Оценка системы ReX-C у пациентов, получающих модуляторы CFTR для лечения кистозного фиброза (МВ).
Оценка безопасности, удобства использования и эффективности системы ReX-C® при медикаментозном лечении у пациентов, получающих модуляторы CFTR (Kalydeco, Orkambi и/или Symdeko) для лечения кистозного фиброза (CF).
Муковисцидоз (МВ) представляет собой прогрессирующее мультисистемное заболевание, характеризующееся нарушением транспорта ионов хлора в эпителиальных клетках дыхательных путей человека, что приводит к частым инфекциям легких, снижению функции легких, неспособности правильно переваривать пищу и всасывать необходимые питательные вещества, а также осложнениям со стороны многих органов. .
Пациенты с муковисцидозом ежедневно тратят часы на лечение, необходимое для лечения их заболевания, включая часы физиотерапии, ингаляций и лечения множеством ежедневных таблеток. Лечение МВ ложится тяжелым бременем на пациентов и их семьи, и неизбежным следствием этих требований к лечению является широко распространенное несоблюдение режима терапии.
Модуляторы CFTR (торговые названия Kalydeco, Orkambi, Simdeco) — высокоэффективный препарат, одобренный для лечения муковисцидоза у пациентов с определенными мутациями. Это первый препарат, который лечит основную причину, а не симптомы заболевания. Это также одно из самых дорогих лекарств, стоимость которого превышает 300 000 долларов на пациента в год. Несмотря на его доказанную эффективность и утвержденную компенсацию для некоторых пациентов, среди пациентов с муковисцидозом часто наблюдается несоблюдение режима лечения в результате тяжелого бремени ежедневного лечения, необходимого для лечения муковисцидоза.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Ronit Shtrichman, Ph.D
- Номер телефона: +972526500938
- Электронная почта: ronit.s@dosentrx.com
Места учебы
-
-
-
Haifa, Израиль
- Рекрутинг
- Carmel Medical Center
-
Контакт:
- Einat Ben Shoshan
- Номер телефона: +972 54-447-8092
- Электронная почта: EinatBe2@clalit.org.il
-
-
Select One
-
Jerusalem, Select One, Израиль
- Рекрутинг
- Hadassah Medical Organization
-
Контакт:
- Batya Nahmani
- Номер телефона: +972 54-788-8165
- Электронная почта: hbatya@hadassah.org.il
-
Главный следователь:
- David Shoseyov, MD
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Мужчина или женщина, не моложе 12 лет
- Субъект может глотать таблетки и во время тренировки успешно получает 2 приема "демонстрационных" таблеток (сладости Tic-Tac) с помощью ReX-C.
- Субъект может прочитать и понять форму информированного согласия.
- Субъекту был поставлен диагноз муковисцидоз, и он получает лекарство-модуляторы CFTR.
- Субъект должен получать Kalydeco ИЛИ Orkambi ИЛИ Symdeko в течение 12 месяцев исследования.
- Субъект принимает лекарства дома.
- Субъект свободно владеет одним из следующих языков: иврит, арабский.
Критерий исключения:
- Субъект имеет значительный физический недостаток, в том числе; плохая мелкая моторика, нарушение зрения или слуха, психические расстройства или другие нарушения, влияющие на способность давать информированное согласие или эффективно использовать дозатор ReX-C.
- Субъекту не удалось извлечь 2 "демонстрационные" таблетки во время обучения ReX-C.
- Субъект участвует в другом клиническом исследовании, которое не позволяет участвовать в двух исследованиях одновременно.
Субъект находится в терминальной стадии или неизлечимой болезни с ожидаемой продолжительностью жизни 6 месяцев или меньше.
-
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Вмешательство ReX-C
Субъекты используют ReX-C для получения препаратов модуляторов CFTR.
Данные о приверженности, побочные эффекты и ответ на лечение отслеживаются онлайн в режиме реального времени через облако ReX-C.
|
Модуляторы CFTR выдаются пациентам через систему ReX-C.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество событий безопасности при приеме пероральных онколитических препаратов с помощью ReX-C
Временное ограничение: 12 месяцев
|
События, связанные с безопасностью, включают: передозировку таблеток, вдыхание таблеток во время приема внутрь, деформацию таблеток при выдаче и любые серьезные нежелательные явления, связанные с приемом таблеток устройством ReX-C.
|
12 месяцев
|
|
Количество испытуемых, которые чувствуют себя комфортно, используя ReX-C для приема таблеток и управления лекарствами, и определяют систему как «простую в использовании».
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Не менее 70% испытуемых: A. Проведите не менее 6 месяцев с Rex-C. B. Оценивают систему как простую в использовании и готовы продолжать использовать ее для медикаментозного лечения. |
12 месяцев
|
|
Уровень приверженности (количество приемов таблеток) во время лечения ReX-C
Временное ограничение: 12 месяцев
|
A. Уровень приверженности при использовании системы ReX-C > 80%. B. Уровень приверженности повышается следующими мерами:
|
12 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Скорость улучшения состояния здоровья пациентов при использовании ReX-C по сравнению с историческими данными того же субъекта, принимавшего идентичный модулятор CFTR традиционным способом.
Временное ограничение: 24 месяца (данные за 12 месяцев до начала исследования), 12 месяцев вмешательства ReX
|
Улучшение следующих параметров на 10-20% по сравнению между периодом вмешательства ReX и историческим периодом, когда одно и то же лекарство принималось обычным способом. A. Уменьшение количества острых обострений B. Улучшение PFT C. Уменьшение числа случаев госпитализации D. Уменьшение числа случаев лечения антибиотиками |
24 месяца (данные за 12 месяцев до начала исследования), 12 месяцев вмешательства ReX
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: David Shoseyyov, MD, Hadassah Medical Center, Pediatric department, Jerusalem, Israel
- Главный следователь: Galit Livnat-Levanon, MD, Pediatric unit, Lady Davis Carmel Medical Center, Haifa, Israel
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- RXC-054-2019-CLE
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .