Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

PTG-300 hos patienter med ärftlig hemokromatos

22 maj 2023 uppdaterad av: Protagonist Therapeutics, Inc.

Open-label studie av PTG-300 hos personer med ärftlig hemokromatos

Denna studie kommer att genomföras på flera platser och varje patient kommer att behandlas med PTG-300. Syftet med studien är att bedöma effekten av PTG-300 vid behandling av vuxna patienter med ärftlig hemokromatos.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie är en multicenter, öppen studie. Syftet med studien är att bedöma effekten av PTG-300 på transferrinmättnad (TSAT) och serumjärn hos vuxna patienter med ärftlig hemokromatos.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

16

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Georgia
      • Fayetteville, Georgia, Förenta staterna, 30214
        • Protagonist Investigational Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20817
        • Protagonist Investigational Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28210
        • Protagonist Investigational Site
    • Texas
      • Conroe, Texas, Förenta staterna, 77384
        • Protagonist Investigational Site
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75246
        • Protagonist Investigational Site
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Protagonist Investigational Site
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77058
        • Protagonist Investigational Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23226
        • Protagonist Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Protagonist Investigational Site
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada
        • Protagonist Investigational Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M6H 3M1
        • Protagonist Investigational Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Män och kvinnor i åldern 18 år och äldre
  • Bekräftad diagnos av HFE-relaterad ärftlig hemokromatos med tidigare genotyptestning
  • Dokumenterad stabil flebotomi i ≥ 6 månader
  • Screening av hemoglobin >11,5 g/dL
  • Dokumenterade bevis på tidigare serumferritin ≥500 ng/ml
  • Serumferritin >50 ng/ml och

Exklusions kriterier:

  • Kliniskt betydelsefull laboratorieavvikelse
  • Får järnkelatbehandling
  • Får erytrocytaferes
  • Dräktiga eller ammande honor
  • Infektion som kräver sjukhusvistelse eller intravenös antimikrobiell behandling, eller opportunistisk infektion inom 3 månader efter dosering; alla infektioner som kräver antimikrobiell behandling inom 4 veckor efter dosering.
  • Allvarligt eller instabilt medicinskt eller psykiatriskt tillstånd som skulle hindra patienten från att ge informerat samtycke
  • Organskador från överbelastning av järn
  • Primär eller sekundär immunbrist
  • Positiv hepatit B eller hepatit C eller känd infektion med humant immunbristvirus
  • Känd historia av autoimmuna/inflammatoriska sjukdomar
  • Alla kirurgiska ingrepp som kräver generell anestesi inom 1 månad före screening eller planerad operation under studien
  • Historik av invasiva maligniteter inom de senaste 2 åren, förutom icke-malign hudcancer och lokal botad prostatacancer, livmoderhalscancer eller ductal carcinom in situ
  • Mottagande av ett undersökningsmedel inom 30 dagar efter screening

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: PTG-300
PTG-300 Subkutant
Läkemedel: PTG-300
Aktiv behandling med PTG-300 injicerad subkutant.
Andra namn:
  • Rusfertide

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effekt av PTG-300 på transferrinmättnad
Tidsram: Vecka 24 (eller slutet av behandlingen om den behandlas i mindre än 24 veckor)
Ändra från baslinje till vecka 24 (eller slutet av behandlingen) i transferrinmättnad (TSAT) mätt med blodlaboratorietester.
Vecka 24 (eller slutet av behandlingen om den behandlas i mindre än 24 veckor)
Effekt av PTG-300 på serumjärn
Tidsram: Vecka 24 (eller slutet av behandlingen om den behandlas i mindre än 24 veckor)
Ändra från baslinje till vecka 24 (eller slutet av behandlingen) i serumjärn mätt med blodlaboratorietester.
Vecka 24 (eller slutet av behandlingen om den behandlas i mindre än 24 veckor)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effekt av PTG-300 på flebotomifrekvens
Tidsram: Över 24 veckor
Förändring av antalet flebotomier under 24 veckor före behandling jämfört med antalet flebotomier under 24 veckors behandling med PTG-300.
Över 24 veckor

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Mental komponent Sammanfattning av SF-36
Tidsram: Vecka 24 (eller slutet av behandlingen om den behandlas i mindre än 24 veckor)

Ändra från baslinje till vecka 24 (eller avslutad behandling) i sammanfattningen av mentala komponenter för SF-36.

SF-36 är ett frågeformulär över hälsotillstånd baserat på 36 frågor fördelade på åtta områden i det dagliga livet som ofta utvärderas som påverkade av sjukdom. Värden inom varje domän sträcker sig från 0 till 100, med högre poäng som indikerar bättre hälsotillstånd. Ett sammanfattande mått, Mental Component Summary (MCS), för psykisk hälsa kan beräknas. MCS sträcker sig från 0 (låg funktion) till 100 (hög fungerande).
Vecka 24 (eller slutet av behandlingen om den behandlas i mindre än 24 veckor)
Sammanfattning av fysiska komponenter av SF-36
Tidsram: Vecka 24 (eller slutet av behandlingen om den behandlas i mindre än 24 veckor)

Ändring från baslinje till vecka 24 (eller avslutad behandling) i sammanfattningen av fysiska komponenter av SF-36.

SF-36 är ett frågeformulär över hälsotillstånd baserat på 36 frågor fördelade på åtta områden i det dagliga livet som ofta utvärderas som påverkade av sjukdom. Värden inom varje domän sträcker sig från 0 till 100, med högre poäng som indikerar bättre hälsotillstånd. Ett sammanfattande mått, Physical Component Summary (PCS), för psykisk hälsa kan beräknas. PCS sträcker sig från 0 (lågfunktion) till 100 (hög fungerande).
Vecka 24 (eller slutet av behandlingen om den behandlas i mindre än 24 veckor)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Protagonist Therapeutics, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

19 mars 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

6 oktober 2021

Avslutad studie (Faktisk)

15 februari 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 december 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 december 2019

Första postat (Faktisk)

18 december 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 juni 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 maj 2023

Senast verifierad

1 maj 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PTG-300-06

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Ärftlig hemokromatos

Kliniska prövningar på PTG-300

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Malta

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera