Исследование по оценке EXG34217 у пациентов с нарушениями биологии теломер и поражением костного мозга
4 февраля 2026 г. обновлено: Elixirgen Therapeutics, Inc.
Исследование фазы I/II для оценки безопасности и переносимости EXG34217 у пациентов с нарушениями биологии теломер и поражением костного мозга
Это открытое одноцентровое исследование фазы I/II для оценки безопасности и переносимости EXG34217 у пациентов с недостаточностью костного мозга и нарушениями биологии теломер.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это открытое исследование фазы I/II с участием до 12 субъектов с нарушениями биологии теломер и недостаточностью костного мозга. Исследование открыто для всех участников, независимо от пола или этнической принадлежности. Субъекты, которые зачислены, но не подлежат оценке, будут заменены.
Субъекты подпишут форму согласия перед любой процедурой, связанной с исследованием, и пройдут базовые скрининговые оценки. Субъектам этого исследования не потребуется какой-либо подготовительный режим, такой как химиотерапия или облучение.
Исследование будет состоять из трех частей
- сбор мононуклеарных клеток периферической крови (PBMNC); мобилизация и аферез,
- Обработка клеток ex vivo
- Инфузия обработанных клеток и мониторинг безопасности после инфузии,
- Последующее наблюдение (неделя 2, 3, 4, 5, месяцы 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9 и 12)
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
12
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Возраст > 18 лет.
- Легкая или умеренная недостаточность костного мозга, определяемая выполнением определенных условий.
- Диагностика нарушений биологии теломер
Критерий исключения:
- Женщины детородного возраста или кормящие грудью.
- Больные раком, находящиеся на активном химиотерапевтическом лечении.
- Пациенты с тяжелой недостаточностью костного мозга.
- Клональные цитогенетические аномалии, связанные с МДС или ОМЛ при исследовании костного мозга.
- Неконтролируемые бактериальные, вирусные или грибковые инфекции.
- Предшествующая аллогенная трансплантация костного мозга или стволовых клеток.
- Пациенты, которые не подходят для дозирования Г-КСФ и плериксафора.
- Пациенты, которым не показан аферез.
- Пациенты, которые в настоящее время принимают или принимали даназол и андрогены в течение 60 дней до 1-го дня.
- Пациенты с любыми другими клинически значимыми острыми или хроническими заболеваниями, которые могут повлиять на безопасность пациентов во время исследования, подвергнуть их неоправданному риску или которые могут помешать достижению целей исследования.
- Пациенты, участвовавшие в другом клиническом исследовании исследуемого препарата в течение предшествующих 30 дней.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: EXG34217
отдельные аутологичные клетки CD34+, контактировавшие ex vivo с EXG-001
|
Однократное вливание
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями - Безопасность по частоте лечения - Возникшие нежелательные явления
Временное ограничение: Несколько раз на протяжении всего исследования (от исходного уровня до 12-го месяца)
|
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением, по оценке CTCAE v4.03.
Частота и характер нежелательных явлений, показатели жизненно важных функций, масса тела.
|
Несколько раз на протяжении всего исследования (от исходного уровня до 12-го месяца)
|
|
Количество участников с изменением физического осмотра
Временное ограничение: Несколько раз на протяжении всего исследования (от исходного уровня до 12-го месяца)
|
Изменения при физикальном обследовании: общий вид, голова, глаза, уши, нос и горло, респираторные, сердечно-сосудистые, скелетно-мышечные, брюшная, неврологические, конечности, дерматологические, лимфатические)
|
Несколько раз на протяжении всего исследования (от исходного уровня до 12-го месяца)
|
|
Количество участников с изменением электрокардиографии (ЭКГ)
Временное ограничение: Несколько раз на протяжении всего исследования (от исходного уровня до 12-го месяца)
|
ЭКГ (стандартная цифровая, 12 отведений, по одному)
|
Несколько раз на протяжении всего исследования (от исходного уровня до 12-го месяца)
|
|
Количество участников с изменением клинико-лабораторных оценок
Временное ограничение: Несколько раз на протяжении всего исследования (от исходного уровня до 12-го месяца)
|
Изменения в клинико-лабораторных оценках (гематология, биохимический анализ крови, коагуляция и анализ мочи)
|
Несколько раз на протяжении всего исследования (от исходного уровня до 12-го месяца)
|
|
Количество участников с изменением иммуногенности
Временное ограничение: Несколько раз на протяжении всего исследования (от исходного уровня до 12-го месяца)
|
Изменение антител против вирусного вектора и трансгена
|
Несколько раз на протяжении всего исследования (от исходного уровня до 12-го месяца)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с изменением длины теломер
Временное ограничение: Скрининг, Месяц 1, 3, 6 и 12
|
Изменение длины теломер в любых клетках периферической крови
|
Скрининг, Месяц 1, 3, 6 и 12
|
|
Количество участников с улучшением показателей крови.
Временное ограничение: Несколько раз на протяжении всего исследования (от исходного уровня до 12-го месяца)
|
Анализы крови: нейтрофилы, тромбоциты или гемоглобин
|
Несколько раз на протяжении всего исследования (от исходного уровня до 12-го месяца)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Kasiani Myers, MD, Cincinnati Children Hospital Medical Center
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
8 апреля 2021 г.
Первичное завершение (Оцененный)
8 октября 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
8 октября 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 декабря 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
23 декабря 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
26 декабря 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
6 февраля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
4 февраля 2026 г.
Последняя проверка
1 февраля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- EXG-US-01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .