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Studie zur Bewertung von EXG34217 bei Patienten mit Störungen der Telomerbiologie mit Knochenmarkversagen

4. Februar 2026 aktualisiert von: Elixirgen Therapeutics, Inc.

Eine Phase-I/II-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von EXG34217 bei Patienten mit Störungen der Telomerbiologie und Knochenmarkversagen

Dies ist eine offene Single-Center-Studie der Phase I/II zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von EXG34217 bei Patienten mit Knochenmarkinsuffizienz und Störungen der Telomerbiologie.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene Phase-I/II-Studie mit bis zu 12 Probanden mit Störungen der Telomerbiologie mit Knochenmarkversagen. Die Studie steht allen Teilnehmern offen, unabhängig von Geschlecht oder ethnischer Zugehörigkeit. Eingeschriebene, aber nicht auswertbare Fächer werden ersetzt.

Die Probanden unterschreiben vor jedem studienbezogenen Verfahren eine Einverständniserklärung und führen die Baseline-Screening-Bewertungen durch. Die Probanden für diese Studie benötigen keine vorbereitenden Maßnahmen wie Chemotherapie oder Bestrahlung.

Die Studie wird in drei Teilen durchgeführt

  • Sammlung peripherer mononukleärer Blutzellen (PBMNCs); Mobilisation und Apherese,
  • Ex-vivo-Zellverarbeitung
  • Infusion verarbeiteter Zellen und Sicherheitsüberwachung nach der Infusion,
  • Nachsorge (Woche 2, 3,4,5, Monate 1, 2,3,4,5,6,9 und 12)

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

12

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter > 18 Jahre.
  • Leichtes oder mittelschweres Knochenmarkversagen, definiert durch die Erfüllung spezifischer Bedingungen.
  • Diagnose von Störungen der Telomerbiologie

Ausschlusskriterien:

  • Frauen im gebärfähigen Alter oder stillende Frauen.
  • Patienten mit Krebs, die eine aktive chemotherapeutische Behandlung erhalten.
  • Patienten mit schwerem Knochenmarkversagen.
  • Klonale zytogenetische Anomalien im Zusammenhang mit MDS oder AML bei der Knochenmarkuntersuchung.
  • Unkontrollierte bakterielle, virale oder Pilzinfektionen.
  • Vorherige allogene Knochenmark- oder Stammzelltransplantation.
  • Patienten, die für die Dosierung von G-CSF und Plerixafor nicht geeignet sind.
  • Patienten, die für die Apherese nicht in Frage kommen.
  • Patienten, die derzeit Danazol und Androgene innerhalb von 60 Tagen vor Tag 1 einnehmen oder eingenommen haben.
  • Patienten mit anderen klinisch relevanten akuten oder chronischen Krankheiten, die die Sicherheit der Patienten während der Studie beeinträchtigen, sie einem unangemessenen Risiko aussetzen oder die Studienziele beeinträchtigen könnten.
  • Patienten, die innerhalb der letzten 30 Tage an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat teilgenommen haben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: EXG34217
einzelne autologe CD34+-Zellen, die ex vivo mit EXG-001 kontaktiert wurden
Biologisch: EXG34217
Einmaliger Aufguss

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen – Sicherheit nach Auftreten von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Mehrmals für die Dauer der Studie (Basislinie bis Monat 12)
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE v4.03. Häufigkeit und Art unerwünschter Ereignisse, Vitalzeichen, Gewicht.
Mehrmals für die Dauer der Studie (Basislinie bis Monat 12)
Anzahl der Teilnehmer mit Änderung der körperlichen Untersuchung
Zeitfenster: Mehrmals für die Dauer der Studie (Basislinie bis Monat 12)
Veränderungen der körperlichen Untersuchung Allgemeines Erscheinungsbild, Kopf, Augen, Ohren, Nase und Rachen, Atemwege, Herz-Kreislauf, Bewegungsapparat, Abdomen, neurologisch, Extremitäten, dermatologisch, lymphatisch)
Mehrmals für die Dauer der Studie (Basislinie bis Monat 12)
Anzahl der Teilnehmer mit einer Veränderung im Elektrokardiogramm (EKG)
Zeitfenster: Mehrmals für die Dauer der Studie (Basislinie bis Monat 12)
EKG (standardmäßig digital 12-Kanal in Singleplicate)
Mehrmals für die Dauer der Studie (Basislinie bis Monat 12)
Anzahl der Teilnehmer mit einer Änderung der klinischen Laborbewertungen
Zeitfenster: Mehrmals für die Dauer der Studie (Basislinie bis Monat 12)
Änderungen bei klinischen Laboruntersuchungen (Hämatologie, Blutchemie, Gerinnung und Urinanalyse)
Mehrmals für die Dauer der Studie (Basislinie bis Monat 12)
Anzahl der Teilnehmer mit einer Änderung der Immunogenität
Zeitfenster: Mehrmals für die Dauer der Studie (Basislinie bis Monat 12)
Veränderung des Antikörpers gegen Virusvektor und Transgen
Mehrmals für die Dauer der Studie (Basislinie bis Monat 12)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit einer Änderung der Telomerlänge
Zeitfenster: Screening, Monat 1, 3, 6 und 12
Änderung der Telomerlänge in allen peripheren Blutzellen
Screening, Monat 1, 3, 6 und 12
Anzahl der Teilnehmer mit Verbesserung des Blutbildes.
Zeitfenster: Mehrmals für die Dauer der Studie (Basislinie bis Monat 12)
Blutbild: Neutrophile, Blutplättchen oder Hämoglobin
Mehrmals für die Dauer der Studie (Basislinie bis Monat 12)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Elixirgen Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Kasiani Myers, MD, Cincinnati Children Hospital Medical Center

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. April 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

8. Oktober 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

8. Oktober 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Dezember 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Dezember 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. Dezember 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EXG-US-01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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Klinische Studien zur EXG34217

  • Elixirgen Therapeutics, Inc.
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    Rollover-Studie von EXG-US-01
    Störungen der Telomerbiologie mit Knochenmarkversagen
    Vereinigte Staaten

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