Оценить эффективность и безопасность «Камада-ААТ для ингаляций» у пациентов с ДААТ (InnovAATe)

Критерии включения

1. Диагноз тяжелого дефицита ААТ, то есть у пациентов с генотипами Pi(ZZ), Pi(Z/Null) или Pi(Null/Null), подтвержденный анализом крови на генотип, задокументированным до скрининга.
2. Уровни ААТ в сыворотке ≤ 11 мкМ при скрининге.
3. Заболевание легких с клиническими признаками ограничения воздушного потока (после бронходилататора FEV1/SVC ≤ 70%) при скрининге.
4. 40% ≤ ОФВ1 ≤ 80% прогнозируемого постбронхолитического при скрининге.
5. Пациенты, которые либо не получали лечения ААТ, либо не получали его в течение как минимум 8 недель до рандомизации.
6. Возраст от 18 до 65 лет включительно на момент скрининга.
7. Способны прочитать и подписать информированное согласие и готовы участвовать в исследовании.
8. Мужчины или небеременные, некормящие женщины с отрицательным скрининговым тестом на беременность, использующие методы контрацепции, признанные исследователем надежными, находящиеся в постменопаузе или подвергшиеся хирургической стерилизации.
9. Высокая приверженность во время вводного периода определяется как использование исследуемого препарата и соблюдение требований электронного дневника в течение как минимум 20 из 28 дней вводного периода.

Критерий исключения

1. Абсолютный дефицит иммуноглобулина А (IgA), определяемый как уровень сывороточного IgA <0,05 г/л при скрининге.
2. Опасные для жизни трансфузионные реакции, аллергия, анафилактическая реакция или системный ответ на продукты, полученные из человеческой плазмы, в анамнезе.
3. Два или более умеренных или тяжелых обострения(ий) в течение года до исходного визита.
4. Умеренное обострение в течение 6 недель до исходного уровня.
5. Использование пероральных или парентеральных глюкокортикоидов в дозах выше 10 мг преднизолона в день или эквивалентных дженериков (вещество и доза).
6. Клинически значимые интеркуррентные заболевания (за исключением заболеваний органов дыхания или печени, вторичных по отношению к дефициту ААТ), в том числе: сердечные, печеночные, почечные, эндокринные, неврологические, гематологические, неопластические, иммунологические, скелетные или другие. Пациенты могут быть включены после консультации с лечащим врачом и спонсором, если, по мнению исследователя, их состояние не будет мешать безопасности, соблюдению режима или другим аспектам данного исследования.
7. Госпитализация по любой причине за 6 недель до скрининга.
8. Пересадка легких или печени в анамнезе.
9. В любой очереди на торакальную или печеночную хирургию.
10. Любые операции на легких в течение последних двух лет (включая бронхоскопическое уменьшение объема легких).
11. Любое курение в течение года до скрининга.
12. Доказательства злоупотребления алкоголем или злоупотребление алкоголем в анамнезе, или употребление незаконных наркотиков и/или злоупотребление легально прописанными наркотиками за последние 5 лет до скрининга.
13. Острый или хронический гепатит (гепатит А, гепатит В, гепатит С) или положительная серология вируса иммунодефицита человека (ВИЧ).
14. Признаки значительных отклонений в гематологии сыворотки, биохимическом анализе сыворотки, сывороточных воспалительных / иммуногенных маркерах и анализе мочи по мнению исследователя, принимая во внимание потенциальные эффекты дефицита ААТ.
15. Признаки значительных отклонений на ЭКГ по мнению исследователя при скрининге.
16. Наличие психического/психического расстройства или любого другого медицинского расстройства, которое может повлиять на способность пациента дать информированное согласие или соблюдать требования протокола исследования. Если, по мнению исследователя, состояние не будет мешать соблюдению режима или другим аспектам этого исследования, пациент может быть включен после консультации с лечащим врачом и спонсором.
17. Участие в другом клиническом исследовании, включающем исследуемое лекарство или интервенционное лечение в течение 30 дней и/или последней дозы за 5 периодов полувыведения до визита для скрининга.
18. Неспособность посещать запланированные визиты в клинику и/или соблюдать протокол исследования.
19. Любой другой фактор, который, по мнению исследователя, будет препятствовать выполнению пациентом требований протокола.