Badanie oceniające EXG34217 u pacjentów z zaburzeniami biologii telomerów z niewydolnością szpiku kostnego
4 lutego 2026 zaktualizowane przez: Elixirgen Therapeutics, Inc.
Badanie fazy I/II oceniające bezpieczeństwo i tolerancję EXG34217 u pacjentów z zaburzeniami biologicznymi telomerów z niewydolnością szpiku kostnego
Jest to jednoośrodkowe badanie fazy I/II, otwarte, oceniające bezpieczeństwo i tolerancję EXG34217 u pacjentów z niewydolnością szpiku kostnego i zaburzeniami biologii telomerów.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to otwarte badanie fazy I/II z udziałem maksymalnie 12 pacjentów z zaburzeniami biologii telomerów i niewydolnością szpiku kostnego. Badanie jest otwarte dla wszystkich uczestników bez względu na płeć czy pochodzenie etniczne. Przedmioty, które są zapisane, ale nie podlegają ocenie, zostaną zastąpione.
Pacjenci podpiszą formularz zgody przed jakąkolwiek procedurą związaną z badaniem i przejdą wstępne oceny przesiewowe. Osoby biorące udział w tym badaniu nie będą wymagały żadnego schematu przygotowawczego, takiego jak chemioterapia lub radioterapia.
Badanie zostanie przeprowadzone w trzech częściach
- Pobieranie komórek jednojądrzastych krwi obwodowej (PBMNC); mobilizacja i afereza,
- Przetwarzanie komórek ex vivo
- Monitorowanie infuzji przetworzonych komórek i bezpieczeństwa poinfuzyjnego,
- Obserwacja (tydzień 2, 3,4,5, miesiąc 1, 2,3,4,5,6,9 i 12)
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
12
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek > 18 lat.
- Łagodna lub umiarkowana niewydolność szpiku kostnego określona przez spełnienie określonych warunków.
- Diagnostyka zaburzeń biologii telomerów
Kryteria wyłączenia:
- Kobiety w wieku rozrodczym lub karmiące piersią.
- Pacjenci z chorobą nowotworową, którzy są w trakcie aktywnego leczenia chemioterapeutycznego.
- Pacjenci z ciężką niewydolnością szpiku kostnego.
- Klonalne nieprawidłowości cytogenetyczne związane z MDS lub AML w badaniu szpiku kostnego.
- Niekontrolowane infekcje bakteryjne, wirusowe lub grzybicze.
- Wcześniejszy allogeniczny przeszczep szpiku lub komórek macierzystych.
- Pacjenci, którzy nie kwalifikują się do dawkowania G-CSF i pleryksa.
- Pacjenci, którzy nie kwalifikują się do aferezy.
- Pacjenci obecnie przyjmujący lub przyjmowali danazol i androgeny w ciągu 60 dni przed dniem 1.
- Pacjenci z innymi istotnymi klinicznie ostrymi lub przewlekłymi chorobami, które mogłyby wpływać na bezpieczeństwo pacjentów podczas badania, narażać ich na nadmierne ryzyko lub które mogłyby kolidować z celami badania.
- Pacjenci, którzy uczestniczyli w innym badaniu klinicznym badanego leku w ciągu ostatnich 30 dni.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: EXG34217
pojedyncze autologiczne komórki CD34+ kontaktowano ex vivo z EXG-001
|
Pojedyncza infuzja
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi - Bezpieczeństwo na podstawie częstości leczenia - Pojawiające się zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Wiele razy w czasie trwania badania (poziom wyjściowy do 12. miesiąca)
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem według oceny CTCAE v4.03.
Częstość występowania i charakter zdarzeń niepożądanych, parametry życiowe, masa ciała.
|
Wiele razy w czasie trwania badania (poziom wyjściowy do 12. miesiąca)
|
|
Liczba uczestników ze zmianą w badaniu przedmiotowym
Ramy czasowe: Wiele razy w czasie trwania badania (poziom wyjściowy do 12. miesiąca)
|
Zmiany w badaniu fizykalnym Wygląd ogólny, głowa, oczy, uszy, nos i gardło, układ oddechowy, układ sercowo-naczyniowy, układ mięśniowo-szkieletowy, brzuch, neurologiczny, kończyny, dermatologiczny, limfatyczny)
|
Wiele razy w czasie trwania badania (poziom wyjściowy do 12. miesiąca)
|
|
Liczba uczestników ze zmianą w elektrokardiografii (EKG)
Ramy czasowe: Wiele razy w czasie trwania badania (poziom wyjściowy do 12. miesiąca)
|
EKG (standardowe cyfrowe 12 odprowadzeń w jednym egzemplarzu)
|
Wiele razy w czasie trwania badania (poziom wyjściowy do 12. miesiąca)
|
|
Liczba uczestników ze zmianą w ocenach laboratoriów klinicznych
Ramy czasowe: Wiele razy w czasie trwania badania (poziom wyjściowy do 12. miesiąca)
|
Zmiany w klinicznych ocenach laboratoryjnych (hematologia, chemia krwi, krzepnięcie i analiza moczu)
|
Wiele razy w czasie trwania badania (poziom wyjściowy do 12. miesiąca)
|
|
Liczba uczestników ze zmianą immunogenności
Ramy czasowe: Wiele razy w czasie trwania badania (poziom wyjściowy do 12. miesiąca)
|
Zmiana w przeciwciałach przeciwko wektorowi wirusa i transgenowi
|
Wiele razy w czasie trwania badania (poziom wyjściowy do 12. miesiąca)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników ze zmianą długości telomerów
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, Miesiąc 1,3,6 i 12
|
Zmiana długości telomerów w dowolnych komórkach krwi obwodowej
|
Badanie przesiewowe, Miesiąc 1,3,6 i 12
|
|
Liczba uczestników z poprawą morfologii krwi.
Ramy czasowe: Wiele razy w czasie trwania badania (poziom wyjściowy do 12. miesiąca)
|
Liczba krwinek: neutrofile, płytki krwi lub hemoglobina
|
Wiele razy w czasie trwania badania (poziom wyjściowy do 12. miesiąca)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Kasiani Myers, MD, Cincinnati Children Hospital Medical Center
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
8 kwietnia 2021
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
8 października 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
8 października 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
6 grudnia 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
23 grudnia 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
26 grudnia 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
6 lutego 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 lutego 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- EXG-US-01
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .