AATD 환자에서 "Kamada-AAT for Inhalation"의 효능 및 안전성 평가 (InnovAATe)
2026년 8월 10일 업데이트: Kamada, Ltd.
중등도 및 중증 기류 제한이 있는 선천성 알파-1 항트립신 결핍증이 있는 성인 환자에서 "Kamada-AAT for Inhalation" 80mg/일의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 전향적 3상 다기관, 위약 대조, 이중 맹검 연구(40 % ≤ FEV1 ≤ 예측의 80%, FEV1/SVC ≤ 70%)
현재 연구 모집단은 중등도 또는 중증의 기류 제한(1초간 강제 호기량 40% ≤ [FEV1] ≤ 예측치의 80%) 및 FEV1/slow vital을 가진 선천성 알파-1 항트립신(AAT) 결핍이 있는 성인 환자로 구성됩니다 용량[SVC] ≤ 70%이고 지난 1년 동안 2회 이상의 중등도 또는 1회 이상의 심각한 COPD 악화를 경험하지 않은 사람.
총 220명의 환자를 모집하고, 4주 동안 분무기로 식염수 흡입 연습을 한 후 무작위로 1:1로 80mg/day "Kamada-AAT for Inhalation" 또는 동일한 모양의 위약을 흡입합니다.
환자들은 104주 동안 치료를 받은 후 추가로 26주 동안 추적관찰을 받게 됩니다.
이 기간 동안 13번의 임상 현장 방문이 있을 것이며 추가로 환자는 매일 e-diary를 작성해야 합니다.
연구 개요
상세 설명
알파-1-항트립신(AATD)의 유전적 결핍이 있는 개인은 폐기종 발병 위험이 상당히 증가합니다(80-100%).
본 연구는 환자가 현재 치료와 같이 주입을 필요로 하는 대신 약물을 흡입할 수 있도록 분무기로 AAT 용액을 투여하도록 설계되었습니다.
흡입의 중요한 이점은 AAT가 단백질이 가장 필요한 부위인 폐로 직접 전달된다는 것입니다.
이전 결과는 추가된 편의성 외에도 정맥 주입보다 흡입을 통해 폐에서 AAT의 3배 더 높은 농도를 달성할 수 있음을 보여줍니다.
현재까지 220명 이상의 환자가 여러 적응증에 대한 흡입 연구를 완료했습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
98
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Nijmegen, 네덜란드, 6532SZ
- Canisius Wilhelmina Hospital (CWZ)
-
-
ZA
-
Leiden, ZA, 네덜란드, 2333ZA
- Leiden University Medical Center (LUMC)
-
-
-
-
-
Leuven, 벨기에
- University Hospital (UZ) Leuven
-
-
-
-
-
Malmö, 스웨덴, SE-20502
- Skåne University Hospital
-
-
-
-
-
Dublin, 아일랜드, D09 YD60
- Beaumont Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, 영국, B15 2GW
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
-
Edinburgh, 영국, EH16 4SA
- Royal Infirmary of Edinburgh
-
Southampton, 영국, SO16 6YD
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Tampere, 핀란드
- Tays Central Hospital
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준
- 중증 AAT 결핍의 진단, 즉 선별 전에 기록된 유전자형 혈액 검사로 확인된 Pi(ZZ), Pi(Z/Null) 또는 Pi(Null/Null) 유전자형 환자.
- 스크리닝 시 혈청 AAT 수치 ≤ 11 µM.
- 스크리닝 시 기류 제한(기관지확장제 후 FEV1/SVC ≤ 70%)의 임상적 증거가 있는 폐 질환.
- 40% ≤ FEV1 ≤ 스크리닝 시 예측된 기관지확장제 후의 80%.
- 무경험자이거나 무작위화 전 최소 8주 동안 AAT 치료를 받지 못한 환자.
- 스크리닝 시 18세에서 65세 사이의 연령.
- 정보에 입각한 동의서를 읽고 서명할 수 있으며 연구에 참여할 의향이 있습니다.
- 스크리닝 임신 테스트가 음성인 남성 또는 비임신, 비수유 여성, 조사관이 신뢰할 수 있는 피임법을 사용하는 사람, 폐경 후이거나 외과적으로 불임 수술을 받은 사람.
- 도입 28일 중 최소 20일 동안 연구 약물 사용 및 e-Diary 준수로 정의된 도입 중 높은 순응도.
제외 기준
- 면역글로불린 A(IgA) 절대 결핍은 스크리닝 시 혈청 IgA 수치 < 0.05g/L로 정의됩니다.
- 생명을 위협하는 수혈 반응, 알레르기, 아나필락시스 반응 또는 인간 혈장 유래 제품에 대한 전신 반응의 병력.
- 기준선 방문 전 1년 이내에 2회 이상의 중등도 또는 중증 악화(들).
- 기준선 이전 6주 이내에 중등도 악화.
- 매일 프레드니손 10mg 이상의 용량으로 경구 또는 비경구 글루코코르티코이드를 사용하거나 이에 상응하는 제네릭(물질 및 용량).
- 심장, 간, 신장, 내분비, 신경, 혈액, 신생물, 면역, 골격 또는 기타를 포함하는 임상적으로 중요한 병발성 질병(AAT 결핍에 이차적인 호흡기 또는 간 질환 제외). 조사자의 의견에 따라 환자의 상태가 본 연구의 안전성, 순응도 또는 기타 측면을 방해하지 않는 경우 치료 의사 및 후원자와 상담한 후 환자를 포함시킬 수 있습니다.
- 선별 검사 전 6주 동안 어떤 이유로든 입원.
- 폐 또는 간 이식의 병력.
- 흉부 또는 간 수술 대기자 명단에 있습니다.
- 지난 2년 이내의 모든 폐 수술(기관지경 폐용적 감소 포함).
- 스크리닝 전 1년 이내의 모든 흡연.
- 알코올 남용의 증거 또는 알코올 남용 이력, 또는 불법 약물 사용 및/또는 스크리닝 전 지난 5년 동안 합법적으로 처방된 약물 남용.
- 급성 또는 만성 간염(A형 간염, B형 간염, C형 간염) 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 혈청 검사 양성.
- AAT 결핍의 잠재적 영향을 고려하여 조사자의 판단에 따라 혈청 혈액학, 혈청 화학, 혈청 염증/면역원성 마커 및 요검사에서 유의미한 이상의 징후.
- 스크리닝 시 조사관의 판단에 따른 ECG의 유의미한 이상 징후.
- 환자가 정보에 입각한 동의를 하거나 연구 프로토콜의 요구 사항을 준수하는 능력을 손상시킬 수 있는 정신/정신 장애 또는 기타 의학적 장애의 존재. 조사자의 의견에 따라 조건이 본 연구의 순응도 또는 다른 측면을 방해하지 않는 경우, 환자는 치료 의사 및 후원자와 협의한 후 포함될 수 있습니다.
- 스크리닝 방문 전 30일 및/또는 마지막 용량 반감기 5일 이내에 조사 약물 또는 중재적 치료를 포함하는 다른 임상 시험에 참여.
- 예정된 클리닉 방문에 참석할 수 없고 및/또는 연구 프로토콜을 준수할 수 없습니다.
- 연구자의 의견에 따라 환자가 프로토콜의 요구 사항을 준수하지 못하게 하는 기타 요인.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
활성 비교기: 흡입된 AAT
104주 동안 "Kamada-AAT for Inhalation" 매일 80mg 흡입
|
PARI Pharma GmbH에서 제조한 eFlow® 전자 분무기를 사용하여 흡입하여 투여하는 Kamada의 알파 1-항트립신 제품
다른 이름들:
|
|
위약 비교기: 위약
0.01% TWEEN-80이 포함된 인산염 완충 용액의 NaCl 용액 매일 흡입
|
0.01% TWEEN-80을 포함하는 인산염 완충 용액에서 NaCl의 제조
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
FEV1 포스트 기관지확장제
기간: 104주
|
104주에 기관지확장제 후 FEV1의 기준선으로부터의 변화
|
104주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
CT 농도계 전체 폐 용량(TLC)에서 전체 폐 15번째 백분위수 폐 밀도(PD15).
기간: 104주
|
총 폐활량(TLC)에서 CT 밀도계 전체 폐 15번째 백분위수 폐 밀도(PD15)에서 치료 104주 동안 기준선에서 변화.
|
104주
|
|
예측의 FEV1 %
기간: 104주
|
104주간의 치료 기간 동안 베이스라인 대비 예측치의 FEV1% 변화
|
104주
|
|
FEV1/FVC %
기간: 104주
|
FEV1/FVC %에서 104주 치료 동안 기준선으로부터의 변화
|
104주
|
|
악화
기간: 104주
|
중증도 및 기간에 따른 연간 악화율
|
104주
|
|
6분 걷기 테스트
기간: 104주
|
기준선에서 6분 동안 걸은 거리의 변화
|
104주
|
기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
TEAE
기간: 130주
|
치료 및 추적 기간 동안 발생하는 이상반응(TEAE), 특별한 관심 대상 이상반응(AESI) 및 심각한 이상반응(SAE)의 비율 및 중증도 [안전성 결과]
|
130주
|
|
ADA/나다
기간: 130주
|
혈장 내 AAT 항체(ADA/nADA) 결합 및 중화율 및 역가 [안전성과]
|
130주
|
|
PiM
기간: 130주
|
혈장 M형 AAT 특이적(PiM) 수준은 노출 시간, 항체 반응(양성 대 음성) 및 항체 역가의 함수로 평가되었습니다.
[안전성과]
|
130주
|
|
심전도
기간: 130주
|
심전도 [안전성 결과]는 정상 또는 비정상으로 분류됩니다.
|
130주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 11월 25일
기본 완료 (실제)
2026년 2월 19일
연구 완료 (실제)
2026년 2월 27일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 12월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 12월 17일
처음 게시됨 (실제)
2019년 12월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 10일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Kamada-AAT (inhaled) 008
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .