (of einde van de behandeling indien minder dan 24 weken behandeld)
|
Verandering van baseline tot week 24 (of einde van de behandeling) in serumijzer zoals gemeten door bloedlaboratoriumtests.
|
Week 24 (of einde van de behandeling indien minder dan 24 weken behandeld)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Effect van PTG-300 op aderlatingsfrequentie
Tijdsspanne: Meer dan 24 weken
|
Verandering in het aantal aderlatingen in 24 weken vóór de behandeling in vergelijking met het aantal aderlatingen gedurende 24 weken behandeling met PTG-300.
|
Meer dan 24 weken
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Samenvatting van de mentale component van SF-36
Tijdsspanne: Week 24 (of einde van de behandeling indien minder dan 24 weken behandeld)
|
Verandering van baseline naar week 24 (of einde van de behandeling) in de samenvatting van de mentale componenten van de SF-36. De SF-36 is een vragenlijst over de gezondheidstoestand op basis van 36 vragen verdeeld over acht domeinen van het dagelijks leven die vaak worden beoordeeld als beïnvloed door ziekte. Waarden in elk domein variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere gezondheidstoestand aangeven. Een samenvattende maatstaf, Mental Component Summary (MCS), voor geestelijke gezondheid kan worden berekend. De MCS varieert van 0 (slecht functionerend) tot 100 (hoog functionerend). |
Week 24 (of einde van de behandeling indien minder dan 24 weken behandeld)
|
|
Samenvatting fysieke componenten van SF-36
Tijdsspanne: Week 24 (of einde van de behandeling indien minder dan 24 weken behandeld)
|
Verandering van baseline naar week 24 (of einde van de behandeling) in de samenvatting van de fysieke componenten van de SF-36. De SF-36 is een vragenlijst over de gezondheidstoestand op basis van 36 vragen verdeeld over acht domeinen van het dagelijks leven die vaak worden beoordeeld als beïnvloed door ziekte. Waarden in elk domein variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere gezondheidstoestand aangeven. Een samenvattende maatstaf, Physical Component Summary (PCS), voor geestelijke gezondheid kan worden berekend. De PCS varieert van 0 (slecht functionerend) tot 100 (hoog functionerend). |
Week 24 (of einde van de behandeling indien minder dan 24 weken behandeld)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
19 maart 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
6 oktober 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
15 februari 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 december 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
16 december 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
18 december 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
20 augustus 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
4 augustus 2025
Laatst geverifieerd
1 mei 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- PTG-300-06
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .