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PTG-300 in soggetti con emocromatosi ereditaria

4 agosto 2025 aggiornato da: Protagonist Therapeutics, Inc.

Studio in aperto di PTG-300 in soggetti con emocromatosi ereditaria

Questo studio sarà condotto in più siti e ogni paziente verrà trattato con PTG-300. L'obiettivo dello studio è valutare l'effetto del PTG-300 nel trattamento di pazienti adulti con emocromatosi ereditaria.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è uno studio multicentrico in aperto. L'obiettivo dello studio è valutare l'effetto del PTG-300 sulla saturazione della transferrina (TSAT) e sul ferro sierico in pazienti adulti con emocromatosi ereditaria.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

16

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada
        • Protagonist Investigational Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M6H 3M1
        • Protagonist Investigational Site
  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Fayetteville, Georgia, Stati Uniti, 30214
        • Protagonist Investigational Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20817
        • Protagonist Investigational Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28210
        • Protagonist Investigational Site
    • Texas
      • Conroe, Texas, Stati Uniti, 77384
        • Protagonist Investigational Site
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75246
        • Protagonist Investigational Site
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Protagonist Investigational Site
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77058
        • Protagonist Investigational Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23226
        • Protagonist Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Protagonist Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Uomini e donne dai 18 anni in su
  • Diagnosi confermata di emocromatosi ereditaria correlata a HFE con precedente test del genotipo
  • Flebotomia stabile documentata per ≥ 6 mesi
  • Emoglobina di screening >11,5 g/dL
  • Evidenza documentata di precedente ferritina sierica ≥500 ng/mL
  • Ferritina sierica >50 ng/mL e

Criteri di esclusione:

  • Anomalia di laboratorio clinicamente significativa
  • Ricezione di terapia chelante del ferro
  • Ricezione di eritrocitaferesi
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Infezione che richiede ricovero in ospedale o terapia antimicrobica per via endovenosa o infezione opportunistica entro 3 mesi dalla somministrazione; qualsiasi infezione che richieda terapia antimicrobica entro 4 settimane dalla somministrazione.
  • Condizione medica o psichiatrica grave o instabile che impedirebbe al soggetto di fornire il consenso informato
  • Danno d'organo da sovraccarico di ferro
  • Immunodeficienza primaria o secondaria
  • Positivo per epatite B o epatite C o infezione nota da virus dell'immunodeficienza umana
  • Storia nota di malattie autoimmuni/infiammatorie
  • Qualsiasi procedura chirurgica che richieda anestesia generale entro 1 mese prima dello screening o intervento chirurgico pianificato durante lo studio
  • Anamnesi di tumori maligni invasivi negli ultimi 2 anni, ad eccezione del carcinoma cutaneo non maligno e del carcinoma prostrato locale curato, del carcinoma cervicale o del carcinoma duttale in situ
  • Ricezione di un agente sperimentale entro 30 giorni dallo screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: PTG-300
PTG-300 sottocutaneo
Droga: PTG-300
Trattamento attivo con PTG-300 iniettato per via sottocutanea.
Altri nomi:
  • Rusfertide

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto del PTG-300 sulla saturazione della transferrina
Lasso di tempo: Settimana 24 (o fine del trattamento se trattato per meno di 24 settimane)
Variazione dal basale alla settimana 24 (o alla fine del trattamento) della saturazione della transferrina (TSAT) misurata mediante esami di laboratorio del sangue.
Settimana 24 (o fine del trattamento se trattato per meno di 24 settimane)
Effetto di PTG-300 su ferro sierico
Lasso di tempo: Settimana 24 (o fine del trattamento se trattato per meno di 24 settimane)
Variazione dal basale alla settimana 24 (o alla fine del trattamento) della sideremia misurata mediante esami di laboratorio del sangue.
Settimana 24 (o fine del trattamento se trattato per meno di 24 settimane)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto del PTG-300 sulla frequenza della flebotomia
Lasso di tempo: Oltre 24 settimane
Variazione del numero di flebotomie nelle 24 settimane prima del trattamento rispetto al numero di flebotomie durante le 24 settimane di trattamento con PTG-300.
Oltre 24 settimane

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sintesi della componente mentale di SF-36
Lasso di tempo: Settimana 24 (o fine del trattamento se trattato per meno di 24 settimane)

Modifica dal basale alla settimana 24 (o alla fine del trattamento) nel riepilogo dei componenti mentali dell'SF-36.

L'SF-36 è un questionario sullo stato di salute basato su 36 domande distribuite in otto ambiti della vita quotidiana che sono spesso valutati come influenzati dalla malattia. I valori in ciascun dominio vanno da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano una migliore condizione di salute. È possibile calcolare una misura riepilogativa, Mental Component Summary (MCS), per la salute mentale. L'MCS va da 0 (basso funzionamento) a 100 (alto funzionamento).
Settimana 24 (o fine del trattamento se trattato per meno di 24 settimane)
Riepilogo dei componenti fisici di SF-36
Lasso di tempo: Settimana 24 (o fine del trattamento se trattato per meno di 24 settimane)

Modifica dal basale alla settimana 24 (o alla fine del trattamento) nel riepilogo dei componenti fisici dell'SF-36.

L'SF-36 è un questionario sullo stato di salute basato su 36 domande distribuite in otto ambiti della vita quotidiana che sono spesso valutati come influenzati dalla malattia. I valori in ciascun dominio vanno da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano una migliore condizione di salute. È possibile calcolare una misura riepilogativa, Physical Component Summary (PCS), per la salute mentale. Il PCS va da 0 (funzionamento basso) a 100 (funzionamento alto).
Settimana 24 (o fine del trattamento se trattato per meno di 24 settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Protagonist Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 marzo 2020

Completamento primario (Effettivo)

6 ottobre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

15 febbraio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 dicembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 dicembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

18 dicembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 agosto 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PTG-300-06

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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