嚢胞性線維症（CF）の治療のためにCFTRモジュレーターを投与されている患者におけるReX-Cシステムの評価。
嚢胞性線維症（CF）の治療のためにCFTRモジュレーター（Kalydeco、Orkambi、および/またはSymdeko）を投与されている患者における、投薬管理におけるReX-C®システムの安全性、有用性、および有効性の評価。
嚢胞性線維症 (CF) は、ヒトの気道上皮細胞における塩化物イオンの輸送における異常を特徴とする進行性の多臓器疾患であり、頻繁な肺感染症、肺機能の低下、食物を適切に消化して必須栄養素を吸収する能力の欠如、および多くの臓器の合併症を引き起こします。 .
CF患者は、何時間もの理学療法、吸入、毎日の多くの錠剤による治療など、病気を管理するために必要な治療に毎日何時間も費やしています. CF治療は患者と家族に大きな負担をかけ、これらの治療要求の必然的な結果は、治療への不遵守が広範に及ぶことです。
CFTR モジュレーター (商標名 Kalydeco、Orkambi、Simdeco) は、特定の変異を持つ患者の CF を治療するために承認された非常に効率的な薬です。 病気の症状ではなく、根本的な原因を治療する最初の薬です。 また、最も高価な薬の 1 つであり、患者 1 人あたり年間 300,000 ドル以上の費用がかかります。 その有効性が証明され、特定の患者に対する承認された償還があるにもかかわらず、CF 疾患を管理するために必要な毎日の治療の負担が大きいため、CF 患者の間では不遵守が一般的です。
調査の概要
詳細な説明
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Ronit Shtrichman, Ph.D
- 電話番号：+972526500938
- メール：ronit.s@dosentrx.com
研究場所
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Haifa、イスラエル
- 募集
- Carmel Medical Center
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コンタクト：
- Einat Ben Shoshan
- 電話番号：+972 54-447-8092
- メール：EinatBe2@clalit.org.il
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Select One
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Jerusalem、Select One、イスラエル
- 募集
- Hadassah Medical Organization
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コンタクト：
- Batya Nahmani
- 電話番号：+972 54-788-8165
- メール：hbatya@hadassah.org.il
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主任研究者：
- David Shoseyov, MD
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 12歳以上の男性または女性
- 対象は丸薬を飲み込むことができ、トレーニング中に ReX-C による「デモ」丸薬 (Tic-Tac スイーツ) の 2 回の投与に成功しました。
- -被験者はインフォームドコンセントフォームを読んで理解することができます.
- 被験者はCFと診断され、CFTRモジュレーターの投薬を受けました。
- -被験者は、12か月の研究期間中にKalydecoまたはOrkambiまたはSymdekoを受け取ることを意図しています。
- 被験者は自宅で薬物療法を受けています。
- 被験者はヘブライ語、アラビア語のいずれかの言語に堪能です。
除外基準:
- 被験者は以下を含む重大な身体障害を持っています。細かい運動能力の低下、視覚障害または聴覚障害、精神障害、またはインフォームドコンセントを提供する能力またはReX-C調剤ユニットを効果的に使用する能力に影響を与えるその他の障害。
- 被験者はReX-Cのトレーニング中に2つの「デモ」錠剤を抽出できませんでした.
- -被験者は、2つの研究への同時参加を許可しない別の臨床研究に参加しています。
-被験者は末期または末期の病気にあり、予想余命は6か月以下です。
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研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ReX-C介入
被験者は ReX-C を使用して CFTR モジュレーター薬を受け取ります。
アドヒアランス データ、副作用、治療への反応は、ReX-C クラウドを介してリアルタイムでオンラインで監視されます。
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CFTRモジュレーターは、ReX-Cシステムを介して患者に投与されます
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ReX-Cによる経口腫瘍溶解薬の投与中の安全性イベントの数
時間枠：12ヶ月
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安全事象には、錠剤の過剰摂取、錠剤摂取中の錠剤の吸入、調剤時の錠剤の奇形、および ReX-C デバイスによる錠剤の摂取に関連する重大な有害事象が含まれます。
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12ヶ月
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被験者の割合は、ReX-C をピルの服用と服薬管理に快適に使用でき、システムを「使いやすい」と定義しています。
時間枠：12ヶ月
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被験者の少なくとも 70%: A. Rex-C を 6 か月以上使用している。 B. システムが使いやすいと定義し、投薬治療に引き続き使用する意思がある。 |
12ヶ月
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ReX-C治療中のアドヒアランス率（ピル摂取回数）
時間枠：12ヶ月
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A. ReX-Cシステムを使用した場合のアドヒアランス率は> 80%です。 B. アドヒアランス率は、次の手段によって強化されます。
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ReX-Cを使用した場合の患者の健康状態の改善率は、同じ被験者の過去のデータと比較して、従来の方法で同一のCFTRモジュレーターを服用しています
時間枠：24 か月 (研究開始前の 12 か月の履歴データ)、12 か月の ReX 介入
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ReX介入期間と従来の方法で同じ薬を服用した過去の期間とを比較して、以下のパラメータで10～20%の改善。 A. 急性増悪回数の減少 B. PFT の改善 C. 入院イベントの減少 D. 抗生物質治療イベントの減少 |
24 か月 (研究開始前の 12 か月の履歴データ)、12 か月の ReX 介入
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：David Shoseyyov, MD、Hadassah Medical Center, Pediatric department, Jerusalem, Israel
- 主任研究者：Galit Livnat-Levanon, MD、Pediatric unit, Lady Davis Carmel Medical Center, Haifa, Israel
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。