Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

PTG-300 örökletes hemokromatózisban szenvedő betegeknél

2023. május 22. frissítette: Protagonist Therapeutics, Inc.

A PTG-300 nyílt elnevezésű vizsgálata örökletes hemokromatózisban szenvedő alanyokon

Ezt a vizsgálatot több helyen fogják elvégezni, és minden beteget PTG-300-zal kezelnek. A vizsgálat célja a PTG-300 hatásának felmérése örökletes hemochromatosisos felnőtt betegek kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a tanulmány egy többközpontú, nyílt elrendezésű tanulmány. A vizsgálat célja, hogy felmérje a PTG-300 hatását a transzferrin szaturációra (TSAT) és a szérum vasra felnőtt, örökletes hemokromatózisban szenvedő betegeknél.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

16

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Georgia
      • Fayetteville, Georgia, Egyesült Államok, 30214
        • Protagonist Investigational Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20817
        • Protagonist Investigational Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28210
        • Protagonist Investigational Site
    • Texas
      • Conroe, Texas, Egyesült Államok, 77384
        • Protagonist Investigational Site
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75246
        • Protagonist Investigational Site
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Protagonist Investigational Site
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77058
        • Protagonist Investigational Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23226
        • Protagonist Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Protagonist Investigational Site
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada
        • Protagonist Investigational Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M6H 3M1
        • Protagonist Investigational Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 18 éves és idősebb férfiak és nők
  • A HFE-vel összefüggő örökletes hemochromatosis megerősített diagnózisa előzetes genotípus-vizsgálattal
  • Dokumentált stabil phlebotomia ≥ 6 hónapig
  • Szűrő hemoglobin >11,5 g/dl
  • Dokumentált bizonyíték a korábbi szérum ferritinszintre ≥500 ng/ml
  • A szérum ferritin >50 ng/mL és

Kizárási kritériumok:

  • Klinikailag jelentős laboratóriumi eltérés
  • Vaskelátképző terápia fogadása
  • erythrocytapheresis fogadása
  • Terhes vagy szoptató nőstények
  • Kórházi kezelést vagy intravénás antimikrobiális kezelést igénylő fertőzés, vagy opportunista fertőzés az adagolást követő 3 hónapon belül; antimikrobiális kezelést igénylő fertőzések esetén az adagolást követő 4 héten belül.
  • Súlyos vagy instabil egészségügyi vagy pszichiátriai állapot, amely megakadályozná, hogy az alany tájékozott beleegyezését adja
  • Szervkárosodás a vas túlterheléséből
  • Primer vagy másodlagos immunhiány
  • Pozitív hepatitis B vagy hepatitis C vagy ismert humán immunhiány vírus fertőzés
  • Autoimmun/gyulladásos betegségek ismert története
  • Bármilyen általános érzéstelenítést igénylő sebészeti beavatkozás a szűrést vagy a vizsgálat alatti tervezett műtétet megelőző 1 hónapon belül
  • Invazív rosszindulatú daganatok a kórtörténetében az elmúlt 2 évben, kivéve a nem rosszindulatú bőrrákot és a helyileg gyógyított prosztatarákot, méhnyakrákot vagy in situ ductalis karcinómát
  • Vizsgálati ügynök átvétele a szűrést követő 30 napon belül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: PTG-300
PTG-300 Subcutan
Drog: PTG-300
Aktív kezelés PTG-300-zal, szubkután injekcióban.
Más nevek:
  • Rusfertide

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A PTG-300 hatása a transzferrin telítettségre
Időkeret: 24. hét (vagy 24 hétnél rövidebb kezelés esetén a kezelés vége)
Változás a kiindulási értékről a 24. hétre (vagy a kezelés végére) a transzferrin szaturációban (TSAT) a vér laboratóriumi vizsgálataival mérve.
24. hét (vagy 24 hétnél rövidebb kezelés esetén a kezelés vége)
A PTG-300 hatása a szérum vasra
Időkeret: 24. hét (vagy 24 hétnél rövidebb kezelés esetén a kezelés vége)
Változás a kiindulási értékről a 24. hétre (vagy a kezelés végére) a szérum vasban, vérlaboratóriumi tesztekkel mérve.
24. hét (vagy 24 hétnél rövidebb kezelés esetén a kezelés vége)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A PTG-300 hatása a phlebotomia gyakoriságára
Időkeret: Több mint 24 hét
A phlebotomiák számának változása a kezelés előtti 24 hétben, összehasonlítva a 24 hetes PTG-300 kezelés alatti phlebotomiák számával.
Több mint 24 hét

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az SF-36 mentális összetevőinek összefoglalása
Időkeret: 24. hét (vagy 24 hétnél rövidebb kezelés esetén a kezelés vége)

Változás a kiindulási állapotról a 24. hétre (vagy a kezelés végére) az SF-36 mentális összetevőinek összefoglalójában.

Az SF-36 egy kérdőív az egészségi állapotról, amely 36 kérdésből áll, amelyek a mindennapi élet nyolc területén vannak elosztva, amelyeket gyakran betegség befolyásoltként értékelnek. Az egyes tartományok értékei 0 és 100 között mozognak, a magasabb pontszámok jobb egészségi állapotot jeleznek. A mentális egészséggel kapcsolatos összefoglaló mérőszám, a Mental Component Summary (MCS) kiszámítható. Az MCS 0-tól (alacsony működésű) 100-ig (magas működésű) terjed.
24. hét (vagy 24 hétnél rövidebb kezelés esetén a kezelés vége)
Az SF-36 fizikai összetevőinek összefoglalása
Időkeret: 24. hét (vagy 24 hétnél rövidebb kezelés esetén a kezelés vége)

Változás a kiindulási állapotról a 24. hétre (vagy a kezelés végére) az SF-36 fizikai összetevőinek összefoglalójában.

Az SF-36 egy kérdőív az egészségi állapotról, amely 36 kérdésből áll, amelyek a mindennapi élet nyolc területén vannak elosztva, amelyeket gyakran betegség befolyásoltként értékelnek. Az egyes tartományok értékei 0 és 100 között mozognak, a magasabb pontszámok jobb egészségi állapotot jeleznek. Ki lehet számítani a mentális egészségre vonatkozó összefoglaló mérőszámot, a Physical Component Summary (PCS). A PCS 0-tól (alacsony működésű) 100-ig (magas működésű) terjed.
24. hét (vagy 24 hétnél rövidebb kezelés esetén a kezelés vége)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Protagonist Therapeutics, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. március 19.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. október 6.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. február 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. december 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. december 16.

Első közzététel (Tényleges)

2019. december 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. június 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. május 22.

Utolsó ellenőrzés

2023. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PTG-300-06

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Örökletes hemokromatózis

Klinikai vizsgálatok a PTG-300

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Lithuania

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel