Studie ter evaluatie van EXG34217 bij patiënten met telomeerbiologische stoornissen met beenmergfalen
4 februari 2026 bijgewerkt door: Elixirgen Therapeutics, Inc.
Een fase I/II-onderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid van EXG34217 te evalueren bij patiënten met telomeerbiologische aandoeningen met beenmergfalen
Dit is een fase I/II, open-label studie in één centrum om de veiligheid en verdraagbaarheid van EXG34217 te beoordelen bij patiënten met beenmergfalen met telomeerbiologische stoornissen.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een open-label fase I/II-onderzoek bij maximaal 12 proefpersonen met telomeerbiologische stoornissen met beenmergfalen. De studie staat open voor alle deelnemers, ongeacht geslacht of etniciteit. Proefpersonen die zijn ingeschreven maar niet evalueerbaar zijn, worden vervangen.
Proefpersonen zullen een toestemmingsformulier ondertekenen voorafgaand aan een studiegerelateerde procedure en zullen basislijnscreeningsbeoordelingen voltooien. Proefpersonen voor dit onderzoek hebben geen voorbereidend regime nodig, zoals chemotherapie of bestraling.
Het onderzoek zal in drie delen worden uitgevoerd
- Verzameling van perifere mononucleaire bloedcellen (PBMNC's); mobilisatie en aferese,
- Ex vivo celverwerking
- Verwerkte celinfusie en veiligheidsbewaking na infusie,
- Follow-up (week 2, 3,4,5, maanden 1, 2,3,4,5,6,9 en 12)
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
12
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd > 18 jaar.
- Licht of matig beenmergfalen gedefinieerd door aan specifieke voorwaarden te voldoen.
- Diagnose van stoornissen in de telomeerbiologie
Uitsluitingscriteria:
- Vrouwen die zwanger kunnen worden of borstvoeding geven.
- Patiënten met kanker die een actieve chemotherapeutische behandeling ondergaan.
- Patiënten met ernstig beenmergfalen.
- Klonale cytogenetische afwijkingen geassocieerd met MDS of AML bij beenmergonderzoek.
- Ongecontroleerde bacteriële, virale of schimmelinfecties.
- Eerdere allogene beenmerg- of stamceltransplantatie.
- Patiënten die niet in aanmerking komen voor de dosering van G-CSF en plerixafor.
- Patiënten die niet in aanmerking komen voor de aferese.
- Patiënten die momenteel danazol en androgenen gebruiken of hebben ingenomen binnen 60 dagen voorafgaand aan dag 1.
- Patiënten met enige andere klinisch relevante acute of chronische ziekte die de veiligheid van de patiënt tijdens het onderzoek in het gedrang zou kunnen brengen, hen zou blootstellen aan onnodige risico's of die de onderzoeksdoelstellingen zou kunnen verstoren.
- Patiënten die in de afgelopen 30 dagen hebben deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek met een onderzoeksgeneesmiddel.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: EXG34217
enkelvoudige autologe CD34+-cellen ex vivo in contact gebracht met EXG-001
|
Enkele infusie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen -Veiligheid door incidentie van behandeling - Opkomende bijwerkingen
Tijdsspanne: Meerdere keren tijdens de duur van het onderzoek (baseline tot en met maand 12)
|
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v4.03.
Incidentie en aard van bijwerkingen, vitale functies, gewicht.
|
Meerdere keren tijdens de duur van het onderzoek (baseline tot en met maand 12)
|
|
Aantal deelnemers met een wijziging in lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Meerdere keren tijdens de duur van het onderzoek (baseline tot en met maand 12)
|
Veranderingen bij lichamelijk onderzoek Algemeen uiterlijk, Hoofd, ogen, oren, neus en keel, Ademhalingsstelsel, Cardiovasculair, Musculoskeletaal, Buik, Neurologisch, Extremiteiten, Dermatologisch, Lymfatisch)
|
Meerdere keren tijdens de duur van het onderzoek (baseline tot en met maand 12)
|
|
Aantal deelnemers met een verandering in elektrocardiografie (ECG)
Tijdsspanne: Meerdere keren tijdens de duur van het onderzoek (baseline tot en met maand 12)
|
ECG (standaard digitale 12-afleidingen in enkelvoud)
|
Meerdere keren tijdens de duur van het onderzoek (baseline tot en met maand 12)
|
|
Aantal deelnemers met een wijziging in klinische laboratoriumevaluaties
Tijdsspanne: Meerdere keren tijdens de duur van het onderzoek (baseline tot en met maand 12)
|
Veranderingen in klinische laboratoriumevaluaties (hematologie, bloedchemie, stolling en urineonderzoek)
|
Meerdere keren tijdens de duur van het onderzoek (baseline tot en met maand 12)
|
|
Aantal deelnemers met een verandering van immunogeniciteit
Tijdsspanne: Meerdere keren tijdens de duur van het onderzoek (baseline tot en met maand 12)
|
Verandering in antilichaam tegen virusvector en transgen
|
Meerdere keren tijdens de duur van het onderzoek (baseline tot en met maand 12)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met een verandering in telomeerlengte
Tijdsspanne: Screening, maand 1,3,6 en 12
|
Verandering in telomeerlengte in alle perifere bloedcellen
|
Screening, maand 1,3,6 en 12
|
|
Aantal deelnemers met verbetering van het bloedbeeld.
Tijdsspanne: Meerdere keren tijdens de duur van het onderzoek (baseline tot en met maand 12)
|
Bloedtellingen: neutrofielen, bloedplaatjes of hemoglobine
|
Meerdere keren tijdens de duur van het onderzoek (baseline tot en met maand 12)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Kasiani Myers, MD, Cincinnati Children Hospital Medical Center
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
8 april 2021
Primaire voltooiing (Geschat)
8 oktober 2026
Studie voltooiing (Geschat)
8 oktober 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
6 december 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
23 december 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
26 december 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
6 februari 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
4 februari 2026
Laatst geverifieerd
1 februari 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- EXG-US-01
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .