Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluer effektiviteten og sikkerheten til "Kamada-AAT for inhalering" hos pasienter med AATD (InnovAATe)

10. august 2026 oppdatert av: Kamada, Ltd.

En prospektiv fase III multisenter, placebokontrollert, dobbeltblind studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til "Kamada-AAT for inhalasjon" 80 mg per dag hos voksne pasienter med medfødt alfa-1 antitrypsin-mangel med moderat og alvorlig luftstrømbegrensning (40 % ≤ FEV1 ≤ 80 % av predikert; FEV1/SVC ≤ 70 %).

Den nåværende studiepopulasjonen vil bestå av voksne pasienter med medfødt alfa-1 antitrypsin (AAT) mangel som har moderat eller alvorlig luftstrømsbegrensning (tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund 40 % ≤ [FEV1] ≤ 80 % av predikert) og FEV1/sakte vital. kapasitet [SVC] ≤ 70 % og som ikke har opplevd to eller flere moderate eller en eller flere alvorlige forverringer av KOLS i løpet av det siste året. Totalt 220 pasienter vil bli rekruttert, og etter 4 uker praksis med å inhalere saltvann med forstøveren, vil de bli randomisert 1:1 for å inhalere enten 80 mg/dag "Kamada-AAT for Inhalation" eller en placebo med identisk utseende. Pasientene vil bli behandlet i 104 uker og deretter fulgt opp i ytterligere 26 uker. I løpet av denne tiden vil det være 13 besøk til det kliniske stedet, og i tillegg vil pasientene bli pålagt å fylle ut en daglig e-dagbok.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Personer med genetisk mangel på alfa-1-antitrypsin (AATD) har en betydelig økt risiko (80-100%) for å utvikle emfysem. Denne studien er designet for å administrere en løsning av AAT med forstøver slik at pasienter kan inhalere stoffet i stedet for å kreve infusjoner som i dagens behandling. En betydelig fordel med inhalering er at AAT overføres direkte til lungene, som er stedet som har mest behov for proteinet. Tidligere resultater viser at i tillegg til den ekstra bekvemmeligheten, kan tre ganger høyere konsentrasjoner av AAT oppnås i lungene ved inhalasjon enn ved intravenøse infusjoner. Til dags dato har mer enn 220 pasienter fullført inhalasjonsstudier for flere indikasjoner.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

98

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • University Hospital (UZ) Leuven
  • Finland
      • Tampere, Finland
        • Tays Central Hospital
  • Irland
      • Dublin, Irland, D09 YD60
        • Beaumont Hospital
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland, 6532SZ
        • Canisius Wilhelmina Hospital (CWZ)
    • ZA
      • Leiden, ZA, Nederland, 2333ZA
        • Leiden University Medical Center (LUMC)
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B15 2GW
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Edinburgh, Storbritannia, EH16 4SA
        • Royal Infirmary of Edinburgh
      • Southampton, Storbritannia, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
  • Sverige
      • Malmö, Sverige, SE-20502
        • Skane University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

  1. Diagnostisering av alvorlig AAT-mangel, dvs. pasienter med enten Pi(ZZ), Pi(Z/Null) eller Pi(Null/Null) genotyper bekreftet ved genotypeblodprøve dokumentert før screening.
  2. Serum AAT-nivåer ≤ 11 µM ved screening.
  3. Lungesykdom med klinisk bevis på luftstrømsbegrensning (post bronkodilaterende FEV1/SVC ≤ 70%) ved screening.
  4. 40 % ≤ FEV1 ≤ 80 % av antatt postbronkodilatator ved screening.
  5. Pasienter som enten er naive eller vasket ut av enhver AAT-behandling i minst 8 uker før randomisering.
  6. Alder mellom 18 og 65 år inkludert ved screening.
  7. Kunne lese og signere informert samtykke og villig til å delta i studien.
  8. Hanner eller ikke-gravide, ikke-ammende kvinner hvis screening av graviditetstesten er negativ, som bruker prevensjonsmetoder som etterforskeren anser som pålitelige, som er postmenopausale, eller er kirurgisk steriliserte.
  9. Høy etterlevelse under innkjøring definert som bruk av studiemedisiner og samsvar med e-dagbok i minst 20 av de 28 dagene med innkjøring.

Eksklusjonskriterier

  1. Absolutt mangel på immunglobulin A (IgA) definert som serum-IgA-nivåer < 0,05 g/l ved screening.
  2. Anamnese med livstruende transfusjonsreaksjon(er), allergi, anafylaktisk reaksjon eller systemisk respons på humane plasma-avledede produkter.
  3. To eller flere moderate eller alvorlige forverring(er) i løpet av året før baseline-besøket.
  4. En moderat forverring innen 6 uker før baseline.
  5. Bruk av orale eller parenterale glukokortikoider i doser over 10 mg prednison daglig eller tilsvarende generika (substans og dose).
  6. Klinisk signifikante interaktuelle sykdommer (bortsett fra luftveis- eller leversykdom sekundært til AAT-mangel), inkludert: hjerte-, lever-, nyre-, endokrine, nevrologiske, hematologiske, neoplastiske, immunologiske, skjelett- eller annet. Pasienter kan inkluderes etter konsultasjon med behandlende lege og sponsor hvis tilstanden deres etter etterforskeren ikke vil forstyrre sikkerheten, etterlevelsen eller andre aspekter av denne studien.
  7. Sykehusinnleggelse uansett årsak 6 uker før screening.
  8. Historie med lunge- eller levertransplantasjon.
  9. På enhver venteliste for thorax- eller leverkirurgi.
  10. Enhver lungeoperasjon i løpet av de siste to årene (inkludert bronkoskopisk lungevolumreduksjon).
  11. All røyking innen året før screening.
  12. Bevis på alkoholmisbruk eller historie med alkoholmisbruk, eller bruk av ulovlige stoffer og/eller misbruk av lovlig foreskrevne stoffer de siste 5 årene før screening.
  13. Akutt eller kronisk hepatitt (hepatitt A, hepatitt B, hepatitt C), eller positiv humant immunsviktvirus (HIV) serologi.
  14. Tegn på betydelige abnormiteter i serumhematologi, serumkjemi, seruminflammatoriske/immunogene markører og urinanalyse per etterforskers vurdering, tatt i betraktning de potensielle effektene av AAT-mangelen.
  15. Tegn på signifikante abnormiteter i EKG per etterforskers vurdering ved screening.
  16. Tilstedeværelse av psykiatrisk/psykisk lidelse eller annen medisinsk lidelse som kan svekke pasientens evne til å gi informert samtykke eller til å overholde kravene i studieprotokollen. Hvis, etter etterforskerens oppfatning, tilstanden ikke vil forstyrre etterlevelsen eller andre aspekter av denne studien, kan pasienten inkluderes etter konsultasjon med behandlende lege og sponsor.
  17. Deltakelse i en annen klinisk studie som involverer undersøkelsesmedisin eller intervensjonsbehandling innen 30 dager og/eller siste dose 5 halveringstider før screeningbesøk.
  18. Manglende evne til å delta på planlagte klinikkbesøk og/eller overholde studieprotokollen.
  19. Enhver annen faktor som etter utrederens mening ville hindre pasienten i å overholde kravene i protokollen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Inhalert AAT
Daglig innånding av 80 mg/dag "Kamada-AAT for inhalasjon" i 104 uker
Legemiddel: Alfa 1-Antitrypsin
Kamadas alfa 1-antitrypsinprodukt gitt ved inhalering ved bruk av den elektroniske eFlow®-forstøveren produsert av PARI Pharma GmbH
Andre navn:
  • Kamada alfa 1-antitrypsin for inhalering
Placebo komparator: Placebo
Daglig inhalering av en løsning av NaCl i fosfatbufferløsning med 0,01 % TWEEN-80
Legemiddel: Placebo
Fremstilling av NaCl i fosfatbufferløsning med 0,01 % TWEEN-80

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
FEV1 post bronkodilatator
Tidsramme: 104 uker
Endring fra baseline i post bronkodilatator FEV1 ved 104 uker
104 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
CT densitometri hellunge 15. persentil lungetetthet (PD15) ved total lungekapasitet (TLC).
Tidsramme: 104 uker
Endring fra baseline over 104 ukers behandling i CT densitometri hel-lunge 15. persentil lungetetthet (PD15) ved total lungekapasitet (TLC).
104 uker
FEV1 % av spådd
Tidsramme: 104 uker
Endring fra baseline over 104 ukers behandling i FEV1 % av forventet
104 uker
FEV1/FVC %
Tidsramme: 104 uker
Endring fra baseline over 104 ukers behandling i FEV1/FVC %
104 uker
Eksacerbasjoner
Tidsramme: 104 uker
Årlig frekvens av eksaserbasjoner etter alvorlighetsgrad og varighet
104 uker
6 minutters gangtest
Tidsramme: 104 uker
Endring fra Baseline i det fjerne gikk på seks minutter
104 uker

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
TEAEs
Tidsramme: 130 uker
Frekvens og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser under behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE), bivirkninger av spesiell interesse (AESI) og alvorlige bivirkninger (SAE) under behandlings- og oppfølgingsperioden [Sikkerhetsutfall]
130 uker
ADA/nADA
Tidsramme: 130 uker
Rate og titere for bindende og nøytraliserende AAT-antistoffer (ADA/nADA) i plasma [Sikkerhetsutfall]
130 uker
PiM
Tidsramme: 130 uker
Plasma M-type AAT-spesifikke (PiM) nivåer evaluert som funksjon av eksponeringstid, antistoffrespons (positiv vs. negativ) og antistofftitere. [Sikkerhetsutfall]
130 uker
EKG
Tidsramme: 130 uker
Elektrokardiogram [sikkerhetsutfall] vil bli klassifisert som normalt eller unormalt.
130 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Kamada, Ltd.

Samarbeidspartnere

Syneos Health

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jan Stolk, Prof, LUMC

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. november 2019

Primær fullføring (Faktiske)

19. februar 2026

Studiet fullført (Faktiske)

27. februar 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. desember 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. desember 2019

Først lagt ut (Faktiske)

18. desember 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. august 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Kamada-AAT (inhaled) 008

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere