Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

PTG-300 u subjektů s dědičnou hemochromatózou

22. května 2023 aktualizováno: Protagonist Therapeutics, Inc.

Otevřená studie PTG-300 u subjektů s hereditární hemochromatózou

Tato studie bude provedena na více místech a každý pacient bude léčen PTG-300. Cílem studie je posoudit účinek PTG-300 při léčbě dospělých pacientů s hereditární hemochromatózou.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je multicentrická, otevřená studie. Cílem studie je posoudit účinek PTG-300 na saturaci transferinu (TSAT) a sérové ​​železo u dospělých pacientů s hereditární hemochromatózou.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

16

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada
        • Protagonist Investigational Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M6H 3M1
        • Protagonist Investigational Site
  • Spojené státy
    • Georgia
      • Fayetteville, Georgia, Spojené státy, 30214
        • Protagonist Investigational Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817
        • Protagonist Investigational Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28210
        • Protagonist Investigational Site
    • Texas
      • Conroe, Texas, Spojené státy, 77384
        • Protagonist Investigational Site
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75246
        • Protagonist Investigational Site
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Protagonist Investigational Site
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77058
        • Protagonist Investigational Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23226
        • Protagonist Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Protagonist Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy ve věku 18 let a starší
  • Potvrzená diagnóza hereditární hemochromatózy související s HFE s předchozím testováním genotypu
  • Dokumentovaná stabilní flebotomie po dobu ≥ 6 měsíců
  • Screening hemoglobinu >11,5 g/dl
  • Zdokumentovaný důkaz předchozího sérového feritinu ≥500 ng/ml
  • Sérový feritin >50 ng/ml a

Kritéria vyloučení:

  • Klinicky významná laboratorní abnormalita
  • Přijímání chelatační terapie železa
  • Příjem erytrocytaferézy
  • Březí nebo kojící samice
  • Infekce vyžadující hospitalizaci nebo intravenózní antimikrobiální léčbu nebo oportunní infekce do 3 měsíců od podání; jakékoli infekce vyžadující antimikrobiální léčbu během 4 týdnů po podání.
  • Vážný nebo nestabilní zdravotní nebo psychiatrický stav, který by subjektu bránil poskytnout informovaný souhlas
  • Poškození orgánů z přetížení železem
  • Primární nebo sekundární imunodeficience
  • Pozitivní hepatitida B nebo hepatitida C nebo známá infekce virem lidské imunodeficience
  • Známá anamnéza autoimunitních/zánětlivých onemocnění
  • Jakékoli chirurgické zákroky vyžadující celkovou anestezii během 1 měsíce před screeningem nebo plánovanou operací během studie
  • Anamnéza invazivních malignit za poslední 2 roky, kromě nezhoubného karcinomu kůže a lokálně vyléčeného karcinomu prostaty, karcinomu děložního hrdla nebo duktálního karcinomu in situ
  • Přijetí vyšetřovaného agenta do 30 dnů od screeningu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: PTG-300
PTG-300 Subkutánně
Lék: PTG-300
Aktivní léčba pomocí PTG-300 injikovaného subkutánně.
Ostatní jména:
  • Rusfertide

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vliv PTG-300 na saturaci transferinu
Časové okno: 24. týden (nebo konec léčby, pokud je léčba kratší než 24 týdnů)
Změna z výchozí hodnoty do týdne 24 (nebo konec léčby) v saturaci transferinu (TSAT) měřené krevními laboratorními testy.
24. týden (nebo konec léčby, pokud je léčba kratší než 24 týdnů)
Účinek PTG-300 na sérové ​​železo
Časové okno: 24. týden (nebo konec léčby, pokud je léčba kratší než 24 týdnů)
Změna sérového železa z výchozí hodnoty na týden 24 (nebo konec léčby) podle měření krevními laboratorními testy.
24. týden (nebo konec léčby, pokud je léčba kratší než 24 týdnů)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vliv PTG-300 na frekvenci flebotomie
Časové okno: Více než 24 týdnů
Změna počtu flebotomií během 24 týdnů před léčbou ve srovnání s počtem flebotomií během 24 týdnů léčby PTG-300.
Více než 24 týdnů

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Souhrn duševních složek SF-36
Časové okno: 24. týden (nebo konec léčby, pokud je léčba kratší než 24 týdnů)

Změna z výchozího stavu na týden 24 (nebo konec léčby) v souhrnu duševních složek SF-36.

SF-36 je dotazník zdravotního stavu založený na 36 otázkách rozdělených do osmi oblastí každodenního života, které jsou často hodnoceny jako ovlivněné nemocí. Hodnoty v každé doméně se pohybují od 0 do 100, přičemž vyšší skóre ukazuje na lepší zdravotní stav. Lze vypočítat souhrnnou míru, souhrn mentálních složek (MCS), pro duševní zdraví. MCS se pohybuje od 0 (nízká funkce) do 100 (vysoká funkce).
24. týden (nebo konec léčby, pokud je léčba kratší než 24 týdnů)
Souhrn fyzikálních složek SF-36
Časové okno: 24. týden (nebo konec léčby, pokud je léčba kratší než 24 týdnů)

Změna z výchozího stavu na týden 24 (nebo konec léčby) v souhrnu fyzikálních složek SF-36.

SF-36 je dotazník zdravotního stavu založený na 36 otázkách rozdělených do osmi oblastí každodenního života, které jsou často hodnoceny jako ovlivněné nemocí. Hodnoty v každé doméně se pohybují od 0 do 100, přičemž vyšší skóre ukazuje na lepší zdravotní stav. Lze vypočítat souhrnnou míru, souhrn fyzických složek (PCS), pro duševní zdraví. PCS se pohybuje od 0 (nízká funkce) do 100 (vysoká funkce).
24. týden (nebo konec léčby, pokud je léčba kratší než 24 týdnů)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Protagonist Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. března 2020

Primární dokončení (Aktuální)

6. října 2021

Dokončení studie (Aktuální)

15. února 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. prosince 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. prosince 2019

První zveřejněno (Aktuální)

18. prosince 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. května 2023

Naposledy ověřeno

1. května 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PTG-300-06

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na PTG-300

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit