Studio per valutare EXG34217 in pazienti con disturbi della biologia dei telomeri con insufficienza midollare
4 febbraio 2026 aggiornato da: Elixirgen Therapeutics, Inc.
Uno studio di fase I/II per valutare la sicurezza e la tollerabilità di EXG34217 in pazienti con disturbi della biologia dei telomeri con insufficienza midollare
Questo è uno studio di fase I/II, in aperto, in un unico centro per valutare la sicurezza e la tollerabilità di EXG34217 in pazienti con insufficienza del midollo osseo con disturbi della biologia dei telomeri.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio in aperto di fase I/II su un massimo di 12 soggetti con disturbi della biologia dei telomeri con insufficienza del midollo osseo. Lo studio è aperto a tutti i partecipanti indipendentemente dal sesso o dall'etnia. I soggetti iscritti ma non valutabili verranno sostituiti.
I soggetti firmeranno un modulo di consenso prima di qualsiasi procedura correlata allo studio e completeranno le valutazioni di screening di base. I soggetti per questo studio non richiederanno alcun regime preparatorio come chemioterapia o radiazioni.
Lo studio sarà condotto in tre parti
- Raccolta delle cellule mononucleate del sangue periferico (PBMNC); mobilizzazione e aferesi,
- Elaborazione cellulare ex vivo
- Infusione di cellule processate e monitoraggio della sicurezza post-infusione,
- Follow-up (Settimana 2, 3,4,5, Mesi 1, 2,3,4,5,6,9 e 12)
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
12
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età > 18 anni.
- Insufficienza del midollo osseo lieve o moderata definita dal soddisfacimento di condizioni specifiche.
- Diagnosi dei disordini della biologia dei telomeri
Criteri di esclusione:
- Donne in età fertile o che allattano.
- Pazienti con cancro che sono in trattamento chemioterapico attivo.
- Pazienti con grave insufficienza midollare.
- Anomalie citogenetiche clonali associate a MDS o AML all'esame del midollo osseo.
- Infezioni batteriche, virali o fungine incontrollate.
- Pregresso trapianto allogenico di midollo o cellule staminali.
- Pazienti non idonei per il dosaggio di G-CSF e plerixafor.
- Pazienti non eleggibili per l'aferesi.
- Pazienti che attualmente assumono o hanno assunto danazolo e androgeni nei 60 giorni precedenti il Giorno 1.
- Pazienti con altre malattie acute o croniche clinicamente rilevanti che potrebbero interferire con la sicurezza dei pazienti durante lo studio, esporli a rischi indebiti o che potrebbero interferire con gli obiettivi dello studio.
- Pazienti che hanno partecipato a un altro studio clinico con un farmaco sperimentale nei 30 giorni precedenti.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: EXG34217
singole cellule CD34+ autologhe contattate ex vivo con EXG-001
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Infusione singola
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di partecipanti con eventi avversi - Sicurezza per incidenza del trattamento - Eventi avversi emergenti
Lasso di tempo: Più volte per la durata dello studio (dal basale fino al mese 12)
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Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE v4.03.
Incidenza e natura degli eventi avversi, segni vitali, peso.
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Più volte per la durata dello studio (dal basale fino al mese 12)
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Numero di partecipanti con una modifica all'esame obiettivo
Lasso di tempo: Più volte per la durata dello studio (dal basale fino al mese 12)
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Modifiche dell'esame fisico Aspetto generale, testa, occhi, orecchie, naso e gola, respiratorio, cardiovascolare, muscoloscheletrico, addominale, neurologico, estremità, dermatologico, linfatico)
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Più volte per la durata dello studio (dal basale fino al mese 12)
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Numero di partecipanti con un cambiamento nell'elettrocardiografia (ECG)
Lasso di tempo: Più volte per la durata dello studio (dal basale fino al mese 12)
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ECG (standard digitale a 12 derivazioni in singolo)
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Più volte per la durata dello studio (dal basale fino al mese 12)
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Numero di partecipanti con un cambiamento nelle valutazioni di laboratorio clinico
Lasso di tempo: Più volte per la durata dello studio (dal basale fino al mese 12)
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Cambiamenti nelle valutazioni cliniche di laboratorio (ematologia, chimica del sangue, coagulazione e analisi delle urine)
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Più volte per la durata dello studio (dal basale fino al mese 12)
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Numero di partecipanti con un cambiamento di immunogenicità
Lasso di tempo: Più volte per la durata dello studio (dal basale fino al mese 12)
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Modifica dell'anticorpo contro il vettore del virus e il transgene
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Più volte per la durata dello studio (dal basale fino al mese 12)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di partecipanti con un cambiamento nella lunghezza dei telomeri
Lasso di tempo: Screening, Mese 1, 3, 6 e 12
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Variazione della lunghezza dei telomeri in qualsiasi cellula del sangue periferico
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Screening, Mese 1, 3, 6 e 12
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Numero di partecipanti con miglioramento della conta ematica.
Lasso di tempo: Più volte per la durata dello studio (dal basale fino al mese 12)
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Conta ematica: neutrofili, piastrine o emoglobina
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Più volte per la durata dello studio (dal basale fino al mese 12)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Kasiani Myers, MD, Cincinnati Children Hospital Medical Center
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
8 aprile 2021
Completamento primario (Stimato)
8 ottobre 2026
Completamento dello studio (Stimato)
8 ottobre 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 dicembre 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
23 dicembre 2019
Primo Inserito (Effettivo)
26 dicembre 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
6 febbraio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
4 febbraio 2026
Ultimo verificato
1 febbraio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- EXG-US-01
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su EXG34217
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Elixirgen Therapeutics, Inc.Iscrizione su invitoDisturbi della biologia dei telomeri con insufficienza del midollo osseoStati Uniti