낭포성 섬유증(CF) 치료를 위해 CFTR 조절제를 받는 환자에서 ReX-C 시스템의 평가.
낭포성 섬유증(CF) 치료를 위해 CFTR 조절제(Kalydeco, Orkambi 및/또는 Symdeko)를 받는 환자의 약물 관리에서 ReX-C® 시스템의 안전성, 유용성 및 효능 평가.
낭포성 섬유증(CF)은 사람의 기도 상피 세포에서 염화물 이온 수송의 이상을 특징으로 하는 진행성 다계통 장애로, 빈번한 폐 감염, 폐 기능 저하, 음식을 제대로 소화하지 못하고 필수 영양소를 흡수할 수 없으며 여러 기관의 합병증을 유발합니다. .
CF 환자는 매일 몇 시간씩 물리 치료와 흡입 및 매일 많은 알약으로 치료하는 등 질병을 관리하는 데 필요한 치료에 시간을 보냅니다. CF 치료는 환자와 가족에게 큰 부담이며 이러한 치료 요구의 불가피한 결과는 광범위한 치료 비순응입니다.
CFTR 조절제(상표명 Kalydeco, Orkambi, Simdeco)는 특정 돌연변이가 있는 환자의 CF를 치료하도록 승인된 매우 효율적인 약물입니다. 질병의 증상보다는 근본적인 원인을 치료하는 최초의 약물입니다. 또한 환자당 연간 $300,000 이상의 비용이 드는 가장 비싼 약물 중 하나입니다. 입증된 효능과 특정 환자에 대한 승인된 상환에도 불구하고, CF 질환을 관리하는 데 필요한 일일 치료의 무거운 부담으로 인해 CF 환자들 사이에서 불순응이 일반적입니다.
연구 개요
상세 설명
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Ronit Shtrichman, Ph.D
- 전화번호: +972526500938
- 이메일: ronit.s@dosentrx.com
연구 장소
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Haifa, 이스라엘
- 모병
- Carmel Medical Center
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연락하다:
- Einat Ben Shoshan
- 전화번호: +972 54-447-8092
- 이메일: EinatBe2@clalit.org.il
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Select One
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Jerusalem, Select One, 이스라엘
- 모병
- Hadassah Medical Organization
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연락하다:
- Batya Nahmani
- 전화번호: +972 54-788-8165
- 이메일: hbatya@hadassah.org.il
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수석 연구원:
- David Shoseyov, MD
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 남성 또는 여성, 12세 이상
- 대상은 알약을 삼킬 수 있으며 훈련 중에 ReX-C에 의해 "데모" 알약(Tic-Tac sweets)을 2회 투여하는 데 성공했습니다.
- 피험자는 사전 동의서를 읽고 이해할 수 있습니다.
- 피험자는 CF 진단을 받았으며 CFTR 조절제 약물 치료를 받았습니다.
- 피험자는 12개월의 연구 기간 동안 Kalydeco 또는 Orkambi 또는 Symdeko를 받을 예정입니다.
- 피험자는 집에서 약물 치료를 받습니다.
- 대상은 다음 언어 중 하나에 능통합니다: 히브리어, 아랍어.
제외 기준:
- 피험자는 다음을 포함하여 상당한 신체 장애가 있습니다. 미세한 운동 능력 저하, 시각 또는 청각 장애, 정신 장애 또는 정보에 입각한 동의를 제공하거나 ReX-C 분배 장치를 효과적으로 사용하는 능력에 영향을 미치는 기타 장애.
- 대상은 ReX-C 훈련 동안 2개의 "데모" 알약을 추출하는 데 실패했습니다.
- 피험자는 두 연구에 동시에 참여하는 것을 허용하지 않는 다른 임상 연구에 참여하고 있습니다.
피험자는 예상 수명이 6개월 이하인 말기 또는 불치병 상태에 있습니다.
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공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ReX-C 개입
피험자는 ReX-C를 사용하여 CFTR 조절제 약물을 투여받습니다.
준수 데이터, 부작용 및 치료에 대한 반응은 ReX-C 클라우드를 통해 실시간으로 온라인으로 모니터링됩니다.
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CFTR 변조기는 ReX-C 시스템을 통해 환자에게 분배됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ReX-C에 의한 경구용 항암제 투여 중 안전 사건 수
기간: 12 개월
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안전 사건에는 알약 과다 복용, 알약 섭취 중 알약 흡입, 분배 시 알약 기형 및 ReX-C 장치의 알약 섭취와 관련된 심각한 부작용이 포함됩니다.
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12 개월
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알약 섭취 및 약물 관리를 위해 ReX-C를 편안하게 사용하고 시스템을 "사용하기 쉬움"으로 정의하는 피험자의 비율
기간: 12 개월
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피험자의 최소 70%: A. Rex-C로 최소 6개월 이상을 이수하세요. B. 시스템을 사용하기 쉬운 것으로 정의하고 약물 치료를 위해 계속 사용할 의향이 있습니다. |
12 개월
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ReX-C로 치료하는 동안 순응도(알약 섭취 횟수)
기간: 12 개월
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A. ReX-C system 사용시 부착률은 > 80%입니다. B. 준수율은 다음 조치에 의해 향상됩니다.
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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동일한 피험자의 과거 데이터와 비교하여 기존 방식으로 동일한 CFTR 조절제를 복용했을 때 ReX-C를 사용할 때 환자 건강 상태의 개선률
기간: 24개월(12개월 과거 데이터, 연구 시작 전), 12개월 ReX 개입
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ReX 개입 기간과 기존 방식으로 동일한 약물을 복용한 과거 기간을 비교하여 다음 매개변수에서 10-20% 개선. A. 급성 악화 횟수 감소 B. PFT 개선 C. 입원 사건 감소 D. 항생제 치료 사건 감소 |
24개월(12개월 과거 데이터, 연구 시작 전), 12개월 ReX 개입
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: David Shoseyyov, MD, Hadassah Medical Center, Pediatric department, Jerusalem, Israel
- 수석 연구원: Galit Livnat-Levanon, MD, Pediatric unit, Lady Davis Carmel Medical Center, Haifa, Israel
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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