PTG-300 у субъектов с наследственным гемохроматозом
4 августа 2025 г. обновлено: Protagonist Therapeutics, Inc.
Открытое исследование PTG-300 у субъектов с наследственным гемохроматозом
Это исследование будет проводиться в нескольких центрах, и каждый пациент будет получать PTG-300.
Цель исследования — оценить влияние ПТГ-300 на лечение взрослых пациентов с наследственным гемохроматозом.
Обзор исследования
Подробное описание
Это исследование является многоцентровым открытым исследованием.
Цель исследования — оценить влияние PTG-300 на насыщение трансферрина (TSAT) и сывороточное железо у взрослых пациентов с наследственным гемохроматозом.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
16
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Канада
- Protagonist Investigational Site
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада, M6H 3M1
- Protagonist Investigational Site
-
-
-
-
Georgia
-
Fayetteville, Georgia, Соединенные Штаты, 30214
- Protagonist Investigational Site
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20817
- Protagonist Investigational Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28210
- Protagonist Investigational Site
-
-
Texas
-
Conroe, Texas, Соединенные Штаты, 77384
- Protagonist Investigational Site
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75246
- Protagonist Investigational Site
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Protagonist Investigational Site
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77058
- Protagonist Investigational Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23226
- Protagonist Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
- Protagonist Investigational Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мужчины и женщины от 18 лет и старше
- Подтвержденный диагноз наследственного гемохроматоза, связанного с HFE, с предварительным тестированием генотипа
- Документально подтвержденная стабильная флеботомия в течение ≥ 6 мес.
- Скрининг гемоглобина >11,5 г/дл
- Документально подтвержденный уровень ферритина в сыворотке крови ≥500 нг/мл в анамнезе.
- Ферритин сыворотки >50 нг/мл и
Критерий исключения:
- Клинически значимая лабораторная аномалия
- Прием железохелаторной терапии
- Прием эритроцитафереза
- Беременные или кормящие самки
- Инфекция, требующая госпитализации или внутривенной антимикробной терапии, или условно-патогенная инфекция в течение 3 месяцев после введения дозы; любые инфекции, требующие антимикробной терапии в течение 4 недель после приема.
- Серьезное или нестабильное медицинское или психиатрическое состояние, которое не позволяет субъекту дать информированное согласие
- Поражение органов от перегрузки железом
- Первичный или вторичный иммунодефицит
- Положительный гепатит B или гепатит C или известная инфекция вируса иммунодефицита человека
- Известный анамнез аутоиммунных/воспалительных заболеваний
- Любые хирургические процедуры, требующие общей анестезии в течение 1 месяца до скрининга или запланированной операции во время исследования.
- Инвазивные злокачественные новообразования в анамнезе в течение последних 2 лет, за исключением доброкачественного рака кожи и местного излеченного рака предстательной железы, рака шейки матки или протоковой карциномы in situ.
- Получение исследуемого агента в течение 30 дней после скрининга
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ПТГ-300
ПТГ-300 Подкожный
|
Активное лечение ПТГ-300, вводимым подкожно.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Влияние PTG-300 на насыщение трансферрина
Временное ограничение: Неделя 24 (или конец лечения, если лечение длилось менее 24 недель)
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе (или в конце лечения) насыщения трансферрина (TSAT), измеренного с помощью лабораторных анализов крови.
|
Неделя 24 (или конец лечения, если лечение длилось менее 24 недель)
|
|
Влияние PTG-300 на сывороточное железо
Временное ограничение: Неделя 24 (или конец лечения, если лечение длилось менее 24 недель)
|
Изменение сывороточного железа по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе (или в конце лечения) по результатам лабораторных анализов крови.
|
Неделя 24 (или конец лечения, если лечение длилось менее 24 недель)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Влияние PTG-300 на частоту флеботомий
Временное ограничение: Более 24 недель
|
Изменение количества кровопусканий за 24 недели до лечения по сравнению с количеством кровопусканий за 24 недели лечения ПТГ-300.
|
Более 24 недель
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Краткое изложение ментального компонента SF-36
Временное ограничение: Неделя 24 (или конец лечения, если лечение длилось менее 24 недель)
|
Изменение от исходного уровня до 24-й недели (или окончания лечения) в сводке психического компонента опросника SF-36. SF-36 представляет собой анкету о состоянии здоровья, основанную на 36 вопросах, распределенных по восьми областям повседневной жизни, которые часто оцениваются как находящиеся под влиянием болезни. Значения в каждом домене варьируются от 0 до 100, причем более высокие баллы указывают на лучшее состояние здоровья. Можно рассчитать суммарную меру психического здоровья, сводную информацию о психическом компоненте (MCS). MCS варьируется от 0 (низкий уровень функционирования) до 100 (высокий уровень функционирования). |
Неделя 24 (или конец лечения, если лечение длилось менее 24 недель)
|
|
Сводка физических компонентов SF-36
Временное ограничение: Неделя 24 (или конец лечения, если лечение длилось менее 24 недель)
|
Изменение от исходного уровня до 24-й недели (или окончания лечения) в сводке физических компонентов SF-36. SF-36 представляет собой анкету о состоянии здоровья, основанную на 36 вопросах, распределенных по восьми областям повседневной жизни, которые часто оцениваются как находящиеся под влиянием болезни. Значения в каждом домене варьируются от 0 до 100, причем более высокие баллы указывают на лучшее состояние здоровья. Можно рассчитать суммарную меру, Сводку физических компонентов (PCS), для психического здоровья. PCS колеблется от 0 (низкое функционирование) до 100 (высокое функционирование). |
Неделя 24 (или конец лечения, если лечение длилось менее 24 недель)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
19 марта 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
6 октября 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
15 февраля 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 декабря 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
16 декабря 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
18 декабря 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
20 августа 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
4 августа 2025 г.
Последняя проверка
1 мая 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- PTG-300-06
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .