Studie k vyhodnocení EXG34217 u pacientů s poruchami biologie telomer se selháním kostní dřeně
4. února 2026 aktualizováno: Elixirgen Therapeutics, Inc.
Studie fáze I/II k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti EXG34217 u pacientů s poruchami biologie telomer se selháním kostní dřeně
Toto je otevřená studie fáze I/II v jediném centru k posouzení bezpečnosti a snášenlivosti EXG34217 u pacientů se selháním kostní dřeně s poruchami biologie telomer.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je otevřená studie fáze I/II u až 12 subjektů s poruchami biologie telomer se selháním kostní dřeně. Studie je otevřena všem účastníkům bez ohledu na pohlaví nebo etnický původ. Předměty, které jsou zapsané, ale nehodnotitelné, budou nahrazeny.
Subjekty podepíší formulář souhlasu před jakýmkoli postupem souvisejícím se studií a dokončí základní screeningová hodnocení. Subjekty pro tuto studii nebudou vyžadovat žádný přípravný režim, jako je chemoterapie nebo ozařování.
Studie bude probíhat ve třech částech
- odběr mononukleárních buněk periferní krve (PBMNC); mobilizace a aferéza,
- Ex vivo zpracování buněk
- Infuze zpracovaných buněk a monitorování bezpečnosti po infuzi,
- Sledování (týden 2, 3, 4, 5, měsíce 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9 a 12)
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
12
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk > 18 let.
- Mírné nebo středně těžké selhání kostní dřeně definované splněním specifických podmínek.
- Diagnostika poruch biologie telomer
Kritéria vyloučení:
- Ženy ve fertilním věku nebo kojící ženy.
- Pacienti s rakovinou, kteří jsou na aktivní chemoterapeutické léčbě.
- Pacienti se závažným selháním kostní dřeně.
- Klonální cytogenetické abnormality spojené s MDS nebo AML při vyšetření kostní dřeně.
- Nekontrolované bakteriální, virové nebo plísňové infekce.
- Předchozí alogenní transplantace dřeně nebo kmenových buněk.
- Pacienti, kteří nejsou způsobilí pro dávkování G-CSF a plerixaforu.
- Pacienti, kteří nejsou způsobilí pro aferézu.
- Pacienti, kteří v současné době užívají nebo užívali danazol a androgeny během 60 dnů před 1. dnem.
- Pacienti s jakýmikoli jinými klinicky relevantními akutními nebo chronickými onemocněními, které by mohly narušit bezpečnost pacientů během studie, vystavit je nepřiměřenému riziku nebo které by mohly narušit cíle studie.
- Pacienti, kteří se během předchozích 30 dnů zúčastnili jiné klinické studie s hodnoceným lékem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: EXG34217
jednotlivé autologní CD34+ buňky kontaktované ex vivo s EXG-001
|
Jednorázová infuze
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami – bezpečnost podle výskytu léčby – naléhavé nežádoucí příhody
Časové okno: Několikrát po dobu trvání studie (výchozí stav až do 12. měsíce)
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v4.03.
Výskyt a povaha nežádoucích účinků, vitální funkce, hmotnost.
|
Několikrát po dobu trvání studie (výchozí stav až do 12. měsíce)
|
|
Počet účastníků se změnou ve fyzickém vyšetření
Časové okno: Několikrát po dobu trvání studie (výchozí stav až do 12. měsíce)
|
Změny fyzikálního vyšetření Celkový vzhled, Hlava, oči, uši, nos a hrdlo, Respirační, Kardiovaskulární, Muskuloskeletální, Břišní, Neurologické, Končetiny, Dermatologické, Lymfatické)
|
Několikrát po dobu trvání studie (výchozí stav až do 12. měsíce)
|
|
Počet účastníků se změnou v elektrokardiografii (EKG)
Časové okno: Několikrát po dobu trvání studie (výchozí stav až do 12. měsíce)
|
EKG (standardní digitální 12svodové v jednom)
|
Několikrát po dobu trvání studie (výchozí stav až do 12. měsíce)
|
|
Počet účastníků se změnou klinických laboratorních hodnocení
Časové okno: Několikrát po dobu trvání studie (výchozí stav až do 12. měsíce)
|
Změny v klinických laboratorních hodnoceních (hematologie, krevní chemie, koagulace a analýza moči)
|
Několikrát po dobu trvání studie (výchozí stav až do 12. měsíce)
|
|
Počet účastníků se změnou imunogenicity
Časové okno: Několikrát po dobu trvání studie (výchozí stav až do 12. měsíce)
|
Změna protilátky proti virovému vektoru a transgenu
|
Několikrát po dobu trvání studie (výchozí stav až do 12. měsíce)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků se změnou délky telomer
Časové okno: Promítání, 1., 3., 6. a 12. měsíc
|
Změna délky telomer v buňkách periferní krve
|
Promítání, 1., 3., 6. a 12. měsíc
|
|
Počet účastníků se zlepšením krevního obrazu.
Časové okno: Několikrát po dobu trvání studie (výchozí stav až do 12. měsíce)
|
Krevní obraz: neutrofily, krevní destičky nebo hemoglobin
|
Několikrát po dobu trvání studie (výchozí stav až do 12. měsíce)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Kasiani Myers, MD, Cincinnati Children Hospital Medical Center
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
8. dubna 2021
Primární dokončení (Odhadovaný)
8. října 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
8. října 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. prosince 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. prosince 2019
První zveřejněno (Aktuální)
26. prosince 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
6. února 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
4. února 2026
Naposledy ověřeno
1. února 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- EXG-US-01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Selhání kostní dřeně
-
University Hospital FreiburgDokončenoMyelodysplastické syndromy | Fanconiho anémie | Vrozená dyskeratóza | Pearson Marrow-pankreatický syndrom | Syndrom Shwachman-diamantŠpanělsko, Německo, Švýcarsko, Rakousko, Holandsko, Itálie, Česká republika, Belgie, Dánsko, Irsko
Klinické studie na EXG34217
-
Elixirgen Therapeutics, Inc.Zápis na pozvánku