Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vyhodnoťte účinnost a bezpečnost "Kamada-AAT pro inhalaci" u pacientů s AATD (InnovAATe)

27. srpna 2025 aktualizováno: Kamada, Ltd.

Prospektivní multicentrická, placebem kontrolovaná, dvojitě slepá studie fáze III k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti "Kamada-AAT pro inhalaci" 80 mg denně u dospělých pacientů s vrozeným deficitem alfa-1 antitrypsinu se středním a závažným omezením proudění vzduchu (40 % ≤ FEV1 ≤ 80 % předpokládané hodnoty; FEV1/SVC ≤ 70 %)

Současná studovaná populace se bude skládat z dospělých pacientů s vrozeným deficitem alfa-1 antitrypsinu (AAT), kteří mají středně těžké nebo těžké omezení proudění vzduchu (objem nuceného výdechu za 1 sekundu 40 % ≤ [FEV1] ≤ 80 % předpokládané hodnoty) a FEV1/pomalé vitální kapacita [SVC] ≤ 70 % a kteří během posledního roku nezaznamenali dvě nebo více středně závažných nebo jednu nebo více závažných exacerbací CHOPN. Celkem bude přijato 220 pacientů a po 4 týdnech praxe inhalování fyziologického roztoku pomocí rozprašovače budou randomizováni v poměru 1:1, aby inhalovali buď 80 mg/den "Kamada-AAT pro inhalaci" nebo placebo s identickým vzhledem. Pacienti budou léčeni po dobu 104 týdnů a poté budou sledováni dalších 26 týdnů. Za tuto dobu proběhne 13 návštěv na klinickém pracovišti a navíc budou pacienti povinni vyplňovat denní e-deník.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedinci s genetickým deficitem alfa-1-antitrypsinu (AATD) mají významně zvýšené riziko (80-100 %) rozvoje emfyzému. Tato studie je navržena tak, aby podávala roztok AAT pomocí nebulizátoru, aby pacienti mohli inhalovat lék namísto nutnosti infuzí jako při současné léčbě. Významnou výhodou inhalace je, že AAT se přenáší přímo do plic, což je místo, které protein nejvíce potřebuje. Dosavadní výsledky ukazují, že kromě většího pohodlí lze v plicích dosáhnout třikrát vyšších koncentrací AAT inhalací než intravenózními infuzemi. Dosud více než 220 pacientů dokončilo inhalační studie pro několik indikací.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

220

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení

  1. Diagnóza závažného deficitu AAT, tj. pacienti s genotypem buď Pi(ZZ), Pi(Z/Null) nebo Pi(Null/Null) potvrzeným krevním testem genotypu dokumentovaným před screeningem.
  2. Hladiny AAT v séru ≤ 11 uM při screeningu.
  3. Plicní onemocnění s klinickými známkami omezení průtoku vzduchu (post bronchodilatační FEV1/SVC ≤ 70 %) při screeningu.
  4. 40 % ≤ FEV1 ≤ 80 % předpokládané post-bronchodilatancia při screeningu.
  5. Pacienti, kteří byli buď naivní, nebo byli vyřazeni z jakékoli léčby AAT alespoň 8 týdnů před randomizací.
  6. Věk od 18 do 65 let včetně při screeningu.
  7. Schopnost číst a podepsat informovaný souhlas a ochotu zúčastnit se studie.
  8. Muži nebo netěhotné, nekojící ženy, jejichž screeningový těhotenský test je negativní, kteří používají metody antikoncepce považované zkoušejícím za spolehlivé, jsou po menopauze nebo jsou chirurgicky sterilizovány.
  9. Vysoká kompliance během běhu je definována jako užívání studijních léků a dodržování e-Diary po dobu alespoň 20 z 28 dnů běhu.

Kritéria vyloučení

  1. Absolutní deficit imunoglobulinu A (IgA) definovaný jako hladiny IgA v séru < 0,05 g/l při screeningu.
  2. Život ohrožující transfuzní reakce (reakce), alergie, anafylaktická reakce nebo systémová odpověď na produkty získané z lidské plazmy v anamnéze.
  3. Dvě nebo více středně závažných nebo závažných exacerbací během jednoho roku před základní návštěvou.
  4. Střední exacerbace během 6 týdnů před výchozí hodnotou.
  5. Použití perorálních nebo parenterálních glukokortikoidů v dávkách nad 10 mg prednisonu denně nebo ekvivalentních generik (látka a dávka).
  6. Klinicky významná interkurentní onemocnění (s výjimkou respiračního nebo jaterního onemocnění sekundárního k nedostatku AAT), včetně: srdečních, jaterních, ledvinových, endokrinních, neurologických, hematologických, neoplastických, imunologických, kosterních nebo jiných. Pacienti mohou být zařazeni po konzultaci s ošetřujícím lékařem a zadavatelem, pokud podle názoru zkoušejícího nebude jejich stav narušovat bezpečnost, shodu nebo jiné aspekty této studie.
  7. Hospitalizace z jakékoli příčiny 6 týdnů před screeningem.
  8. Transplantace plic nebo jater v anamnéze.
  9. Na jakékoliv čekací listině na hrudní nebo jaterní chirurgii.
  10. Jakákoli operace plic během posledních dvou let (včetně bronchoskopické redukce objemu plic).
  11. Jakékoli kouření během roku před screeningem.
  12. Důkazy o zneužívání alkoholu nebo o zneužívání alkoholu v anamnéze nebo užívání nelegálních drog a/nebo zneužívání legálně předepsaných drog v posledních 5 letech před screeningem.
  13. Akutní nebo chronická hepatitida (hepatitida A, hepatitida B, hepatitida C) nebo pozitivní sérologie viru lidské imunodeficience (HIV).
  14. Známky významných abnormalit v sérové ​​hematologii, chemii séra, sérových zánětlivých/imunogenních markerech a analýze moči podle posouzení zkoušejícího, s přihlédnutím k potenciálním účinkům deficitu AAT.
  15. Známky významných abnormalit v EKG podle posouzení zkoušejícího při screeningu.
  16. Přítomnost psychiatrické/duševní poruchy nebo jakékoli jiné zdravotní poruchy, která by mohla zhoršit schopnost pacienta poskytnout informovaný souhlas nebo splnit požadavky protokolu studie. Pokud podle názoru zkoušejícího stav nebude narušovat compliance nebo jiné aspekty této studie, může být pacient zařazen po konzultaci s ošetřujícím lékařem a zadavatelem.
  17. Účast v jiné klinické studii zahrnující zkoumanou medikaci nebo intervenční léčbu během 30 dnů a/nebo poslední dávku 5 poločasů před návštěvou screeningu.
  18. Neschopnost docházet na plánované návštěvy kliniky a/nebo dodržovat protokol studie.
  19. Jakýkoli další faktor, který by podle názoru zkoušejícího bránil pacientovi splnit požadavky protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Inhaloval AAT
Denní inhalace 80 mg/den „Kamada-AAT pro inhalaci“ po dobu 104 týdnů
Lék: Alfa 1-antitrypsin
Alfa 1-antitrypsinový produkt Kamada podávaný inhalací pomocí elektronického nebulizéru eFlow® vyráběného společností PARI Pharma GmbH
Ostatní jména:
  • Kamada alfa 1-antitrypsin k inhalaci
Komparátor placeba: Placebo
Denní inhalace roztoku NaCl v roztoku fosfátového pufru s 0,01% TWEEN-80
Lék: Placebo
Příprava NaCl v roztoku fosfátového pufru s 0,01% TWEEN-80

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
FEV1 po bronchodilataci
Časové okno: 104 týdnů
Změna FEV1 po bronchodilataci od výchozí hodnoty ve 104. týdnu
104 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
CT denzitometrie celých plic 15. percentil plicní hustoty (PD15) při celkové kapacitě plic (TLC).
Časové okno: 104 týdnů
Změna od výchozí hodnoty během 104 týdnů léčby v CT denzitometrii 15. percentilu plicní hustoty celých plic (PD15) při celkové kapacitě plic (TLC).
104 týdnů
FEV1 % předpovědi
Časové okno: 104 týdnů
Změna od výchozí hodnoty během 104 týdnů léčby v FEV1 % předpokládané hodnoty
104 týdnů
FEV1/FVC %
Časové okno: 104 týdnů
Změna FEV1/FVC % oproti výchozí hodnotě za 104 týdnů léčby
104 týdnů
Exacerbace
Časové okno: 104 týdnů
Roční míra exacerbací podle závažnosti a délky trvání
104 týdnů
6minutový test chůze
Časové okno: 104 týdnů
Změna ze základní linie ve vzdálenosti, kterou ušel za šest minut
104 týdnů

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
TEAEs
Časové okno: 130 týdnů
Četnost a závažnost nežádoucích příhod během léčby nežádoucí příhody (TEAE), nežádoucí příhody zvláštního zájmu (AESI) a závažné nežádoucí příhody (SAE) během léčby a následného období [Výsledek bezpečnosti]
130 týdnů
ADA/nADA
Časové okno: 130 týdnů
Rychlost a titry vazebných a neutralizujících protilátek AAT (ADA/nADA) v plazmě [Výsledek bezpečnosti]
130 týdnů
PiM
Časové okno: 130 týdnů
Plazmatické hladiny specifické pro AAT typu M (PiM) hodnocené jako funkce doby expozice, protilátkové odpovědi (pozitivní vs. negativní) a titrů protilátek. [Výsledek bezpečnosti]
130 týdnů
EKG
Časové okno: 130 týdnů
Elektrokardiogram [Bezpečnostní výsledek] bude klasifikován jako normální nebo abnormální.
130 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Kamada, Ltd.

Spolupracovníci

Syneos Health

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jan Stolk, Prof, LUMC

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. listopadu 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. prosince 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. prosince 2019

První zveřejněno (Aktuální)

18. prosince 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

4. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. srpna 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Kamada-AAT (inhaled) 008

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Alfa 1-antitrypsin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jordan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit