Estudo para avaliar o EXG34217 em pacientes com distúrbios da biologia dos telômeros com insuficiência da medula óssea
8 de maio de 2023 atualizado por: Elixirgen Therapeutics, Inc.
Um estudo de fase I/II para avaliar a segurança e a tolerabilidade do EXG34217 em pacientes com distúrbios biológicos dos telômeros com insuficiência da medula óssea
Este é um estudo de Fase I/II, aberto, de centro único para avaliar a segurança e a tolerabilidade do EXG34217 em pacientes com insuficiência da medula óssea com distúrbios da biologia dos telômeros.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo aberto de Fase I/II em até 12 indivíduos com distúrbios da biologia dos telômeros com insuficiência da medula óssea. O estudo está aberto a todos os participantes, independentemente do sexo ou etnia. Os indivíduos inscritos, mas não avaliáveis, serão substituídos.
Os participantes assinarão um formulário de consentimento antes de qualquer procedimento relacionado ao estudo e concluirão as avaliações de triagem de linha de base. Os sujeitos deste estudo não precisarão de nenhum regime preparatório, como quimioterapia ou radiação.
O estudo será desenvolvido em três partes
- Coleta de células mononucleares do sangue periférico (PBMNCs); mobilização e aférese,
- Processamento celular ex vivo
- Infusão de células processadas e monitoramento de segurança pós-infusão,
- Acompanhamento (Semana 2, 3,4,5, Meses 1, 2,3,4,5,6,9 e 12)
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
12
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Martine Francis
- Número de telefone: 301-343-8894
- E-mail: martine@mafinc.com
Estude backup de contato
- Nome: Minako Koga
- Número de telefone: 202-615-6004
- E-mail: mkoga@kmphc.com
Locais de estudo
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Recrutamento
- Cincinnati Children's Hospital
-
Contato:
- Kasiani Myers, MD
- Número de telefone: 513-803-3218
- E-mail: Kasiani.Myers@cchmc.org
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Contato:
- Monica Trapp
- Número de telefone: (513) 803-3218
- E-mail: Monica.Trapp@cchmc.org
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Investigador principal:
- Kasani Myers, MD
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade > 18 anos.
- Insuficiência leve ou moderada da medula óssea definida pela satisfação de condições específicas.
- Diagnóstico de distúrbios da biologia dos telômeros
Critério de exclusão:
- Mulheres com potencial para engravidar ou lactantes.
- Pacientes com câncer em tratamento quimioterápico ativo.
- Pacientes com insuficiência grave da medula óssea.
- Anormalidades citogenéticas clonais associadas a MDS ou AML no exame de medula óssea.
- Infecções bacterianas, virais ou fúngicas descontroladas.
- Transplante alogênico prévio de medula ou células-tronco.
- Pacientes que não são elegíveis para dosagem de G-CSF e plerixafor.
- Pacientes que não são elegíveis para a aférese.
- Pacientes que atualmente tomam ou tomaram danazol e andrógenos dentro de 60 dias antes do Dia 1.
- Pacientes com quaisquer outras doenças agudas ou crônicas clinicamente relevantes que possam interferir na segurança dos pacientes durante o estudo, expô-los a riscos indevidos ou que possam interferir nos objetivos do estudo.
- Pacientes que participaram de outro ensaio clínico com um medicamento experimental nos últimos 30 dias.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: EXG34217
células CD34+ autólogas individuais contatadas ex vivo com EXG-001
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Infusão única
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com eventos adversos - Segurança por incidência do tratamento - Eventos adversos emergentes
Prazo: Várias vezes durante o estudo (linha de base até o Mês 12)
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Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento conforme avaliado pelo CTCAE v4.03.
Incidência e natureza dos eventos adversos, sinais vitais, peso.
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Várias vezes durante o estudo (linha de base até o Mês 12)
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Número de participantes com alteração no exame físico
Prazo: Várias vezes durante o estudo (linha de base até o Mês 12)
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Alterações no exame físico Aparência geral, Cabeça, olhos, ouvidos, nariz e garganta, Respiratório, Cardiovascular, Musculoesquelético, Abdômen, Neurológico, Extremidades, Dermatológico, Linfático)
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Várias vezes durante o estudo (linha de base até o Mês 12)
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Número de participantes com alteração no Eletrocardiograma (ECG)
Prazo: Várias vezes durante o estudo (linha de base até o Mês 12)
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ECG (padrão digital de 12 derivações em uníssono)
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Várias vezes durante o estudo (linha de base até o Mês 12)
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Número de participantes com alteração nas avaliações laboratoriais clínicas
Prazo: Várias vezes durante o estudo (linha de base até o Mês 12)
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Alterações nas avaliações laboratoriais clínicas (Hematologia, Química do sangue, Coagulação e Urinálise)
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Várias vezes durante o estudo (linha de base até o Mês 12)
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Número de participantes com alteração de imunogenicidade
Prazo: Várias vezes durante o estudo (linha de base até o Mês 12)
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Mudança no anticorpo contra vetor de vírus e transgene
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Várias vezes durante o estudo (linha de base até o Mês 12)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com alteração no comprimento dos telômeros
Prazo: Triagem, Mês 1,3,6 e 12
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Mudança no comprimento dos telômeros em qualquer célula sanguínea periférica
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Triagem, Mês 1,3,6 e 12
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Número de participantes com melhora do hemograma.
Prazo: Várias vezes durante o estudo (linha de base até o Mês 12)
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Hemogramas: neutrófilos, plaquetas ou hemoglobina
|
Várias vezes durante o estudo (linha de base até o Mês 12)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Kasiani Myers, MD, Cincinnati Children Hospital Medical Center
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
8 de abril de 2021
Conclusão Primária (Antecipado)
8 de abril de 2027
Conclusão do estudo (Antecipado)
8 de abril de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de dezembro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de dezembro de 2019
Primeira postagem (Real)
26 de dezembro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de maio de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de maio de 2023
Última verificação
1 de maio de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- EXG-US-01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em EXG34217
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Elixirgen Therapeutics, Inc.Ainda não está recrutandoDistúrbios da biologia dos telômeros com insuficiência da medula ósseaEstados Unidos