Tutkimus EXG34217:n arvioimiseksi potilailla, joilla on telomeeribiologisia häiriöitä ja luuytimen vajaatoimintaa
keskiviikko 4. helmikuuta 2026 päivittänyt: Elixirgen Therapeutics, Inc.
Vaiheen I/II tutkimus EXG34217:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on telomeeribiologisia häiriöitä ja luuytimen vajaatoimintaa
Tämä on vaiheen I/II avoin, yhden keskuksen tutkimus, jossa arvioidaan EXG34217:n turvallisuutta ja siedettävyyttä luuytimen vajaatoimintapotilailla, joilla on telomeeribiologisia häiriöitä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen I/II avoin tutkimus enintään 12 potilaalla, joilla oli telomeeribiologisia häiriöitä ja luuytimen vajaatoimintaa. Tutkimus on avoin kaikille osallistujille sukupuolesta tai etnisestä taustasta riippumatta. Osallistujat, jotka ovat ilmoittautuneet, mutta eivät ole arvioitavissa, korvataan.
Koehenkilöt allekirjoittavat suostumuslomakkeen ennen tutkimukseen liittyvää menettelyä ja suorittavat perusseulontaarvioinnit. Tämän tutkimuksen kohteet eivät vaadi valmistelevaa hoito-ohjelmaa, kuten kemoterapiaa tai sädehoitoa.
Tutkimus toteutetaan kolmessa osassa
- Perifeerisen veren mononukleaarisolujen (PBMNC) kokoelma; mobilisaatio ja afereesi,
- Ex vivo -solujen käsittely
- Käsiteltyjen solujen infuusion ja infuusion jälkeisen turvallisuuden seuranta,
- Seuranta (viikko 2, 3, 4, 5, kuukaudet 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9 ja 12)
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
12
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä > 18 vuotta.
- Lievä tai kohtalainen luuytimen vajaatoiminta, joka määritellään tiettyjen olosuhteiden perusteella.
- Telomeeribiologisten häiriöiden diagnoosi
Poissulkemiskriteerit:
- Hedelmällisessä iässä olevat tai imettävät naiset.
- Syöpää sairastavat potilaat, jotka saavat aktiivista kemoterapeuttista hoitoa.
- Potilaat, joilla on vaikea luuytimen vajaatoiminta.
- MDS:ään tai AML:ään liittyvät klooniset sytogeneettiset poikkeavuudet luuydintutkimuksessa.
- Hallitsemattomat bakteeri-, virus- tai sieni-infektiot.
- Aiempi allogeeninen luuytimen tai kantasolujen siirto.
- Potilaat, jotka eivät ole oikeutettuja G-CSF:n ja pleriksaforin annostukseen.
- Potilaat, jotka eivät ole oikeutettuja afereesiin.
- Potilaat, jotka ottavat tai ovat käyttäneet danatsolia ja androgeenia 60 päivän aikana ennen päivää 1.
- Potilaat, joilla on muita kliinisesti merkittäviä akuutteja tai kroonisia sairauksia, jotka voivat haitata potilaiden turvallisuutta tutkimuksen aikana, altistaa heidät kohtuuttomalle riskille tai jotka voivat häiritä tutkimuksen tavoitteita.
- Potilaat, jotka ovat osallistuneet toiseen kliiniseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä viimeisten 30 päivän aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: EXG34217
yksittäiset autologiset CD34+-solut saatettiin ex vivo kosketukseen EXG-001:n kanssa
|
Yksittäinen infuusio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittavaikutuksista kärsineiden osallistujien määrä - Turvallisuus hoidon ilmaantuvuuden mukaan - Ilmenevät haittatapahtumat
Aikaikkuna: Useita kertoja tutkimuksen aikana (perustilanne 12 kuukauteen)
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittatapahtumia CTCAE v4.03:n arvioituna.
Haittavaikutusten ilmaantuvuus ja luonne, elintoiminnot, paino.
|
Useita kertoja tutkimuksen aikana (perustilanne 12 kuukauteen)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden fyysinen tarkastus on muuttunut
Aikaikkuna: Useita kertoja tutkimuksen aikana (perustilanne 12 kuukauteen)
|
Fyysisen tutkimuksen muutokset Yleisvaikutelma ,Pää, silmät, korvat, nenä ja kurkku, Hengityselimet, Sydän- ja verisuonijärjestelmät, Tuki- ja liikuntaelimistö, Vatsa, Neurologiset, Raajojen, Ihotaudit, Lymfaattiset)
|
Useita kertoja tutkimuksen aikana (perustilanne 12 kuukauteen)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on muutos elektrokardiografiassa (EKG)
Aikaikkuna: Useita kertoja tutkimuksen aikana (perustilanne 12 kuukauteen)
|
EKG (tavallinen digitaalinen 12-kytkentäinen yksittäinen)
|
Useita kertoja tutkimuksen aikana (perustilanne 12 kuukauteen)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden kliinisissä laboratorioarvioissa on tapahtunut muutos
Aikaikkuna: Useita kertoja tutkimuksen aikana (perustilanne 12 kuukauteen)
|
Muutokset kliinisissä laboratorioarvosteluissa (hematologia, veren kemia, koagulaatio ja virtsaanalyysi)
|
Useita kertoja tutkimuksen aikana (perustilanne 12 kuukauteen)
|
|
Osallistujien lukumäärä, joiden immunogeenisyys on muuttunut
Aikaikkuna: Useita kertoja tutkimuksen aikana (perustilanne 12 kuukauteen)
|
Muutos vasta-aineessa virusvektoria ja siirtogeeniä vastaan
|
Useita kertoja tutkimuksen aikana (perustilanne 12 kuukauteen)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Telomeerien pituuden muutoksen saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Näytös, kuukausi 1, 3, 6 ja 12
|
Telomeerien pituuden muutos kaikissa ääreisveren soluissa
|
Näytös, kuukausi 1, 3, 6 ja 12
|
|
Osallistujien lukumäärä, joiden verenkuva parani.
Aikaikkuna: Useita kertoja tutkimuksen aikana (perustilanne 12 kuukauteen)
|
Veriarvot: neutrofiilit, verihiutaleet tai hemoglobiini
|
Useita kertoja tutkimuksen aikana (perustilanne 12 kuukauteen)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Kasiani Myers, MD, Cincinnati Children Hospital Medical Center
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 8. huhtikuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 8. lokakuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 8. lokakuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 6. joulukuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 23. joulukuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 26. joulukuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 6. helmikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 4. helmikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- EXG-US-01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .