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Étude pour évaluer l'EXG34217 chez des patients atteints de troubles biologiques des télomères et d'insuffisance médullaire

8 mai 2023 mis à jour par: Elixirgen Therapeutics, Inc.

Une étude de phase I/II pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'EXG34217 chez les patients atteints de troubles biologiques des télomères avec insuffisance médullaire

Il s'agit d'une étude monocentrique de phase I/II, ouverte, visant à évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'EXG34217 chez les patients atteints d'insuffisance médullaire et présentant des troubles de la biologie des télomères.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude ouverte de phase I/II portant sur jusqu'à 12 sujets présentant des troubles de la biologie des télomères avec insuffisance médullaire. L'étude est ouverte à tous les participants, quel que soit leur sexe ou leur origine ethnique. Les sujets inscrits mais non évaluables seront remplacés.

Les sujets signeront un formulaire de consentement avant toute procédure liée à l'étude et effectueront des évaluations de dépistage de base. Les sujets de cette étude ne nécessiteront aucun régime préparatoire tel que la chimiothérapie ou la radiothérapie.

L'étude se déroulera en trois parties

  • Collecte de cellules mononucléaires du sang périphérique (PBMNC) ; mobilisation et aphérèse,
  • Traitement cellulaire ex vivo
  • Surveillance de l'innocuité des cellules traitées et post-infusion,
  • Suivi (Semaine 2, 3, 4, 5, Mois 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9 et 12)

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

12

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Minako Koga
  • Numéro de téléphone: 202-615-6004
  • E-mail: mkoga@kmphc.com

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Recrutement
        • Cincinnati Children's Hospital
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Kasani Myers, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Âge > 18 ans.
  • Insuffisance médullaire légère ou modérée définie par la satisfaction de conditions spécifiques.
  • Diagnostic des troubles de la biologie des télomères

Critère d'exclusion:

  • Femmes en âge de procréer ou allaitantes.
  • Patients atteints de cancer qui suivent un traitement chimiothérapeutique actif.
  • Patients atteints d'insuffisance médullaire sévère.
  • Anomalies cytogénétiques clonales associées à un SMD ou à une LAM à l'examen de la moelle osseuse.
  • Infections bactériennes, virales ou fongiques non contrôlées.
  • Antécédents de greffe allogénique de moelle ou de cellules souches.
  • Patients non éligibles au dosage du G-CSF et du plérixafor.
  • Patients non éligibles à l'aphérèse.
  • Patients prenant actuellement ou ayant pris du danazol et des androgènes dans les 60 jours précédant le jour 1.
  • Patients atteints de toute autre maladie aiguë ou chronique cliniquement pertinente qui pourrait interférer avec la sécurité des patients pendant l'essai, les exposer à des risques indus ou qui pourraient interférer avec les objectifs de l'étude.
  • Patients ayant participé à un autre essai clinique avec un médicament expérimental au cours des 30 jours précédents.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: EXG34217
cellules CD34+ autologues uniques mises en contact ex vivo avec EXG-001
Biologique: EXG34217
Perfusion unique

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants ayant subi des événements indésirables – Innocuité selon l'incidence des événements indésirables liés au traitement
Délai: Plusieurs fois pendant la durée de l'étude (de la ligne de base jusqu'au mois 12)
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement, évalués par CTCAE v4.03. Incidence et nature des événements indésirables, signes vitaux, poids.
Plusieurs fois pendant la durée de l'étude (de la ligne de base jusqu'au mois 12)
Nombre de participants avec un changement dans l'examen physique
Délai: Plusieurs fois pendant la durée de l'étude (de la ligne de base jusqu'au mois 12)
L'examen physique change l'apparence générale (tête, yeux, oreilles, nez et gorge, respiratoire, cardiovasculaire, musculo-squelettique, abdomen, neurologique, extrémités, dermatologique, lymphatique)
Plusieurs fois pendant la durée de l'étude (de la ligne de base jusqu'au mois 12)
Nombre de participants avec un changement d'électrocardiographie (ECG)
Délai: Plusieurs fois pendant la durée de l'étude (de la ligne de base jusqu'au mois 12)
ECG (numérique standard 12 dérivations en un seul exemplaire)
Plusieurs fois pendant la durée de l'étude (de la ligne de base jusqu'au mois 12)
Nombre de participants avec un changement dans les évaluations des laboratoires cliniques
Délai: Plusieurs fois pendant la durée de l'étude (de la ligne de base jusqu'au mois 12)
Changements dans les évaluations des laboratoires cliniques (hématologie, chimie du sang, coagulation et analyse d'urine)
Plusieurs fois pendant la durée de l'étude (de la ligne de base jusqu'au mois 12)
Nombre de participants avec un changement d'immunogénicité
Délai: Plusieurs fois pendant la durée de l'étude (de la ligne de base jusqu'au mois 12)
Changement d'anticorps contre le vecteur viral et le transgène
Plusieurs fois pendant la durée de l'étude (de la ligne de base jusqu'au mois 12)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec un changement de longueur des télomères
Délai: Dépistage, mois 1, 3, 6 et 12
Modification de la longueur des télomères dans toutes les cellules sanguines périphériques
Dépistage, mois 1, 3, 6 et 12
Nombre de participants avec amélioration de la numération globulaire.
Délai: Plusieurs fois pendant la durée de l'étude (de la ligne de base jusqu'au mois 12)
Numération sanguine : neutrophiles, plaquettes ou hémoglobine
Plusieurs fois pendant la durée de l'étude (de la ligne de base jusqu'au mois 12)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Elixirgen Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Kasiani Myers, MD, Cincinnati Children Hospital Medical Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 avril 2021

Achèvement primaire (Anticipé)

8 avril 2027

Achèvement de l'étude (Anticipé)

8 avril 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 décembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 décembre 2019

Première publication (Réel)

26 décembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 mai 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 mai 2023

Dernière vérification

1 mai 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EXG-US-01

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur EXG34217

  • Elixirgen Therapeutics, Inc.
    Pas encore de recrutement
    Étude de roulement de EXG-US-01
    Troubles de la biologie des télomères avec insuffisance de la moelle osseuse
    États-Unis

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