Evaluering af ReX-C-systemet hos patienter, der modtager CFTR-modulatorer til behandling af cystisk fibrose (CF).

Cystisk fibrose (CF) er en progressiv multisystemsygdom karakteriseret ved abnormiteter i transporten af ​​chloridioner i humane luftvejsepitelceller, hvilket fører til hyppige lungeinfektioner, nedsat lungefunktion, manglende evne til korrekt at fordøje mad og absorbere essentielle næringsstoffer og komplikationer med mange organer. .

Patienter med CF bruger timer dagligt i behandlinger, der er nødvendige for at håndtere deres sygdom, herunder timers fysioterapi og inhalation og behandling med mange daglige piller. CF-behandling belaster patienter og familier tungt, og den uundgåelige konsekvens af disse behandlingskrav er udbredt manglende overholdelse af terapi.

CFTR-modulatorer (varenavn Kalydeco, Orkambi, Simdeco) er et højeffektivt lægemiddel, der er godkendt til behandling af CF hos patienter med visse mutationer. Det er det første lægemiddel, der behandler den underliggende årsag frem for symptomerne på sygdommen. Det er også et af de dyreste lægemidler, der koster over $300.000 per patient om året. På trods af dens dokumenterede effektivitet og godkendte godtgørelse til visse patienter, er manglende overholdelse almindelig blandt CF-patienter, som følge af den store byrde af daglig behandling, der kræves for at håndtere CF-sygdom.