研究评估 EXG34217 在端粒生物学疾病伴骨髓衰竭患者中的作用
2026年2月4日 更新者：Elixirgen Therapeutics, Inc.
一项评估 EXG34217 在端粒生物学疾病伴骨髓衰竭患者中的安全性和耐受性的 I/II 期研究
这是一项 I/II 期、开放标签、单中心研究，旨在评估 EXG34217 在患有端粒生物学疾病的骨髓衰竭患者中的安全性和耐受性。
研究概览
详细说明
这是一项 I/II 期开放标签研究，涉及多达 12 名患有端粒生物学疾病并伴有骨髓衰竭的受试者。 该研究向所有参与者开放，不分性别或种族。 已注册但不可评估的受试者将被替换。
受试者将在任何研究相关程序之前签署同意书，并将完成基线筛选评估。 本研究的受试者不需要任何准备方案，例如化学疗法或放射疗法。
研究将分三部分进行
- 外周血单个核细胞 (PBMNCs) 采集；动员和单采血液成分术，
- 离体细胞处理
- 处理细胞输注和输注后安全监测，
- 随访（第 2、3、4、5 周，第 1、2、3、4、5、6、9 和 12 个月）
研究类型
介入性
注册 (估计的)
12
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄 > 18 岁。
- 通过满足特定条件定义的轻度或中度骨髓衰竭。
- 端粒生物学障碍的诊断
排除标准：
- 有生育潜力或哺乳期的妇女。
- 正在接受积极化疗的癌症患者。
- 严重骨髓衰竭患者。
- 骨髓检查中与 MDS 或 AML 相关的克隆细胞遗传学异常。
- 不受控制的细菌、病毒或真菌感染。
- 先前的同种异体骨髓或干细胞移植。
- 不符合 G-CSF 和普乐沙福给药条件的患者。
- 不适合单采术的患者。
- 在第 1 天之前的 60 天内正在服用或已经服用达那唑和雄激素的患者。
- 患有任何其他临床相关的急性或慢性疾病的患者，这些疾病可能会影响患者在试验期间的安全，使他们面临不应有的风险，或者可能会干扰研究目标。
- 在过去 30 天内参加过另一项研究药物临床试验的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：EXG34217
单个自体 CD34+ 细胞与 EXG-001 离体接触
|
单次输液
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
发生不良事件的参与者人数 - 按治疗紧急不良事件发生率划分的安全性
大体时间：研究期间多次（基线至第 12 个月）
|
根据 CTCAE v4.03 评估的与治疗相关的不良事件的参与者人数。
不良事件的发生率和性质、生命体征、体重。
|
研究期间多次（基线至第 12 个月）
|
|
体检有变化的参加人数
大体时间：研究期间多次（基线至第 12 个月）
|
身体检查变化一般外观、头部、眼睛、耳朵、鼻子和喉咙、呼吸、心血管、肌肉骨骼、腹部、神经、四肢、皮肤、淋巴）
|
研究期间多次（基线至第 12 个月）
|
|
心电图 (ECG) 发生变化的参与者人数
大体时间：研究期间多次（基线至第 12 个月）
|
ECG（单线标准数字 12 导联）
|
研究期间多次（基线至第 12 个月）
|
|
临床实验室评估发生变化的参与者人数
大体时间：研究期间多次（基线至第 12 个月）
|
临床实验室评估的变化（血液学、血液化学、凝血和尿液分析）
|
研究期间多次（基线至第 12 个月）
|
|
免疫原性发生变化的参与者人数
大体时间：研究期间多次（基线至第 12 个月）
|
抗病毒载体和转基因抗体的变化
|
研究期间多次（基线至第 12 个月）
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
端粒长度发生变化的参与者人数
大体时间：筛选，第 1、3、6 和 12 个月
|
任何外周血细胞端粒长度的变化
|
筛选，第 1、3、6 和 12 个月
|
|
血细胞计数改善的参与者人数。
大体时间：研究期间多次（基线至第 12 个月）
|
血液计数：中性粒细胞、血小板或血红蛋白
|
研究期间多次（基线至第 12 个月）
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Kasiani Myers, MD、Cincinnati Children Hospital Medical Center
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年4月8日
初级完成 (估计的)
2026年10月8日
研究完成 (估计的)
2027年10月8日
研究注册日期
首次提交
2019年12月6日
首先提交符合 QC 标准的
2019年12月23日
首次发布 (实际的)
2019年12月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年2月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月4日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.