PTG-300 en sujetos con hemocromatosis hereditaria
4 de agosto de 2025 actualizado por: Protagonist Therapeutics, Inc.
Estudio abierto de PTG-300 en sujetos con hemocromatosis hereditaria
Este estudio se llevará a cabo en múltiples sitios y cada paciente será tratado con PTG-300.
El objetivo del estudio es evaluar el efecto de PTG-300 en el tratamiento de pacientes adultos con hemocromatosis hereditaria.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este estudio es un estudio multicéntrico, de etiqueta abierta.
El objetivo del estudio es evaluar el efecto de PTG-300 sobre la saturación de transferrina (TSAT) y el hierro sérico en pacientes adultos con hemocromatosis hereditaria.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
16
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, Canadá
- Protagonist Investigational Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M6H 3M1
- Protagonist Investigational Site
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Georgia
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Fayetteville, Georgia, Estados Unidos, 30214
- Protagonist Investigational Site
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
- Protagonist Investigational Site
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28210
- Protagonist Investigational Site
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Texas
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Conroe, Texas, Estados Unidos, 77384
- Protagonist Investigational Site
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
- Protagonist Investigational Site
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Protagonist Investigational Site
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77058
- Protagonist Investigational Site
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23226
- Protagonist Investigational Site
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Protagonist Investigational Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres y mujeres mayores de 18 años
- Diagnóstico confirmado de hemocromatosis hereditaria relacionada con HFE con pruebas de genotipo previas
- Flebotomía estable documentada durante ≥ 6 meses
- Detección de hemoglobina >11,5 g/dL
- Evidencia documentada de ferritina sérica previa ≥500 ng/mL
- Ferritina sérica >50 ng/mL y
Criterio de exclusión:
- Anomalía de laboratorio clínicamente significativa
- Recibir terapia de quelación de hierro
- Recibir eritrocitaféresis
- Hembras gestantes o lactantes
- Infección que requiere hospitalización o terapia antimicrobiana intravenosa, o infección oportunista dentro de los 3 meses posteriores a la dosificación; cualquier infección que requiera terapia antimicrobiana dentro de las 4 semanas posteriores a la dosificación.
- Condición médica o psiquiátrica grave o inestable que impediría al sujeto dar su consentimiento informado
- Daño a órganos por sobrecarga de hierro
- Inmunodeficiencia primaria o secundaria
- Hepatitis B o hepatitis C positivas o infección conocida por el virus de la inmunodeficiencia humana
- Antecedentes conocidos de enfermedades autoinmunes/inflamatorias
- Cualquier procedimiento quirúrgico que requiera anestesia general dentro de 1 mes antes de la selección o cirugía planificada durante el estudio
- Antecedentes de neoplasias malignas invasivas en los últimos 2 años, excepto cáncer de piel no maligno y cáncer de próstata curado localmente, cáncer de cuello uterino o carcinoma ductal in situ
- Recepción de un agente en investigación dentro de los 30 días posteriores a la selección
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: PTG-300
PTG-300 Subcutáneo
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Tratamiento activo con PTG-300 inyectado por vía subcutánea.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Efecto de PTG-300 sobre la saturación de transferrina
Periodo de tiempo: Semana 24 (o Fin del tratamiento si el tratamiento dura menos de 24 semanas)
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Cambio desde el inicio hasta la semana 24 (o al final del tratamiento) en la saturación de transferrina (TSAT) medida por análisis de laboratorio de sangre.
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Semana 24 (o Fin del tratamiento si el tratamiento dura menos de 24 semanas)
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Efecto de PTG-300 sobre el hierro sérico
Periodo de tiempo: Semana 24 (o Fin del tratamiento si el tratamiento dura menos de 24 semanas)
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Cambio desde el inicio hasta la semana 24 (o al final del tratamiento) en el hierro sérico medido por análisis de laboratorio de sangre.
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Semana 24 (o Fin del tratamiento si el tratamiento dura menos de 24 semanas)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Efecto de PTG-300 en la frecuencia de flebotomía
Periodo de tiempo: Más de 24 semanas
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Cambio en el número de flebotomías en 24 semanas antes del tratamiento en comparación con el número de flebotomías durante 24 semanas de tratamiento con PTG-300.
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Más de 24 semanas
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Resumen del componente mental del SF-36
Periodo de tiempo: Semana 24 (o Fin del tratamiento si el tratamiento dura menos de 24 semanas)
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Cambio desde el inicio hasta la semana 24 (o final del tratamiento) en el resumen del componente mental del SF-36. El SF-36 es un cuestionario de estado de salud basado en 36 preguntas distribuidas en ocho dominios de la vida diaria que frecuentemente se evalúan como influenciados por la enfermedad. Los valores en cada dominio varían de 0 a 100, y las puntuaciones más altas indican una mejor condición de salud. Se puede calcular una medida de resumen, el Resumen del Componente Mental (MCS, por sus siglas en inglés), para la salud mental. El MCS varía de 0 (funcionamiento bajo) a 100 (funcionamiento alto). |
Semana 24 (o Fin del tratamiento si el tratamiento dura menos de 24 semanas)
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Resumen de componentes físicos del SF-36
Periodo de tiempo: Semana 24 (o Fin del tratamiento si el tratamiento dura menos de 24 semanas)
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Cambio desde el inicio hasta la semana 24 (o al final del tratamiento) en el Resumen del componente físico del SF-36. El SF-36 es un cuestionario de estado de salud basado en 36 preguntas distribuidas en ocho dominios de la vida diaria que frecuentemente se evalúan como influenciados por la enfermedad. Los valores en cada dominio varían de 0 a 100, y las puntuaciones más altas indican una mejor condición de salud. Se puede calcular una medida resumen, Resumen del componente físico (PCS), para la salud mental. El PCS varía de 0 (funcionamiento bajo) a 100 (funcionamiento alto). |
Semana 24 (o Fin del tratamiento si el tratamiento dura menos de 24 semanas)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
19 de marzo de 2020
Finalización primaria (Actual)
6 de octubre de 2021
Finalización del estudio (Actual)
15 de febrero de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de diciembre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de diciembre de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
18 de diciembre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de agosto de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de agosto de 2025
Última verificación
1 de mayo de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PTG-300-06
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .