Studie för att utvärdera EXG34217 hos patienter med telomerbiologiska störningar med benmärgssvikt
4 februari 2026 uppdaterad av: Elixirgen Therapeutics, Inc.
En fas I/II-studie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för EXG34217 hos patienter med telomerbiologiska störningar med benmärgssvikt
Detta är en öppen fas I/II-studie i ett enda centrum för att bedöma säkerheten och tolerabiliteten av EXG34217 hos patienter med benmärgssvikt med telomerbiologiska störningar.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en öppen fas I/II-studie på upp till 12 försökspersoner med telomerbiologiska störningar med benmärgssvikt. Studien är öppen för alla deltagare oavsett kön eller etnicitet. Ämnen som är inskrivna men inte utvärderbara kommer att ersättas.
Försökspersonerna kommer att underteckna ett samtyckesformulär före varje studierelaterad procedur och kommer att slutföra screeningbedömningar. Försökspersoner för denna studie kommer inte att kräva någon förberedande regim såsom kemoterapi eller strålning.
Studien kommer att genomföras i tre delar
- Insamling av mononukleära celler från perifert blod (PBMNCs); mobilisering och aferes,
- Ex vivo cellbearbetning
- Bearbetad cellinfusion och säkerhetsövervakning efter infusion,
- Uppföljning (Vecka 2, 3,4,5, Månad 1, 2,3,4,5,6,9 och 12)
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
12
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder > 18 år.
- Mild eller måttlig benmärgssvikt definierad av att uppfylla specifika villkor.
- Diagnos av telomerbiologiska störningar
Exklusions kriterier:
- Kvinnor i fertil ålder eller ammar.
- Patienter med cancer som går på aktiv kemoterapeutisk behandling.
- Patienter med svår benmärgssvikt.
- Klonala cytogenetiska avvikelser associerade med MDS eller AML vid benmärgsundersökning.
- Okontrollerade bakteriella, virus- eller svampinfektioner.
- Tidigare allogen märg- eller stamcellstransplantation.
- Patienter som inte är berättigade till G-CSF och plerixafor dosering.
- Patienter som inte är berättigade till aferes.
- Patienter som för närvarande tar eller har tagit danazol och androgener inom 60 dagar före dag 1.
- Patienter med andra kliniskt relevanta akuta eller kroniska sjukdomar som kan störa patienternas säkerhet under prövningen, utsätta dem för onödiga risker eller som kan störa studiens mål.
- Patienter som har deltagit i en annan klinisk prövning med ett prövningsläkemedel inom de senaste 30 dagarna.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: EXG34217
enstaka autologa CD34+-celler kom i kontakt ex vivo med EXG-001
|
Enkel infusion
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med biverkningar - Säkerhet efter incidens av behandling - Emergenta biverkningar
Tidsram: Flera gånger under studiens varaktighet (baslinje till och med månad 12)
|
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar enligt bedömning av CTCAE v4.03.
Förekomst och karaktär av biverkningar, vitala tecken, vikt.
|
Flera gånger under studiens varaktighet (baslinje till och med månad 12)
|
|
Antal deltagare med förändring i fysisk undersökning
Tidsram: Flera gånger under studiens varaktighet (baslinje till och med månad 12)
|
Fysiska undersökningsförändringar Allmänt utseende, Huvud, ögon, öron, näsa och svalg, Andningsvägar, Kardiovaskulära, Muskuloskeletala, Buken, Neurologiska, Extremiteter, Dermatologiska, Lymfatiska)
|
Flera gånger under studiens varaktighet (baslinje till och med månad 12)
|
|
Antal deltagare med en förändring i elektrokardiografi (EKG)
Tidsram: Flera gånger under studiens varaktighet (baslinje till och med månad 12)
|
EKG (standard digital 12-avledning i singel)
|
Flera gånger under studiens varaktighet (baslinje till och med månad 12)
|
|
Antal deltagare med förändring i kliniska laboratorieutvärderingar
Tidsram: Flera gånger under studiens varaktighet (baslinje till och med månad 12)
|
Förändringar i kliniska laboratorieutvärderingar (hematologi, blodkemi, koagulation och urinanalys)
|
Flera gånger under studiens varaktighet (baslinje till och med månad 12)
|
|
Antal deltagare med en förändring av immunogenicitet
Tidsram: Flera gånger under studiens varaktighet (baslinje till och med månad 12)
|
Förändring i antikropp mot virusvektor och transgen
|
Flera gånger under studiens varaktighet (baslinje till och med månad 12)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med ändrad telomerlängd
Tidsram: Screening, månad 1, 3, 6 och 12
|
Förändring i telomerlängd i alla perifera blodkroppar
|
Screening, månad 1, 3, 6 och 12
|
|
Antal deltagare med förbättring av blodvärden.
Tidsram: Flera gånger under studiens varaktighet (baslinje till och med månad 12)
|
Blodvärden: neutrofiler, blodplättar eller hemoglobin
|
Flera gånger under studiens varaktighet (baslinje till och med månad 12)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Kasiani Myers, MD, Cincinnati Children Hospital Medical Center
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
8 april 2021
Primärt slutförande (Beräknad)
8 oktober 2026
Avslutad studie (Beräknad)
8 oktober 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
6 december 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
23 december 2019
Första postat (Faktisk)
26 december 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
6 februari 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
4 februari 2026
Senast verifierad
1 februari 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- EXG-US-01
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .