PTG-300 em indivíduos com hemocromatose hereditária
4 de agosto de 2025 atualizado por: Protagonist Therapeutics, Inc.
Estudo aberto de PTG-300 em indivíduos com hemocromatose hereditária
Este estudo será conduzido em vários locais e todos os pacientes serão tratados com PTG-300.
O objetivo do estudo é avaliar o efeito do PTG-300 no tratamento de pacientes adultos com hemocromatose hereditária.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este estudo é um estudo aberto, multicêntrico.
O objetivo do estudo é avaliar o efeito do PTG-300 na saturação de transferrina (TSAT) e ferro sérico em pacientes adultos com hemocromatose hereditária.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
16
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, Canadá
- Protagonist Investigational Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M6H 3M1
- Protagonist Investigational Site
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Georgia
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Fayetteville, Georgia, Estados Unidos, 30214
- Protagonist Investigational Site
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
- Protagonist Investigational Site
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28210
- Protagonist Investigational Site
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Texas
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Conroe, Texas, Estados Unidos, 77384
- Protagonist Investigational Site
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
- Protagonist Investigational Site
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Protagonist Investigational Site
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77058
- Protagonist Investigational Site
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23226
- Protagonist Investigational Site
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Protagonist Investigational Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens e mulheres a partir de 18 anos
- Diagnóstico confirmado de hemocromatose hereditária relacionada a HFE com teste de genótipo prévio
- Flebotomia estável documentada por ≥ 6 meses
- Triagem de hemoglobina >11,5 g/dL
- Evidência documentada de ferritina sérica prévia ≥500 ng/mL
- Ferritina sérica >50 ng/mL e
Critério de exclusão:
- Anormalidade laboratorial clinicamente significativa
- Recebendo terapia de quelação de ferro
- Recebendo eritrocitaférese
- Fêmeas grávidas ou lactantes
- Infecção que requer hospitalização ou terapia antimicrobiana intravenosa, ou infecção oportunista dentro de 3 meses após a administração; quaisquer infecções que requeiram terapia antimicrobiana dentro de 4 semanas após a administração.
- Condição médica ou psiquiátrica grave ou instável que impeça o sujeito de fornecer consentimento informado
- Danos aos órgãos por sobrecarga de ferro
- Imunodeficiência primária ou secundária
- Hepatite B ou hepatite C positiva ou infecção conhecida pelo vírus da imunodeficiência humana
- História conhecida de doenças autoimunes/inflamatórias
- Quaisquer procedimentos cirúrgicos que requeiram anestesia geral dentro de 1 mês antes da triagem ou cirurgia planejada durante o estudo
- História de malignidades invasivas nos últimos 2 anos, exceto câncer de pele não maligno e câncer de próstata curado localmente, câncer cervical ou carcinoma ductal in situ
- Recebimento de um agente experimental dentro de 30 dias da triagem
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: PTG-300
PTG-300 Subcutâneo
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Tratamento ativo com PTG-300 injetado por via subcutânea.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Efeito do PTG-300 na Saturação da Transferrina
Prazo: Semana 24 (ou Fim do Tratamento se tratado por menos de 24 semanas)
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Alteração da linha de base até a semana 24 (ou final do tratamento) na saturação de transferrina (TSAT), medida por exames laboratoriais de sangue.
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Semana 24 (ou Fim do Tratamento se tratado por menos de 24 semanas)
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Efeito do PTG-300 no Ferro Sérico
Prazo: Semana 24 (ou Fim do Tratamento se tratado por menos de 24 semanas)
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Mudança da linha de base até a semana 24 (ou final do tratamento) no ferro sérico conforme medido por exames laboratoriais de sangue.
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Semana 24 (ou Fim do Tratamento se tratado por menos de 24 semanas)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Efeito do PTG-300 na frequência de flebotomia
Prazo: Mais de 24 semanas
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Mudança no número de flebotomias em 24 semanas antes do tratamento em comparação com o número de flebotomias durante 24 semanas de tratamento com PTG-300.
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Mais de 24 semanas
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Resumo do componente mental do SF-36
Prazo: Semana 24 (ou Fim do Tratamento se tratado por menos de 24 semanas)
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Mudança da linha de base para a semana 24 (ou final do tratamento) no resumo do componente mental do SF-36. O SF-36 é um questionário de estado de saúde baseado em 36 questões distribuídas em oito domínios da vida diária frequentemente avaliados como influenciados por doenças. Os valores em cada domínio variam de 0 a 100, com escores mais altos indicando melhor condição de saúde. Uma medida resumida, Resumo do Componente Mental (MCS), para a saúde mental pode ser calculada. O MCS varia de 0 (baixo funcionamento) a 100 (alto funcionamento). |
Semana 24 (ou Fim do Tratamento se tratado por menos de 24 semanas)
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Resumo do Componente Físico do SF-36
Prazo: Semana 24 (ou Fim do Tratamento se tratado por menos de 24 semanas)
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Mudança da linha de base para a semana 24 (ou final do tratamento) no resumo do componente físico do SF-36. O SF-36 é um questionário de estado de saúde baseado em 36 questões distribuídas em oito domínios da vida diária frequentemente avaliados como influenciados por doenças. Os valores em cada domínio variam de 0 a 100, com escores mais altos indicando melhor condição de saúde. Uma medida resumida, Resumo do Componente Físico (PCS), para a saúde mental pode ser calculada. O PCS varia de 0 (baixo funcionamento) a 100 (alto funcionamento). |
Semana 24 (ou Fim do Tratamento se tratado por menos de 24 semanas)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
19 de março de 2020
Conclusão Primária (Real)
6 de outubro de 2021
Conclusão do estudo (Real)
15 de fevereiro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de dezembro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de dezembro de 2019
Primeira postagem (Real)
18 de dezembro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de agosto de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de agosto de 2025
Última verificação
1 de maio de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- PTG-300-06
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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