骨髄不全を伴うテロメア生物学的障害の患者における EXG34217 を評価するための研究
2026年2月4日 更新者：Elixirgen Therapeutics, Inc.
骨髄不全を伴うテロメア生物学的障害の患者における EXG34217 の安全性と忍容性を評価するための第 I/II 相試験
これは、テロメア生物学的障害を伴う骨髄不全患者における EXG34217 の安全性と忍容性を評価するための第 I/II 相、非盲検、単一施設試験です。
調査の概要
詳細な説明
これは、骨髄不全を伴うテロメア生物学的障害を有する最大 12 人の被験者を対象とした第 I/II 相非盲検試験です。 この研究は、性別や民族に関係なく、すべての参加者に開かれています。 登録されているが評価できない被験者は置き換えられます。
被験者は、研究に関連する手順の前に同意書に署名し、ベースラインスクリーニング評価を完了します。 この研究の被験者は、化学療法や放射線療法などの準備療法を必要としません。
調査は 3 つの部分で行われます
- 末梢血単核細胞 (PBMNC) コレクション。モビライゼーションとアフェレーシス、
- エクスビボ細胞処理
- 加工細胞注入および注入後の安全性モニタリング、
- フォローアップ (2 週、3 週、4 週、5 週、1 か月、2 か月、3 か月、4 か月、5 か月、6 か月、9 か月、12 か月)
研究の種類
介入
入学 (推定)
12
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 年齢 > 18 歳。
- 特定の条件を満たすことによって定義される軽度または中等度の骨髄不全。
- テロメア生物学的障害の診断
除外基準:
- 出産の可能性がある、または授乳中の女性。
- 積極的な化学療法を受けているがん患者。
- 重度の骨髄不全の患者。
- -骨髄検査でのMDSまたはAMLに関連するクローン細胞遺伝学的異常。
- コントロールされていない細菌、ウイルス、または真菌感染症。
- -以前の同種骨髄または幹細胞移植。
- G-CSFおよびプレリキサの投与に適格でない患者。
- アフェレーシスの対象とならない患者。
- -ダナゾールとアンドロゲンを現在服用しているか、1日目の60日以内に服用した患者。
- -他の臨床的に関連する急性または慢性疾患の患者 治験中の患者の安全を妨げる可能性がある、それらを過度のリスクにさらす、または研究の目的を妨げる可能性があります。
- -過去30日以内に治験薬を使用した別の臨床試験に参加した患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：EXG34217
EXG-001 と ex vivo で接触した単一の自己 CD34+ 細胞
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単回注入
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象のある参加者の数 -治療の発生率による安全性-緊急の有害事象
時間枠：研究期間中に複数回（ベースラインから12か月目まで）
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CTCAE v4.03によって評価された、治療関連の有害事象を伴う参加者の数。
有害事象の発生率と性質、バイタルサイン、体重。
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研究期間中に複数回（ベースラインから12か月目まで）
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身体検査の変更を伴う参加者の数
時間枠：研究期間中に複数回（ベースラインから12か月目まで）
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身体検査の変化 一般的な外観、頭、目、耳、鼻、喉、呼吸器、心血管、筋骨格、腹部、神経、四肢、皮膚、リンパ)
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研究期間中に複数回（ベースラインから12か月目まで）
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心電図（ECG）に変化のある参加者の数
時間枠：研究期間中に複数回（ベースラインから12か月目まで）
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ECG (単一の標準デジタル 12 リード)
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研究期間中に複数回（ベースラインから12か月目まで）
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臨床検査評価に変化があった参加者数
時間枠：研究期間中に複数回（ベースラインから12か月目まで）
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臨床検査評価の変化（血液学、血液生化学、凝固、尿検査）
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研究期間中に複数回（ベースラインから12か月目まで）
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免疫原性の変化を伴う参加者の数
時間枠：研究期間中に複数回（ベースラインから12か月目まで）
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ウイルスベクターおよび導入遺伝子に対する抗体の変化
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研究期間中に複数回（ベースラインから12か月目まで）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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テロメアの長さが変化した参加者の数
時間枠：スクリーニング、Month1、3、6、および 12
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末梢血細胞のテロメア長の変化
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スクリーニング、Month1、3、6、および 12
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血球数が改善した参加者の数。
時間枠：研究期間中に複数回（ベースラインから12か月目まで）
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血球数: 好中球、血小板、またはヘモグロビン
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研究期間中に複数回（ベースラインから12か月目まで）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Kasiani Myers, MD、Cincinnati Children Hospital Medical Center
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年4月8日
一次修了 (推定)
2026年10月8日
研究の完了 (推定)
2027年10月8日
試験登録日
最初に提出
2019年12月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年12月23日
最初の投稿 (実際)
2019年12月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月4日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- EXG-US-01
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。