Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af EXG34217 hos patienter med telomerbiologiske lidelser med knoglemarvssvigt

4. februar 2026 opdateret af: Elixirgen Therapeutics, Inc.

Et fase I/II-studie til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​EXG34217 hos patienter med telomerbiologiske lidelser med knoglemarvssvigt

Dette er et fase I/II, åbent, enkeltcenterstudie for at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​EXG34217 hos patienter med knoglemarvssvigt med telomerbiologiske lidelser.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase I/II, åbent studie med op til 12 forsøgspersoner med telomerbiologiske lidelser med knoglemarvssvigt. Undersøgelsen er åben for alle deltagere uanset køn eller etnicitet. Emner, der er tilmeldt, men ikke kan evalueres, vil blive erstattet.

Forsøgspersoner vil underskrive en samtykkeerklæring forud for enhver undersøgelsesrelateret procedure og vil gennemføre baseline screeningsvurderinger. Emner til denne undersøgelse vil ikke kræve nogen forberedende kur såsom kemoterapi eller stråling.

Undersøgelsen vil blive gennemført i tre dele

  • Indsamling af perifere blodmononukleære celler (PBMNC'er); mobilisering og aferese,
  • Ex vivo cellebehandling
  • Bearbejdet celleinfusion og post-infusion sikkerhedsovervågning,
  • Opfølgning (uge 2, 3,4,5, måned 1, 2,3,4,5,6,9 og 12)

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

12

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder > 18 år.
  • Mild eller moderat knoglemarvssvigt defineret ved at opfylde specifikke forhold.
  • Diagnose af telomerbiologiske lidelser

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinder i den fødedygtige alder eller ammer.
  • Patienter med kræft, som er i aktiv kemoterapeutisk behandling.
  • Patienter med alvorlig knoglemarvssvigt.
  • Klonale cytogenetiske abnormiteter forbundet med MDS eller AML ved knoglemarvsundersøgelse.
  • Ukontrollerede bakterielle, virale eller svampeinfektioner.
  • Forudgående allogen marv- eller stamcelletransplantation.
  • Patienter, der ikke er egnede til G-CSF og plerixafor-dosering.
  • Patienter, der ikke er berettiget til aferesen.
  • Patienter, der i øjeblikket tager eller har taget danazol og androgener inden for 60 dage før dag 1.
  • Patienter med andre klinisk relevante akutte eller kroniske sygdomme, som kunne forstyrre patienternes sikkerhed under forsøget, udsætte dem for unødig risiko, eller som kunne forstyrre undersøgelsens mål.
  • Patienter, der har deltaget i et andet klinisk forsøg med et forsøgslægemiddel inden for de foregående 30 dage.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: EXG34217
enkelte autologe CD34+-celler kom i kontakt ex vivo med EXG-001
Biologisk: EXG34217
Enkelt infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser -Sikkerhed efter forekomst af behandling - Emergent Adverse Events
Tidsramme: Flere gange i løbet af undersøgelsen (baseline til og med måned 12)
Antal deltagere med behandlingsrelaterede uønskede hændelser vurderet af CTCAE v4.03. Forekomst og art af uønskede hændelser, vitale tegn, vægt.
Flere gange i løbet af undersøgelsen (baseline til og med måned 12)
Antal deltagere med ændring i fysisk undersøgelse
Tidsramme: Flere gange i løbet af undersøgelsen (baseline til og med måned 12)
Ændringer i fysisk undersøgelse Generelt udseende, hoved, øjne, ører, næse og svælg, luftveje, kardiovaskulære, muskuloskeletale, mave, neurologiske, ekstremiteter, dermatologiske, lymfatiske)
Flere gange i løbet af undersøgelsen (baseline til og med måned 12)
Antal deltagere med en ændring i elektrokardiografi (EKG)
Tidsramme: Flere gange i løbet af undersøgelsen (baseline til og med måned 12)
EKG (standard digital 12-afledninger i enkeltvis)
Flere gange i løbet af undersøgelsen (baseline til og med måned 12)
Antal deltagere med ændring i kliniske laboratorieevalueringer
Tidsramme: Flere gange i løbet af undersøgelsen (baseline til og med måned 12)
Ændringer i kliniske laboratorieevalueringer (hæmatologi, blodkemi, koagulation og urinanalyse)
Flere gange i løbet af undersøgelsen (baseline til og med måned 12)
Antal deltagere med ændring af immunogenicitet
Tidsramme: Flere gange i løbet af undersøgelsen (baseline til og med måned 12)
Ændring i antistof mod virusvektor og transgen
Flere gange i løbet af undersøgelsen (baseline til og med måned 12)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med ændring i telomerlængde
Tidsramme: Screening, måned 1, 3, 6 og 12
Ændring i telomerlængde i alle perifere blodceller
Screening, måned 1, 3, 6 og 12
Antal deltagere med forbedring af blodtal.
Tidsramme: Flere gange i løbet af undersøgelsen (baseline til og med måned 12)
Blodtal: neutrofiler, blodplader eller hæmoglobin
Flere gange i løbet af undersøgelsen (baseline til og med måned 12)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Elixirgen Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Kasiani Myers, MD, Cincinnati Children Hospital Medical Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. april 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

8. oktober 2026

Studieafslutning (Anslået)

8. oktober 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. december 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. december 2019

Først opslået (Faktiske)

26. december 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EXG-US-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Knoglemarvssvigt

Kliniske forsøg med EXG34217

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Slovakia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner