Studie for å evaluere EXG34217 hos pasienter med telomerbiologiske lidelser med benmargssvikt
4. februar 2026 oppdatert av: Elixirgen Therapeutics, Inc.
En fase I/II-studie for å evaluere sikkerheten og toleransen til EXG34217 hos pasienter med telomerbiologiske lidelser med benmargssvikt
Dette er en fase I/II, åpen enkeltsenterstudie for å vurdere sikkerheten og toleransen til EXG34217 hos pasienter med benmargssvikt med telomerbiologiske lidelser.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en fase I/II, åpen studie på opptil 12 personer med telomerbiologiske lidelser med benmargssvikt. Studien er åpen for alle deltakere uavhengig av kjønn eller etnisitet. Emner som er påmeldt, men ikke evaluerbare vil bli erstattet.
Forsøkspersonene vil signere et samtykkeskjema før enhver studierelatert prosedyre og vil fullføre baseline screeningsvurderinger. Emner for denne studien vil ikke kreve noe forberedende regime som kjemoterapi eller stråling.
Studien vil bli gjennomført i tre deler
- Perifert blod mononukleære celler (PBMNCs) samling; mobilisering og aferese,
- Ex vivo cellebehandling
- Behandlet celleinfusjon og sikkerhetsovervåking etter infusjon,
- Oppfølging (uke 2, 3,4,5, måned 1, 2,3,4,5,6,9 og 12)
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
12
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder > 18 år.
- Mild eller moderat benmargssvikt definert ved å tilfredsstille spesifikke forhold.
- Diagnose av telomerbiologiske lidelser
Ekskluderingskriterier:
- Kvinner i fertil alder eller ammer.
- Pasienter med kreft som er på aktiv cellegiftbehandling.
- Pasienter med alvorlig benmargssvikt.
- Klonale cytogenetiske abnormiteter assosiert med MDS eller AML ved benmargsundersøkelse.
- Ukontrollerte bakterielle, virale eller soppinfeksjoner.
- Tidligere allogen marg- eller stamcelletransplantasjon.
- Pasienter som ikke er kvalifisert for G-CSF og plerixafor dosering.
- Pasienter som ikke er kvalifisert for aferesen.
- Pasienter som for tiden tar eller har tatt danazol og androgener innen 60 dager før dag 1.
- Pasienter med andre klinisk relevante akutte eller kroniske sykdommer som kan forstyrre pasientenes sikkerhet under forsøket, utsette dem for unødig risiko, eller som kan forstyrre studiemålene.
- Pasienter som har deltatt i en annen klinisk studie med et undersøkelseslegemiddel i løpet av de siste 30 dagene.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: EXG34217
enkelt autologe CD34+ celler kontaktet ex vivo med EXG-001
|
Enkel infusjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser -Sikkerhet etter forekomst av behandling-Nødkommende bivirkninger
Tidsramme: Flere ganger under studiens varighet (grunnlinje til og med måned 12)
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte uønskede hendelser vurdert av CTCAE v4.03.
Forekomst og art av uønskede hendelser, vitale tegn, vekt.
|
Flere ganger under studiens varighet (grunnlinje til og med måned 12)
|
|
Antall deltakere med endring i fysisk undersøkelse
Tidsramme: Flere ganger under studiens varighet (grunnlinje til og med måned 12)
|
Fysiske undersøkelsesforandringer Generelt utseende, hode, øyne, ører, nese og svelg, luftveier, kardiovaskulært, muskel- og skjelett, abdomen, nevrologisk, ekstremiteter, dermatologisk, lymfatisk)
|
Flere ganger under studiens varighet (grunnlinje til og med måned 12)
|
|
Antall deltakere med endring i elektrokardiografi (EKG)
Tidsramme: Flere ganger under studiens varighet (grunnlinje til og med måned 12)
|
EKG (standard digital 12-avledninger i singlikat)
|
Flere ganger under studiens varighet (grunnlinje til og med måned 12)
|
|
Antall deltakere med endring i kliniske laboratorieevalueringer
Tidsramme: Flere ganger under studiens varighet (grunnlinje til og med måned 12)
|
Endringer i kliniske laboratorieevalueringer (hematologi, blodkjemi, koagulasjon og urinanalyse)
|
Flere ganger under studiens varighet (grunnlinje til og med måned 12)
|
|
Antall deltakere med endring av immunogenisitet
Tidsramme: Flere ganger under studiens varighet (grunnlinje til og med måned 12)
|
Endring i antistoff mot virusvektor og transgen
|
Flere ganger under studiens varighet (grunnlinje til og med måned 12)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med endring i telomerlengde
Tidsramme: Screening, måned 1, 3, 6 og 12
|
Endring i telomerlengde i alle perifere blodceller
|
Screening, måned 1, 3, 6 og 12
|
|
Antall deltakere med bedring av blodverdier.
Tidsramme: Flere ganger under studiens varighet (grunnlinje til og med måned 12)
|
Blodtelling: nøytrofiler, blodplater eller hemoglobin
|
Flere ganger under studiens varighet (grunnlinje til og med måned 12)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Kasiani Myers, MD, Cincinnati Children Hospital Medical Center
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
8. april 2021
Primær fullføring (Antatt)
8. oktober 2026
Studiet fullført (Antatt)
8. oktober 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. desember 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
23. desember 2019
Først lagt ut (Faktiske)
26. desember 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
6. februar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
4. februar 2026
Sist bekreftet
1. februar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- EXG-US-01
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .