Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdera effektivitet och säkerhet av "Kamada-AAT för inandning" hos patienter med AATD (InnovAATe)

10 augusti 2026 uppdaterad av: Kamada, Ltd.

En prospektiv fas III multicenter, placebokontrollerad, dubbelblind studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av "Kamada-AAT för inhalation" 80 mg per dag hos vuxna patienter med medfödd alfa-1 antitrypsinbrist med måttlig och svår luftflödesbegränsning (40 % ≤ FEV1 ≤ 80 % av förutspått; FEV1/SVC ≤ 70 %)

Den aktuella studiepopulationen kommer att bestå av vuxna patienter med medfödd alfa-1-antitrypsin (AAT)-brist som har måttlig eller svår luftflödesbegränsning (tvingad utandningsvolym på 1 sekund 40 % ≤ [FEV1] ≤ 80 % av förväntad) och FEV1/slow vital kapacitet [SVC] ≤ 70 % och som inte har upplevt två eller flera måttliga eller en eller flera allvarliga exacerbationer av KOL under det senaste året. Totalt 220 patienter kommer att rekryteras, och efter 4 veckors träning med att inhalera koksaltlösning med nebulisatorn kommer de att randomiseras 1:1 för att inhalera antingen 80 mg/dag "Kamada-AAT för inhalation" eller en placebo med identiskt utseende. Patienterna kommer att behandlas i 104 veckor och sedan följas upp i ytterligare 26 veckor. Under denna tid kommer det att finnas 13 besök på den kliniska platsen och dessutom kommer patienterna att behöva fylla i en daglig e-dagbok.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Individer med en genetisk brist på alfa-1-antitrypsin (AATD) löper en signifikant ökad risk (80-100%) att utveckla emfysem. Denna studie är utformad för att administrera en lösning av AAT med nebulisator så att patienter kan andas in läkemedlet istället för att behöva infusioner som vid nuvarande behandling. En betydande fördel med inandning är att AAT överförs direkt till lungorna, som är den plats som är mest i behov av proteinet. Tidigare resultat visar att utöver den extra bekvämligheten kan tre gånger högre koncentrationer av AAT uppnås i lungorna genom inandning än genom intravenösa infusioner. Hittills har mer än 220 patienter genomfört inhalationsstudier för flera indikationer.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

98

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • University Hospital (UZ) Leuven
  • Finland
      • Tampere, Finland
        • Tays Central Hospital
  • Irland
      • Dublin, Irland, D09 YD60
        • Beaumont Hospital
  • Nederländerna
      • Nijmegen, Nederländerna, 6532SZ
        • Canisius Wilhelmina Hospital (CWZ)
    • ZA
      • Leiden, ZA, Nederländerna, 2333ZA
        • Leiden University Medical Center (LUMC)
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B15 2GW
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Edinburgh, Storbritannien, EH16 4SA
        • Royal Infirmary of Edinburgh
      • Southampton, Storbritannien, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
  • Sverige
      • Malmö, Sverige, SE-20502
        • Skane University Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier

  1. Diagnos av allvarlig AAT-brist, dvs patienter med antingen Pi(ZZ), Pi(Z/Null) eller Pi(Null/Null) genotyper bekräftade genom genotypblodtest dokumenterat före screening.
  2. Serum AAT-nivåer ≤ 11 µM vid screening.
  3. Lungsjukdom med kliniska tecken på luftflödesbegränsning (efter bronkodilator FEV1/SVC ≤ 70%) vid screening.
  4. 40 % ≤ FEV1 ≤ 80 % av förväntad post-bronkodilator vid screening.
  5. Patienter som antingen är naiva eller tvättade bort från någon AAT-behandling i minst 8 veckor före randomisering.
  6. Ålder mellan 18 och 65 år inklusive vid screening.
  7. Kunna läsa och underteckna informerat samtycke och villig att delta i studien.
  8. Hanar eller icke-gravida, icke-ammande kvinnor vars screeninggraviditetstest är negativt, som använder preventivmetoder som anses tillförlitliga av utredaren, som är postmenopausala eller steriliseras kirurgiskt.
  9. Hög följsamhet under inkörning definieras som användning av studieläkemedel och e-dagbok följsamhet under minst 20 av de 28 dagarna av inkörning.

Exklusions kriterier

  1. Immunglobulin A (IgA) absolut brist definierad som serum-IgA-nivåer < 0,05 g/L vid screening.
  2. Historik med livshotande transfusionsreaktion(er), allergi, anafylaktisk reaktion eller systemisk reaktion på humana plasmahärledda produkter.
  3. Två eller flera måttliga eller någon allvarlig exacerbation(er) under året före baslinjebesöket.
  4. En måttlig exacerbation inom 6 veckor före baslinjen.
  5. Användning av orala eller parenterala glukokortikoider i doser över 10 mg prednison dagligen eller motsvarande generika (substans och dos).
  6. Kliniskt signifikanta interaktuella sjukdomar (förutom respiratoriska eller leversjukdomar sekundära till AAT-brist), inklusive: hjärt-, lever-, njur-, endokrina, neurologiska, hematologiska, neoplastiska, immunologiska, skelett- eller andra. Patienter kan inkluderas efter samråd med den behandlande läkaren och sponsorn om, enligt utredarens åsikt, deras tillstånd inte kommer att störa säkerheten, följsamheten eller andra aspekter av denna studie.
  7. Sjukhusvård av valfri orsak 6 veckor före screening.
  8. Historik av lung- eller levertransplantation.
  9. På någon väntelista för bröst- eller leverkirurgi.
  10. Eventuell lungoperation under de senaste två åren (inklusive bronkoskopisk lungvolymminskning).
  11. All rökning under året före screening.
  12. Bevis på alkoholmissbruk eller historia av alkoholmissbruk, eller användning av illegala droger och/eller missbruk av lagligt förskrivna droger under de senaste 5 åren före screening.
  13. Serologi av akut eller kronisk hepatit (hepatit A, hepatit B, hepatit C) eller positiv humant immunbristvirus (HIV).
  14. Tecken på signifikanta abnormiteter i serumhematologi, serumkemi, seruminflammatoriska/immunogena markörer och urinanalys enligt utredarens bedömning, med hänsyn till de potentiella effekterna av AAT-bristen.
  15. Tecken på betydande abnormiteter i EKG per utredares bedömning vid screening.
  16. Förekomst av psykiatrisk/psykisk störning eller annan medicinsk störning som kan försämra patientens förmåga att ge informerat samtycke eller att följa kraven i studieprotokollet. Om, enligt utredaren, tillståndet inte kommer att störa följsamheten eller andra aspekter av denna studie, kan patienten inkluderas efter samråd med den behandlande läkaren och sponsorn.
  17. Deltagande i en annan klinisk prövning som involverar prövningsläkemedel eller interventionsbehandling inom 30 dagar och/eller sista dosen 5 halveringstider före screeningbesöket.
  18. Oförmåga att närvara vid schemalagda klinikbesök och/eller följa studieprotokollet.
  19. Varje annan faktor som, enligt utredarens uppfattning, skulle hindra patienten från att följa protokollets krav.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Inhalerad AAT
Daglig inandning av 80 mg/dag "Kamada-AAT for Inhalation" i 104 veckor
Läkemedel: Alfa 1-Antitrypsin
Kamadas alfa 1-antitrypsinprodukt som ges genom inhalation med den elektroniska nebulisatorn eFlow® tillverkad av PARI Pharma GmbH
Andra namn:
  • Kamada alfa 1-antitrypsin för inandning
Placebo-jämförare: Placebo
Daglig inandning av en lösning av NaCl i fosfatbuffertlösning med 0,01 % TWEEN-80
Läkemedel: Placebo
Framställning av NaCl i fosfatbuffertlösning med 0,01 % TWEEN-80

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
FEV1 efter bronkodilator
Tidsram: 104 veckor
Ändring från baslinjen i post bronkdilaterande FEV1 vid 104 veckor
104 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
CT densitometri hellunga 15:e percentilen lungdensitet (PD15) vid total lungkapacitet (TLC).
Tidsram: 104 veckor
Förändring från baslinjen under 104 veckors behandling i CT-densitometri hellunga 15:e percentilen lungdensitet (PD15) vid total lungkapacitet (TLC).
104 veckor
FEV1 % av förutspått
Tidsram: 104 veckor
Förändring från baslinjen under 104 veckors behandling i FEV1 % av förväntad
104 veckor
FEV1/FVC %
Tidsram: 104 veckor
Förändring från baslinjen under 104 veckors behandling i FEV1/FVC %
104 veckor
Exacerbationer
Tidsram: 104 veckor
Årlig frekvens av exacerbationer efter svårighetsgrad och varaktighet
104 veckor
6 minuters promenadtest
Tidsram: 104 veckor
Byte från Baseline i avståndet gick på sex minuter
104 veckor

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
TEAEs
Tidsram: 130 veckor
Frekvens och svårighetsgrad av biverkningar under behandlingsuppkommande biverkningar (TEAE), biverkningar av särskilt intresse (AESI) och allvarliga biverkningar (SAE) under behandlings- och uppföljningsperioden [Säkerhetsresultat]
130 veckor
ADA/nADA
Tidsram: 130 veckor
Hastighet och titrar för bindande och neutraliserande AAT-antikroppar (ADA/nADA) i plasma [Safety Outcome]
130 veckor
PiM
Tidsram: 130 veckor
Plasma M-typ AAT-specifika (PiM) nivåer utvärderade som funktion av exponeringstid, antikroppssvar (positiv vs. negativ) och antikroppstitrar. [Säkerhetsresultat]
130 veckor
EKG
Tidsram: 130 veckor
Elektrokardiogram [Säkerhetsutfall] kommer att klassificeras som normalt eller onormalt.
130 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Kamada, Ltd.

Samarbetspartners

Syneos Health

Utredare

  • Huvudutredare: Jan Stolk, Prof, LUMC

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

25 november 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

19 februari 2026

Avslutad studie (Faktisk)

27 februari 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 december 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 december 2019

Första postat (Faktisk)

18 december 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 augusti 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Kamada-AAT (inhaled) 008

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera