AATD患者における「カマダ-AAT吸入用」の有効性と安全性を評価する (InnovAATe)
2026年8月10日 更新者：Kamada, Ltd.
中等度および重度の気流制限を伴う先天性α-1アンチトリプシン欠乏症の成人患者における「吸入用Kamada-AAT」80mg/日の有効性と安全性を評価するための前向き第III相多施設プラセボ対照二重盲検試験（40 % ≤ FEV1 ≤ 80% of Predicted; FEV1/SVC ≤ 70%)
現在の研究集団は、中等度または重度の気流制限 (1 秒間の強制呼気量 40% ≤ [FEV1] ≤ 予測の 80%) および FEV1/遅いバイタルを有する、先天性 α-1 アンチトリプシン (AAT) 欠乏症の成人患者で構成されます。キャパシティ [SVC] ≤ 70% で、過去 1 年間に COPD の中等度または 1 回以上の重度の増悪を 2 回以上経験していない人。
合計 220 人の患者が募集され、ネブライザーで生理食塩水の吸入を 4 週間練習した後、1:1 で無作為に割り付けられ、1 日 80 mg の「Kamada-AAT for Inhalation」または同じ外観のプラセボのいずれかを吸入します。
患者は 104 週間治療を受け、その後さらに 26 週間追跡されます。
この間、臨床現場に 13 回の訪問があり、さらに患者は毎日の電子日記に記入する必要があります。
調査の概要
詳細な説明
Α-1-アンチトリプシン (AATD) が遺伝的に欠乏している個人は、肺気腫を発症するリスクが大幅に (80 ～ 100%) 高くなります。
この研究は、患者が現在の治療のように注入を必要とする代わりに薬を吸入できるように、ネブライザーによってAATの溶液を投与するように設計されています.
吸入の大きな利点は、タンパク質を最も必要とする部位である肺に AAT が直接移動することです。
以前の結果は、追加の利便性に加えて、静脈内注入よりも吸入の方が 3 倍高い濃度の AAT を肺で達成できることを示しています。
現在までに、220 人以上の患者がいくつかの適応症について吸入試験を完了しています。
研究の種類
介入
入学 (実際)
98
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Dublin、アイルランド、D09 YD60
- Beaumont Hospital
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Birmingham、イギリス、B15 2GW
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
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Edinburgh、イギリス、EH16 4SA
- Royal Infirmary of Edinburgh
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Southampton、イギリス、SO16 6YD
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
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Nijmegen、オランダ、6532SZ
- Canisius Wilhelmina Hospital (CWZ)
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ZA
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Leiden、ZA、オランダ、2333ZA
- Leiden University Medical Center (LUMC)
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Malmö、スウェーデン、SE-20502
- Skane University Hospital
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Tampere、フィンランド
- Tays Central Hospital
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Leuven、ベルギー
- University Hospital (UZ) Leuven
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～65年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準
- -重度のAAT欠乏症の診断、つまり、Pi（ZZ）、Pi（Z / Null）、またはPi（Null / Null）のいずれかの患者 スクリーニング前に記録された遺伝子型血液検査によって確認された遺伝子型。
- -スクリーニング時の血清AATレベル≤11 µM。
- -気流制限の臨床的証拠を伴う肺疾患（気管支拡張薬後のFEV1 / SVC≤70％） スクリーニング。
- -スクリーニング時の気管支拡張薬の予測後の40％≤FEV1≤80％。
- -無作為化の前に少なくとも8週間、AAT治療を受けていないか洗い流されている患者。
- -スクリーニング時の年齢を含めて18〜65歳。
- -インフォームドコンセントを読んで署名することができ、研究に参加する意思がある。
- -男性または妊娠していない、授乳していない女性で、スクリーニング妊娠検査が陰性であり、治験責任医師が信頼できると判断した避妊方法を使用している、閉経後、または外科的に不妊手術を受けている。
- 28日間の慣らし運転中の少なくとも20日間の治験薬の使用および電子日記の遵守と定義されるランイン中の高いコンプライアンス。
除外基準
- -免疫グロブリンA（IgA）の絶対欠乏は、スクリーニング時の血清IgAレベル<0.05 g / Lとして定義されます。
- -生命を脅かす輸血反応、アレルギー、アナフィラキシー反応、またはヒト血漿由来製品に対する全身反応の病歴。
- -ベースライン訪問の前の年に2回以上の中等度または重度の悪化。
- ベースライン前の6週間以内の中等度の増悪。
- プレドニゾン 1 日あたり 10 mg を超える用量での経口または非経口グルココルチコイドの使用または同等のジェネリック (物質および用量)。
- -臨床的に重要な併発疾患（AAT欠乏症に続発する呼吸器または肝臓疾患を除く）には、心臓、肝臓、腎臓、内分泌、神経、血液、腫瘍、免疫、骨格、またはその他が含まれます。 治験責任医師の意見では、患者の状態が安全性、コンプライアンス、またはこの研究の他の側面を妨げない場合、患者は治療担当医師およびスポンサーと相談した後に含まれる可能性があります。
- -スクリーニングの6週間前の何らかの原因による入院。
- -肺または肝臓移植の病歴。
- 胸部手術または肝臓手術の順番待ちリストに載っている。
- 過去2年以内の肺手術（気管支鏡による肺容量の減少を含む）。
- -スクリーニング前の1年以内の喫煙。
- -スクリーニング前の過去5年間のアルコール乱用またはアルコール乱用の履歴、または違法薬物の使用および/または合法的に処方された薬物の乱用の証拠。
- -急性または慢性肝炎（A型肝炎、B型肝炎、C型肝炎）、または陽性のヒト免疫不全ウイルス（HIV）血清学。
- -AAT欠乏の潜在的な影響を考慮して、研究者の判断による血清血液学、血清化学、血清炎症/免疫原マーカーおよび尿検査における重大な異常の兆候。
- スクリーニング時の治験責任医師の判断による心電図の重大な異常の兆候。
- -精神医学的/精神障害またはその他の医学的障害の存在 インフォームドコンセントを与える、または研究プロトコルの要件を順守する患者の能力を損なう可能性があります。 治験責任医師の意見では、この状態がコンプライアンスまたはこの研究の他の側面を妨げない場合、患者は、治療する医師およびスポンサーとの相談後に含まれる可能性があります。
- -30日以内の治験薬または介入治療を含む別の臨床試験への参加および/またはスクリーニング訪問前の最後の投与5半減期。
- -予定された診療所の訪問に参加できない、および/または研究プロトコルを順守できない。
- -治験責任医師の意見では、患者がプロトコルの要件を順守することを妨げるその他の要因。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：吸入AAT
「吸入用カマダAAT」80mg/日を104週間毎日吸入
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PARI Pharma GmbH 製の eFlow® 電子ネブライザーを使用して吸入する鎌田の α 1-アンチトリプシン製品
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
0.01% TWEEN-80 を含むリン酸緩衝溶液中の NaCl 溶液の毎日の吸入
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0.01% TWEEN-80 を含むリン酸緩衝液中の NaCl の調製
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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FEV1ポスト気管支拡張薬
時間枠：104週
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104週での気管支拡張薬後のFEV1のベースラインからの変化
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104週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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CT デンシトメトリー全肺全肺容量 (TLC) での 15 パーセンタイル肺密度 (PD15)。
時間枠：104週
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総肺気量 (TLC) での CT デンシトメトリー全肺 15 パーセンタイル肺密度 (PD15) の 104 週間にわたる治療のベースラインからの変化。
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104週
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FEV1 予測の %
時間枠：104週
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104 週間の治療におけるベースラインからの FEV1 % の変化
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104週
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FEV1/FVC %
時間枠：104週
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FEV1/FVC % の 104 週間の治療におけるベースラインからの変化
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104週
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増悪
時間枠：104週
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重症度および期間別の年間増悪率
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104週
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6分間歩行テスト
時間枠：104週
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6分間の歩行距離のベースラインからの変化
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104週
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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TEAE
時間枠：130週間
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治療中の緊急有害事象（TEAE）、特別に関心のある有害事象（AESI）、および治療中および追跡期間中の重篤な有害事象（SAE）の発生率と重症度[安全性結果]
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130週間
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ADA/NADA
時間枠：130週間
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血漿中のAAT抗体（ADA/nADA）の結合および中和の速度および力価[安全性結果]
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130週間
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PiM
時間枠：130週間
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血漿 M 型 AAT 特異的 (PiM) レベルは、曝露時間、抗体反応 (陽性対陰性)、および抗体力価の関数として評価されました。
【安全性の成果】
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130週間
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心電図
時間枠：130週間
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心電図 [安全性結果] は正常または異常に分類されます。
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130週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年11月25日
一次修了 (実際)
2026年2月19日
研究の完了 (実際)
2026年2月27日
試験登録日
最初に提出
2019年12月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年12月17日
最初の投稿 (実際)
2019年12月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月10日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Kamada-AAT (inhaled) 008
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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