PTG-300 hos personer med arvelig hemokromatose
4. august 2025 oppdatert av: Protagonist Therapeutics, Inc.
Åpen studie av PTG-300 hos personer med arvelig hemokromatose
Denne studien vil bli utført på flere steder og hver pasient vil bli behandlet med PTG-300.
Målet med studien er å vurdere effekten av PTG-300 ved behandling av voksne arvelig hemokromatosepasienter.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Denne studien er en multisenter, åpen studie.
Målet med studien er å vurdere effekten av PTG-300 på transferrinmetning (TSAT) og serumjern hos voksne arvelig hemokromatosepasienter.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
16
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Canada
- Protagonist Investigational Site
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M6H 3M1
- Protagonist Investigational Site
-
-
-
-
Georgia
-
Fayetteville, Georgia, Forente stater, 30214
- Protagonist Investigational Site
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forente stater, 20817
- Protagonist Investigational Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28210
- Protagonist Investigational Site
-
-
Texas
-
Conroe, Texas, Forente stater, 77384
- Protagonist Investigational Site
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75246
- Protagonist Investigational Site
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Protagonist Investigational Site
-
Houston, Texas, Forente stater, 77058
- Protagonist Investigational Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23226
- Protagonist Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Protagonist Investigational Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Menn og kvinner i alderen 18 år og eldre
- Bekreftet diagnose av HFE-relatert arvelig hemokromatose med tidligere genotypetesting
- Dokumentert stabil flebotomi i ≥ 6 måneder
- Screening av hemoglobin >11,5 g/dL
- Dokumentert bevis på tidligere serumferritin ≥500 ng/ml
- Serumferritin >50 ng/ml og
Ekskluderingskriterier:
- Klinisk meningsfull laboratorieavvik
- Mottar jernkeleringsterapi
- Mottar erytrocytaferese
- Drektige eller ammende kvinner
- Infeksjon som krever sykehusinnleggelse eller intravenøs antimikrobiell behandling, eller opportunistisk infeksjon innen 3 måneder etter dosering; infeksjoner som krever antimikrobiell behandling innen 4 uker etter dosering.
- Alvorlig eller ustabil medisinsk eller psykiatrisk tilstand som ville forhindre at personen gir informert samtykke
- Organskade fra overbelastning av jern
- Primær eller sekundær immunsvikt
- Positiv hepatitt B eller hepatitt C eller kjent infeksjon med humant immunsviktvirus
- Kjent historie med autoimmune/inflammatoriske sykdommer
- Alle kirurgiske prosedyrer som krever generell anestesi innen 1 måned før screening eller planlagt kirurgi under studien
- Anamnese med invasive maligniteter i løpet av de siste 2 årene, bortsett fra ikke-malign hudkreft og lokal kurert prostatakreft, livmorhalskreft eller ductal carcinoma in situ
- Mottak av et undersøkelsesmiddel innen 30 dager etter screening
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: PTG-300
PTG-300 Subkutan
|
Aktiv behandling med PTG-300 injisert subkutant.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effekt av PTG-300 på transferrinmetning
Tidsramme: Uke 24 (eller avsluttet behandling hvis behandlet i mindre enn 24 uker)
|
Endring fra baseline til uke 24 (eller avsluttet behandling) i transferrinmetning (TSAT) målt ved blodlaboratorietester.
|
Uke 24 (eller avsluttet behandling hvis behandlet i mindre enn 24 uker)
|
|
Effekt av PTG-300 på serumjern
Tidsramme: Uke 24 (eller avsluttet behandling hvis behandlet i mindre enn 24 uker)
|
Endre fra baseline til uke 24 (eller avsluttet behandling) i serumjern som målt ved blodlaboratorietester.
|
Uke 24 (eller avsluttet behandling hvis behandlet i mindre enn 24 uker)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effekt av PTG-300 på flebotomifrekvens
Tidsramme: Over 24 uker
|
Endring i antall flebotomier i løpet av 24 uker før behandling sammenlignet med antall flebotomier i løpet av 24 ukers behandling med PTG-300.
|
Over 24 uker
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Mental komponent Sammendrag av SF-36
Tidsramme: Uke 24 (eller avsluttet behandling hvis behandlet i mindre enn 24 uker)
|
Endring fra baseline til uke 24 (eller avsluttet behandling) i sammendrag av mental komponent av SF-36. SF-36 er et spørreskjema over helsestatus basert på 36 spørsmål fordelt på åtte domener i dagliglivet som ofte blir evaluert som påvirket av sykdom. Verdier i hvert domene varierer fra 0 til 100, med høyere score som indikerer bedre helsetilstand. Et oppsummerende mål, Mental Component Summary (MCS), for psykisk helse kan beregnes. MCS varierer fra 0 (lav funksjon) til 100 (høy funksjon). |
Uke 24 (eller avsluttet behandling hvis behandlet i mindre enn 24 uker)
|
|
Fysisk komponentsammendrag av SF-36
Tidsramme: Uke 24 (eller avsluttet behandling hvis behandlet i mindre enn 24 uker)
|
Endring fra baseline til uke 24 (eller avsluttet behandling) i fysisk komponentsammendrag av SF-36. SF-36 er et spørreskjema over helsestatus basert på 36 spørsmål fordelt på åtte domener i dagliglivet som ofte blir evaluert som påvirket av sykdom. Verdier i hvert domene varierer fra 0 til 100, med høyere score som indikerer bedre helsetilstand. Et oppsummerende mål, Physical Component Summary (PCS), for psykisk helse kan beregnes. PCS varierer fra 0 (lav funksjon) til 100 (høy funksjon). |
Uke 24 (eller avsluttet behandling hvis behandlet i mindre enn 24 uker)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
19. mars 2020
Primær fullføring (Faktiske)
6. oktober 2021
Studiet fullført (Faktiske)
15. februar 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. desember 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. desember 2019
Først lagt ut (Faktiske)
18. desember 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
20. august 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
4. august 2025
Sist bekreftet
1. mai 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- PTG-300-06
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .