골수 부전이 있는 텔로미어 생물학 장애 환자에서 EXG34217을 평가하기 위한 연구
2026년 2월 4일 업데이트: Elixirgen Therapeutics, Inc.
골수 부전이 있는 텔로미어 생물학 장애 환자에서 EXG34217의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 I/II상 연구
이것은 텔로미어 생물학 장애가 있는 골수 부전 환자에서 EXG34217의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 I/II상, 오픈 라벨, 단일 센터 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 골수 부전이 있는 텔로미어 생물학 장애가 있는 최대 12명의 피험자에 대한 공개 라벨 연구인 I/II상입니다. 이 연구는 성별이나 민족에 관계없이 모든 참가자에게 열려 있습니다. 등록되었지만 평가할 수 없는 피험자는 교체됩니다.
피험자는 모든 연구 관련 절차 전에 동의서에 서명하고 기본 선별 평가를 완료합니다. 이 연구의 피험자는 화학 요법이나 방사선과 같은 준비 요법이 필요하지 않습니다.
이 연구는 세 부분으로 수행됩니다
- 말초 혈액 단핵 세포(PBMNCs) 수집; 동원 및 성분채집,
- 생체 외 세포 처리
- 처리된 세포 주입 및 주입 후 안전성 모니터링,
- 후속 조치(2주, 3,4,5주, 1개월, 2,3,4,5,6,9 및 12개월)
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
12
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 나이 > 18세.
- 특정 조건을 만족하는 것으로 정의되는 경도 또는 중등도의 골수 부전.
- 텔로미어 생물학 장애의 진단
제외 기준:
- 임신 가능성이 있거나 모유 수유 중인 여성.
- 활성 화학요법 치료를 받고 있는 암 환자.
- 중증 골수부전 환자.
- 골수 검사에서 MDS 또는 AML과 관련된 클론 세포유전학적 이상.
- 통제되지 않은 세균, 바이러스 또는 진균 감염.
- 이전 동종 골수 또는 줄기 세포 이식.
- 투여를 위해 G-CSF 및 플레릭사에 적합하지 않은 환자.
- 성분 채집에 적합하지 않은 환자.
- 1일 전 60일 이내에 다나졸 및 안드로겐을 현재 복용 중이거나 복용한 적이 있는 환자.
- 임상시험 기간 동안 환자의 안전을 방해하거나 과도한 위험에 노출시키거나 연구 목적을 방해할 수 있는 임상적으로 관련된 기타 급성 또는 만성 질환이 있는 환자.
- 지난 30일 이내에 연구용 약물로 다른 임상시험에 참여한 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: EXG34217
EXG-001과 생체 외 접촉된 단일 자가 CD34+ 세포
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단일 주입
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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부작용이 있는 참가자 수 - 치료 발생률에 따른 안전성 - 응급 부작용
기간: 연구 기간 동안 여러 번(기준선부터 12개월까지)
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CTCAE v4.03에 의해 평가된 치료 관련 부작용이 있는 참가자 수.
부작용의 발생률 및 특성, 활력 징후, 체중.
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연구 기간 동안 여러 번(기준선부터 12개월까지)
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신체 검사에 변화가 있는 참가자 수
기간: 연구 기간 동안 여러 번(기준선부터 12개월까지)
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신체 검사 변화 일반 외모, 머리, 눈, 귀, 코, 인후, 호흡기, 심혈관, 근골격계, 복부, 신경계, 사지, 피부계, 림프계)
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연구 기간 동안 여러 번(기준선부터 12개월까지)
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심전도(ECG) 변화가 있는 참가자 수
기간: 연구 기간 동안 여러 번(기준선부터 12개월까지)
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ECG(싱글리케이트의 표준 디지털 12-리드)
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연구 기간 동안 여러 번(기준선부터 12개월까지)
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임상 실험실 평가가 변경된 참가자 수
기간: 연구 기간 동안 여러 번(기준선부터 12개월까지)
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임상 실험실 평가의 변화(혈액학, 혈액 화학, 응고 및 요검사)
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연구 기간 동안 여러 번(기준선부터 12개월까지)
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면역원성의 변화가 있는 참가자 수
기간: 연구 기간 동안 여러 번(기준선부터 12개월까지)
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바이러스 벡터 및 이식유전자에 대한 항체의 변화
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연구 기간 동안 여러 번(기준선부터 12개월까지)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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텔로미어 길이가 변경된 참가자 수
기간: 스크리닝, 월 1,3,6 및 12
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모든 말초 혈액 세포의 텔로미어 길이 변화
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스크리닝, 월 1,3,6 및 12
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혈구 수가 개선된 참가자 수.
기간: 연구 기간 동안 여러 번(기준선부터 12개월까지)
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혈구 수: 호중구, 혈소판 또는 헤모글로빈
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연구 기간 동안 여러 번(기준선부터 12개월까지)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Kasiani Myers, MD, Cincinnati Children Hospital Medical Center
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 4월 8일
기본 완료 (추정된)
2026년 10월 8일
연구 완료 (추정된)
2027년 10월 8일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 12월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 12월 23일
처음 게시됨 (실제)
2019년 12월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 4일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .