Avaliação do Sistema ReX-C, em Pacientes Recebendo Moduladores CFTR para o Tratamento da Fibrose Cística (FC).
Avaliação da Segurança, Usabilidade e Eficácia do Sistema ReX-C® no Gerenciamento de Medicamentos, em Pacientes Recebendo Moduladores CFTR (Kalydeco, Orkambi e/ou Symdeko) para Tratamento de Fibrose Cística (FC).
A fibrose cística (FC) é um distúrbio multissistêmico progressivo caracterizado por anormalidades no transporte de íons cloreto nas células epiteliais das vias aéreas humanas, levando a infecções pulmonares frequentes, diminuição da função pulmonar, incapacidade de digerir adequadamente os alimentos e absorver nutrientes essenciais e complicações em muitos órgãos .
Os pacientes com FC passam horas diariamente em tratamentos necessários para controlar sua doença, incluindo horas de fisioterapia e inalação e tratamento com muitos comprimidos diários. O tratamento da FC carrega um fardo pesado para os pacientes e familiares e a consequência inevitável dessas demandas de tratamento é a não adesão generalizada à terapia.
Moduladores de CFTR (nome comercial Kalydeco, Orkambi, Simdeco) é um medicamento altamente eficiente aprovado para tratar FC em pacientes com certas mutações. É o primeiro medicamento que trata a causa subjacente e não os sintomas da doença. É também um dos medicamentos mais caros, custando mais de US$ 300.000 por paciente por ano. Apesar de sua eficácia comprovada e reembolso aprovado para certos pacientes, a não adesão é comum entre pacientes com FC, resultante da pesada carga de tratamento diário necessária para controlar a doença de FC.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Ronit Shtrichman, Ph.D
- Número de telefone: +972526500938
- E-mail: ronit.s@dosentrx.com
Locais de estudo
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Haifa, Israel
- Recrutamento
- Carmel Medical Center
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Contato:
- Einat Ben Shoshan
- Número de telefone: +972 54-447-8092
- E-mail: EinatBe2@clalit.org.il
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Select One
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Jerusalem, Select One, Israel
- Recrutamento
- Hadassah Medical Organization
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Contato:
- Batya Nahmani
- Número de telefone: +972 54-788-8165
- E-mail: hbatya@hadassah.org.il
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Investigador principal:
- David Shoseyov, MD
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Masculino ou Feminino, pelo menos 12 anos de idade
- O sujeito é capaz de engolir comprimidos e durante o treinamento consegue com sucesso 2 administrações de comprimidos "demo" (rebuçados Tic-Tac) por ReX-C.
- O sujeito é capaz de ler e entender o Termo de Consentimento Livre e Esclarecido.
- O sujeito foi diagnosticado com CF e recebe medicação moduladora de CFTR.
- O sujeito destina-se a receber Kalydeco OU Orkambi OU Symdeko durante o período de estudo de 12 meses.
- Sujeito faz terapia medicamentosa em casa.
- O sujeito é fluente em um dos seguintes idiomas: hebraico, árabe.
Critério de exclusão:
- O sujeito tem deficiência física significativa, incluindo; habilidades motoras finas deficientes, faculdades visuais ou auditivas prejudicadas, transtornos mentais ou outras deficiências que afetem a capacidade de fornecer consentimento informado ou usar a unidade dispensadora ReX-C de forma eficaz.
- O sujeito não conseguiu extrair 2 pílulas "demo" durante o treinamento ReX-C.
- O sujeito está participando de outro estudo clínico que não permite a participação em dois estudos simultaneamente.
O sujeito está em estágio terminal ou doença terminal com expectativa de vida prevista de 6 meses ou menos.
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Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Intervenção ReX-C
Os indivíduos usam ReX-C para receber medicamentos moduladores de CFTR.
Dados de adesão, efeitos colaterais e resposta ao tratamento são monitorados online em tempo real via nuvem ReX-C.
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Os moduladores CFTR são dispensados aos pacientes via sistema ReX-C
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de eventos de segurança durante a administração de medicamentos oncolíticos orais por ReX-C
Prazo: 12 meses
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Os eventos de segurança incluem: overdose de pílula, inalação de pílula durante a ingestão da pílula, malformação da pílula na dispensação e quaisquer eventos adversos graves relacionados à ingestão de pílula pelo dispositivo ReX-C.
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12 meses
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A taxa de indivíduos se sente confortável em usar o ReX-C para ingestão de comprimidos e gerenciamento de medicamentos e define o sistema como "Fácil de usar"
Prazo: 12 meses
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Pelo menos 70% dos participantes: A. Complete pelo menos 6 meses com Rex-C. B. Definem o sistema como fácil de usar e estão dispostos a continuar a usá-lo para o tratamento medicamentoso. |
12 meses
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Taxa de adesão (número de tomadas de pílulas) durante o tratamento com ReX-C
Prazo: 12 meses
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A. A taxa de adesão ao usar o sistema ReX-C é > 80%. B. A taxa de adesão é aprimorada pelas seguintes medidas:
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12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de melhora na condição de saúde do paciente ao usar ReX-C em comparação com dados históricos do mesmo sujeito, usando modulador CFTR idêntico da maneira convencional
Prazo: 24 meses (12 meses de dados históricos, antes do início do estudo), 12 meses de intervenção ReX
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Melhoria de 10-20% nos seguintes parâmetros, em comparação entre o período de intervenção ReX versus o período histórico em que o mesmo medicamento foi tomado da maneira convencional. A. Número reduzido de exacerbações agudas B. PFT melhorado C. Eventos de hospitalização reduzidos D. Eventos de tratamento com antibióticos reduzidos |
24 meses (12 meses de dados históricos, antes do início do estudo), 12 meses de intervenção ReX
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: David Shoseyyov, MD, Hadassah Medical Center, Pediatric department, Jerusalem, Israel
- Investigador principal: Galit Livnat-Levanon, MD, Pediatric unit, Lady Davis Carmel Medical Center, Haifa, Israel
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- RXC-054-2019-CLE
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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