PTG-300 potilailla, joilla on perinnöllinen hemokromatoosi
maanantai 4. elokuuta 2025 päivittänyt: Protagonist Therapeutics, Inc.
Avoin tutkimus PTG-300:sta potilailla, joilla on perinnöllinen hemokromatoosi
Tämä tutkimus suoritetaan useissa paikoissa ja jokainen potilas hoidetaan PTG-300:lla.
Tutkimuksen tavoitteena on arvioida PTG-300:n vaikutusta aikuisten perinnöllisen hemokromatoosipotilaiden hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on monikeskustutkimus, avoin tutkimus.
Tutkimuksen tavoitteena on arvioida PTG-300:n vaikutusta transferriini saturaatioon (TSAT) ja seerumin rautaan aikuisilla perinnöllisillä hemokromatoosipotilailla.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
16
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada
- Protagonist Investigational Site
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M6H 3M1
- Protagonist Investigational Site
-
-
-
-
Georgia
-
Fayetteville, Georgia, Yhdysvallat, 30214
- Protagonist Investigational Site
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20817
- Protagonist Investigational Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28210
- Protagonist Investigational Site
-
-
Texas
-
Conroe, Texas, Yhdysvallat, 77384
- Protagonist Investigational Site
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75246
- Protagonist Investigational Site
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Protagonist Investigational Site
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77058
- Protagonist Investigational Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23226
- Protagonist Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Protagonist Investigational Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18-vuotiaat ja sitä vanhemmat miehet ja naiset
- Vahvistettu diagnoosi HFE:hen liittyvästä perinnöllisestä hemokromatoosista aikaisemmalla genotyyppitestillä
- Dokumentoitu stabiili flebotomia ≥ 6 kuukauden ajan
- Hemoglobiinin seulonta > 11,5 g/dl
- Dokumentoitu näyttö aikaisemmasta seerumin ferritiiniarvosta ≥500 ng/ml
- Seerumin ferritiini >50 ng/ml ja
Poissulkemiskriteerit:
- Kliinisesti merkityksellinen laboratoriopoikkeama
- Rautakelaatiohoidon saaminen
- Erytrosytafereesin vastaanottaminen
- Raskaana olevat tai imettävät naiset
- Infektio, joka vaatii sairaalahoitoa tai suonensisäistä mikrobihoitoa, tai opportunistinen infektio 3 kuukauden sisällä annostelusta; kaikki infektiot, jotka vaativat antimikrobista hoitoa 4 viikon kuluessa annostelusta.
- Vakava tai epävakaa lääketieteellinen tai psykiatrinen tila, joka estäisi tutkittavaa antamasta tietoon perustuvaa suostumusta
- Raudan ylikuormituksen aiheuttama elinvaurio
- Primaarinen tai sekundaarinen immuunipuutos
- Positiivinen hepatiitti B tai hepatiitti C tai tunnettu ihmisen immuunikatovirusinfektio
- Tunnettu autoimmuuni-/tulehdussairauksien historia
- Kaikki yleispuudutusta vaativat kirurgiset toimenpiteet kuukauden sisällä ennen seulontaa tai suunniteltua leikkausta tutkimuksen aikana
- Aiemmat invasiiviset pahanlaatuiset kasvaimet viimeisen 2 vuoden aikana, paitsi ei-pahanlaatuinen ihosyöpä ja paikallisesti parannettu eturauhassyöpä, kohdunkaulan syöpä tai duktaalisyöpä in situ
- Tutkimushenkilön vastaanotto 30 päivän sisällä seulonnasta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: PTG-300
PTG-300 ihonalainen
|
Aktiivinen hoito PTG-300:lla injektoituna ihon alle.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
PTG-300:n vaikutus transferriinikyllästykseen
Aikaikkuna: Viikko 24 (tai hoidon lopetus, jos hoito on kestänyt alle 24 viikkoa)
|
Transferriini-saturaation (TSAT) muutos lähtötilanteesta viikkoon 24 (tai hoidon loppuun) verilaboratoriotesteillä mitattuna.
|
Viikko 24 (tai hoidon lopetus, jos hoito on kestänyt alle 24 viikkoa)
|
|
PTG-300:n vaikutus seerumin rautaan
Aikaikkuna: Viikko 24 (tai hoidon lopetus, jos hoito on kestänyt alle 24 viikkoa)
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 24 (tai hoidon loppuun) seerumin rautapitoisuudessa verilaboratoriotesteillä mitattuna.
|
Viikko 24 (tai hoidon lopetus, jos hoito on kestänyt alle 24 viikkoa)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
PTG-300:n vaikutus flebotomian taajuuteen
Aikaikkuna: Yli 24 viikkoa
|
Muutos flebotomioiden määrässä 24 viikkoa ennen hoitoa verrattuna flebotomioiden määrään 24 viikon PTG-300-hoidon aikana.
|
Yli 24 viikkoa
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
SF-36:n henkisten komponenttien yhteenveto
Aikaikkuna: Viikko 24 (tai hoidon lopetus, jos hoito on kestänyt alle 24 viikkoa)
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 24 (tai hoidon loppuun) SF-36:n henkisten osien yhteenvedossa. SF-36 on terveydentilaa koskeva kyselylomake, joka perustuu 36 kysymykseen, jotka on jaettu kahdeksalle päivittäisen elämän osa-alueelle, joita usein arvioidaan sairauden vaikutuksiksi. Kunkin verkkotunnuksen arvot vaihtelevat välillä 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveydentilaa. Mielenterveydelle voidaan laskea yhteenvetomitta, Mental Component Summary (MCS). MCS vaihtelee välillä 0 (alhainen toiminta) 100 (hyvä toiminta). |
Viikko 24 (tai hoidon lopetus, jos hoito on kestänyt alle 24 viikkoa)
|
|
Yhteenveto SF-36:n fyysisistä komponenteista
Aikaikkuna: Viikko 24 (tai hoidon lopetus, jos hoito on kestänyt alle 24 viikkoa)
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 24 (tai hoidon loppuun) SF-36:n fysikaalisten komponenttien yhteenvedossa. SF-36 on terveydentilaa koskeva kyselylomake, joka perustuu 36 kysymykseen, jotka on jaettu kahdeksalle päivittäisen elämän osa-alueelle, joita usein arvioidaan sairauden vaikutuksiksi. Kunkin verkkotunnuksen arvot vaihtelevat välillä 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveydentilaa. Yhteenvetomitta, Physical Component Summary (PCS), mielenterveydelle voidaan laskea. PCS vaihtelee välillä 0 (heikko toiminta) 100 (hyvä toiminta). |
Viikko 24 (tai hoidon lopetus, jos hoito on kestänyt alle 24 viikkoa)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 19. maaliskuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 6. lokakuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 15. helmikuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 16. joulukuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 16. joulukuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 18. joulukuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 20. elokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 4. elokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. toukokuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PTG-300-06
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .