Estudio para evaluar EXG34217 en pacientes con trastornos de la biología de los telómeros con insuficiencia de la médula ósea
4 de febrero de 2026 actualizado por: Elixirgen Therapeutics, Inc.
Un estudio de fase I/II para evaluar la seguridad y tolerabilidad de EXG34217 en pacientes con trastornos de la biología de los telómeros con insuficiencia de la médula ósea
Este es un estudio de Fase I/II, abierto, de un solo centro para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de EXG34217 en pacientes con insuficiencia de la médula ósea y trastornos de la biología de los telómeros.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio abierto de Fase I/II en hasta 12 sujetos con trastornos de la biología de los telómeros con insuficiencia de la médula ósea. El estudio está abierto a todos los participantes independientemente de su género o etnia. Los sujetos que estén matriculados pero no evaluables serán reemplazados.
Los sujetos firmarán un formulario de consentimiento antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio y completarán las evaluaciones de detección de referencia. Los sujetos de este estudio no requerirán ningún régimen preparatorio, como quimioterapia o radiación.
El estudio se realizará en tres partes.
- recolección de células mononucleares de sangre periférica (PBMNC); movilización y aféresis,
- Procesamiento celular ex vivo
- Vigilancia de la seguridad de la infusión de células procesadas y posterior a la infusión,
- Seguimiento (Semana 2, 3,4,5, Meses 1, 2,3,4,5,6,9 y 12)
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
12
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad > 18 años.
- Insuficiencia medular leve o moderada definida por el cumplimiento de condiciones específicas.
- Diagnóstico de trastornos de la biología de los telómeros
Criterio de exclusión:
- Mujeres en edad fértil o lactantes.
- Pacientes con cáncer que estén en tratamiento quimioterápico activo.
- Pacientes con insuficiencia grave de la médula ósea.
- Anomalías citogenéticas clonales asociadas con MDS o AML en el examen de médula ósea.
- Infecciones bacterianas, virales o fúngicas no controladas.
- Trasplante alogénico previo de médula o células madre.
- Pacientes que no son elegibles para la dosificación de G-CSF y plerixafor.
- Pacientes que no son elegibles para la aféresis.
- Pacientes que actualmente toman o han tomado danazol y andrógenos dentro de los 60 días anteriores al Día 1.
- Pacientes con cualquier otra enfermedad aguda o crónica clínicamente relevante que pueda interferir con la seguridad de los pacientes durante el ensayo, exponerlos a un riesgo indebido o que pueda interferir con los objetivos del estudio.
- Pacientes que hayan participado en otro ensayo clínico con un fármaco en investigación en los 30 días anteriores.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: EXG34217
Células CD34+ autólogas individuales en contacto ex vivo con EXG-001
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Infusión única
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de participantes con eventos adversos -Seguridad por incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Múltiples veces durante la duración del estudio (línea de base hasta el mes 12)
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Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento evaluados por CTCAE v4.03.
Incidencia y naturaleza de los eventos adversos, signos vitales, peso.
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Múltiples veces durante la duración del estudio (línea de base hasta el mes 12)
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Número de participantes con un cambio en el examen físico
Periodo de tiempo: Múltiples veces durante la duración del estudio (línea de base hasta el mes 12)
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Cambios en el examen físico Aspecto general (cabeza, ojos, oídos, nariz y garganta, respiratorio, cardiovascular, musculoesquelético, abdomen, neurológico, extremidades, dermatológico, linfático)
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Múltiples veces durante la duración del estudio (línea de base hasta el mes 12)
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Número de participantes con cambio en Electrocardiografía (ECG)
Periodo de tiempo: Múltiples veces durante la duración del estudio (línea de base hasta el mes 12)
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ECG (estándar digital de 12 derivaciones en monobloque)
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Múltiples veces durante la duración del estudio (línea de base hasta el mes 12)
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Número de participantes con cambio en las evaluaciones de laboratorio clínico
Periodo de tiempo: Múltiples veces durante la duración del estudio (línea de base hasta el mes 12)
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Cambios en las evaluaciones de laboratorio clínico (Hematología, química sanguínea, coagulación y análisis de orina)
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Múltiples veces durante la duración del estudio (línea de base hasta el mes 12)
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Número de participantes con un cambio de Inmunogenicidad
Periodo de tiempo: Múltiples veces durante la duración del estudio (línea de base hasta el mes 12)
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Cambio en Anticuerpo contra vector de virus y transgén
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Múltiples veces durante la duración del estudio (línea de base hasta el mes 12)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de participantes con un cambio en la longitud de los telómeros
Periodo de tiempo: Cribado, Mes 1, 3, 6 y 12
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Cambio en la longitud de los telómeros en cualquier célula de sangre periférica
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Cribado, Mes 1, 3, 6 y 12
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Número de participantes con mejoría de los hemogramas.
Periodo de tiempo: Múltiples veces durante la duración del estudio (línea de base hasta el mes 12)
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Recuentos sanguíneos: neutrófilos, plaquetas o hemoglobina
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Múltiples veces durante la duración del estudio (línea de base hasta el mes 12)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Kasiani Myers, MD, Cincinnati Children Hospital Medical Center
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
8 de abril de 2021
Finalización primaria (Estimado)
8 de octubre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
8 de octubre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de diciembre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de diciembre de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
26 de diciembre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
6 de febrero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de febrero de 2026
Última verificación
1 de febrero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- EXG-US-01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .