Utvärdering av ReX-C-systemet, hos patienter som får CFTR-modulatorer för behandling av cystisk fibros (CF).

Cystisk fibros (CF) är en progressiv multisystemstörning som kännetecknas av abnormiteter i transporten av kloridjoner i mänskliga epitelceller i luftvägarna, vilket leder till frekventa lunginfektioner, nedsatt lungfunktion, oförmåga att ordentligt smälta mat och absorbera viktiga näringsämnen och komplikationer med många organ. .

Patienter med CF spenderar timmar dagligen i behandlingar som krävs för att hantera sin sjukdom, inklusive timmar av sjukgymnastik och inandning och behandling med många dagliga piller. CF-behandling belastar patienter och familjer tungt och den oundvikliga konsekvensen av dessa behandlingskrav är en utbredd avsaknad av terapi.

CFTR-modulatorer (varunamn Kalydeco, Orkambi, Simdeco) är ett mycket effektivt läkemedel godkänt för att behandla CF hos patienter med vissa mutationer. Det är det första läkemedlet som behandlar den bakomliggande orsaken snarare än symtomen på sjukdomen. Det är också ett av de dyraste läkemedlen, som kostar över $300 000 per patient och år. Trots sin bevisade effekt och godkända ersättning för vissa patienter, är icke-adherens vanligt bland CF-patienter, vilket beror på den tunga bördan av daglig behandling som krävs för att hantera CF-sjukdom.