ReX-C 系统在接受 CFTR 调节剂治疗囊性纤维化 (CF) 的患者中的评估。
2021年9月22日 更新者：Dosentrx Ltd.
在接受 CFTR 调节剂（Kalydeco、Orkambi 和/或 Symdeko）治疗囊性纤维化 (CF) 的患者中，ReX-C® 系统在药物管理中的安全性、可用性和有效性评估。
囊性纤维化 (CF) 是一种进行性多系统疾病，其特征是人气道上皮细胞中氯离子的运输异常，导致频繁的肺部感染、肺功能下降、无法正确消化食物和吸收必需营养素以及许多器官的并发症.
CF 患者每天花费数小时进行疾病控制所需的治疗，包括数小时的理疗和吸入以及每日服用许多药片进行治疗。 CF治疗给患者和家庭带来了沉重的负担，这些治疗需求的必然后果是普遍存在的不依从性。
CFTR 调节剂（商品名 Kalydeco、Orkambi、Simdeco）是一种高效药物，经批准可用于治疗具有某些突变的 CF 患者。 它是第一种治疗根本原因而不是疾病症状的药物。 它也是最昂贵的药物之一，每位患者每年花费超过 300,000 美元。 尽管它的疗效已得到证实并且对某些患者已获批准报销，但由于管理 CF 疾病所需的日常治疗负担沉重，CF 患者普遍不依从。
研究概览
详细说明
ReX 是一种手持式移动设备，旨在根据预编程的治疗方案根据患者的需求提供固体口服药物。
ReX 解决了患者依从性差的问题，跟踪患者对治疗的反应并增强患者对治疗的参与度。
该系统包括一个可重复使用的药物分配单元（分配器）、一个包含处方药的一次性盒、一个手机应用程序和 ReX 云。
分配器管理药丸管理。
它包括一个触摸屏，可指导用户并显示针对特定患者的临床调查和治疗信息。
分配器包含一个可充电电池和显示设备和电池状态的指示器；一个可以查看药丸的药丸窗口；操作传感器；以及与手机应用程序的通信。
患者从药房收到预先装有他/她的特定药物的盒子。
将盒插入到分配器中并锁定到位。
所有治疗和患者调查数据都被传输到 DosentRx 专有的基于网络的云（名为 ReX 云）上的患者特定域。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
10
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Ronit Shtrichman, Ph.D
- 电话号码：+972526500938
- 邮箱：ronit.s@dosentrx.com
学习地点
-
-
-
Haifa、以色列
- 招聘中
- Carmel Medical Center
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接触：
- Einat Ben Shoshan
- 电话号码：+972 54-447-8092
- 邮箱：EinatBe2@clalit.org.il
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-
Select One
-
Jerusalem、Select One、以色列
- 招聘中
- Hadassah Medical Organization
-
接触：
- Batya Nahmani
- 电话号码：+972 54-788-8165
- 邮箱：hbatya@hadassah.org.il
-
首席研究员：
- David Shoseyov, MD
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 男性或女性，至少 12 岁
- 受试者能够吞咽药丸，并在训练期间成功服用 ReX-C 的“演示”药丸（Tic-Tac 糖果）2 次。
- 受试者能够阅读和理解知情同意书。
- 受试者被诊断患有 CF 并接受 CFTR 调节剂药物治疗。
- 受试者打算在 12 个月的研究期间接受 Kalydeco 或 Orkambi 或 Symdeko。
- 受试者在家中接受药物治疗。
- 对象精通以下语言之一：希伯来语、阿拉伯语。
排除标准：
- 受试者有严重的身体残疾，包括；精细运动技能差、视觉或听觉能力受损、精神障碍或其他影响提供知情同意或有效使用 ReX-C 分配单元的能力的障碍。
- 对象在 ReX-C 训练期间未能提取 2 颗“演示”药丸。
- 受试者正在参加另一项不允许同时参加两项研究的临床研究。
受试者处于末期或绝症，预期寿命为 6 个月或更短。
-
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：ReX-C干预
受试者使用 ReX-C 接受 CFTR 调节剂药物治疗。
通过 ReX-C 云实时在线监测依从性数据、副作用和对治疗的反应。
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CFTR 调制器通过 ReX-C 系统分配给患者
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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ReX-C 口服溶瘤药物期间的安全事件数量
大体时间：12个月
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安全事件包括：药丸过量、服用药丸时吸入药丸、配药时药丸畸形以及与 ReX-C 装置服用药丸相关的任何严重不良事件。
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12个月
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使用 ReX-C 进行药丸摄入和药物管理并将系统定义为“易于使用”的受试者比例
大体时间：12个月
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至少 70% 的科目： A. 至少完成 6 个月的 Rex-C。 B. 将系统定义为易于使用并愿意继续使用它进行药物治疗。 |
12个月
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ReX-C 治疗期间的依从率（服药次数）
大体时间：12个月
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A. 使用 ReX-C 系统时的依从率 > 80%。 B. 通过以下措施提高遵守率：
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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与同一受试者的历史数据相比，使用 ReX-C 时患者健康状况的改善率，以常规方式采用相同的 CFTR 调制器
大体时间：24个月（12个月历史数据，研究开始前），12个月ReX干预
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ReX 干预期间与以常规方式服用相同药物的历史期间相比，以下参数改善 10-20%。 A. 急性加重次数减少 B. PFT 改善 C. 住院事件减少 D. 抗生素治疗事件减少 |
24个月（12个月历史数据，研究开始前），12个月ReX干预
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：David Shoseyyov, MD、Hadassah Medical Center, Pediatric department, Jerusalem, Israel
- 首席研究员：Galit Livnat-Levanon, MD、Pediatric unit, Lady Davis Carmel Medical Center, Haifa, Israel
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年5月12日
初级完成 (预期的)
2022年6月30日
研究完成 (预期的)
2022年7月31日
研究注册日期
首次提交
2019年12月29日
首先提交符合 QC 标准的
2019年12月29日
首次发布 (实际的)
2020年1月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年9月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年9月22日
最后验证
2021年9月1日
更多信息
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