Évaluation du système ReX-C, chez les patients recevant des modulateurs CFTR pour le traitement de la fibrose kystique (CF).
Évaluation de l'innocuité, de la convivialité et de l'efficacité du système ReX-C® dans la gestion des médicaments chez les patients recevant des modulateurs CFTR (Kalydeco, Orkambi et/ou Symdeko) pour le traitement de la fibrose kystique (FK).
La fibrose kystique (FK) est une maladie multisystémique progressive caractérisée par des anomalies du transport des ions chlorure dans les cellules épithéliales des voies respiratoires humaines, entraînant de fréquentes infections pulmonaires, une diminution de la fonction pulmonaire, une incapacité à digérer correctement les aliments et à absorber les nutriments essentiels, et des complications avec de nombreux organes. .
Les patients atteints de mucoviscidose consacrent quotidiennement des heures aux traitements nécessaires pour gérer leur maladie, y compris des heures de physiothérapie, d'inhalation et de traitement avec de nombreuses pilules quotidiennes. Le traitement de la mucoviscidose pèse lourdement sur les patients et les familles et la conséquence inévitable de ces demandes de traitement est le non-respect généralisé du traitement.
Les modulateurs CFTR (nom commercial Kalydeco, Orkambi, Simdeco) sont un médicament très efficace approuvé pour traiter la mucoviscidose chez les patients présentant certaines mutations. C'est le premier médicament qui traite la cause sous-jacente plutôt que les symptômes de la maladie. C'est aussi l'un des médicaments les plus chers, coûtant plus de 300 000 $ par patient et par an. Malgré son efficacité prouvée et son remboursement approuvé pour certains patients, la non-observance est courante chez les patients atteints de mucoviscidose, résultant du lourd fardeau du traitement quotidien requis pour gérer la maladie de mucoviscidose.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Ronit Shtrichman, Ph.D
- Numéro de téléphone: +972526500938
- E-mail: ronit.s@dosentrx.com
Lieux d'étude
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Haifa, Israël
- Recrutement
- Carmel Medical Center
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Contact:
- Einat Ben Shoshan
- Numéro de téléphone: +972 54-447-8092
- E-mail: EinatBe2@clalit.org.il
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Select One
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Jerusalem, Select One, Israël
- Recrutement
- Hadassah Medical Organization
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Contact:
- Batya Nahmani
- Numéro de téléphone: +972 54-788-8165
- E-mail: hbatya@hadassah.org.il
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Chercheur principal:
- David Shoseyov, MD
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Homme ou Femme, âgé d'au moins 12 ans
- Le sujet est capable d'avaler des pilules et pendant l'entraînement réussit 2 administrations de pilules "démo" (bonbons Tic-Tac) par ReX-C.
- Le sujet est capable de lire et de comprendre le formulaire de consentement éclairé.
- Le sujet a reçu un diagnostic de mucoviscidose et reçoit des médicaments modulateurs CFTR.
- Le sujet est destiné à recevoir Kalydeco OU Orkambi OU Symdeko pendant la période d'étude de 12 mois.
- Le sujet suit une thérapie médicamenteuse à la maison.
- Le sujet parle couramment l'une des langues suivantes : hébreu, arabe.
Critère d'exclusion:
- Le sujet a un handicap physique important, notamment ; mauvaise motricité fine, facultés visuelles ou auditives altérées, troubles mentaux ou autre incapacité affectant la capacité à fournir un consentement éclairé ou à utiliser efficacement l'unité de distribution ReX-C.
- Le sujet n'a pas réussi à extraire 2 pilules "démo" pendant l'entraînement ReX-C.
- Le sujet participe à une autre étude clinique qui ne permet pas de participer simultanément à deux études.
Le sujet est en phase terminale ou en phase terminale avec une espérance de vie prévue de 6 mois ou moins.
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Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Intervention ReX-C
Les sujets utilisent ReX-C pour recevoir des médicaments modulateurs CFTR.
Les données d'adhésion, les effets secondaires et la réponse au traitement sont surveillés en ligne en temps réel via le cloud ReX-C.
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Les modulateurs CFTR sont distribués aux patients via le système ReX-C
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre d'événements de sécurité lors de l'administration de médicaments oncolytiques oraux par ReX-C
Délai: 12 mois
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Les événements de sécurité comprennent : le surdosage de la pilule, l'inhalation de la pilule pendant l'ingestion de la pilule, la malformation de la pilule lors de la distribution et tout événement indésirable grave lié à la prise de la pilule par le dispositif ReX-C.
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12 mois
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Taux de sujets se sentant à l'aise d'utiliser ReX-C pour la prise de pilules et la gestion des médicaments et définissent le système comme « facile à utiliser »
Délai: 12 mois
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Au moins 70 % des sujets : A. Compléter au moins 6 mois avec Rex-C. B. Définissent le système comme facile à utiliser et sont prêts à continuer à l'utiliser pour leur traitement médicamenteux. |
12 mois
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Taux d'observance (nombre de prises de pilules) pendant le traitement par ReX-C
Délai: 12 mois
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A. Le taux d'adhésion lors de l'utilisation du système ReX-C est > 80 %. B. Le taux d'adhésion est amélioré par les mesures suivantes :
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12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux d'amélioration de l'état de santé des patients lors de l'utilisation de ReX-C par rapport aux données historiques du même sujet, prenant un modulateur CFTR identique de manière conventionnelle
Délai: 24 mois (12 mois de données historiques, avant le début de l'étude), 12 mois d'intervention ReX
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Amélioration de 10 à 20 % des paramètres suivants, par rapport à la période d'intervention ReX par rapport à la période historique où le même médicament a été pris de manière conventionnelle. A. Réduction du nombre d'exacerbations aiguës B. Amélioration de la PFT C. Réduction des hospitalisations D. Diminution des événements de traitement antibiotique |
24 mois (12 mois de données historiques, avant le début de l'étude), 12 mois d'intervention ReX
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: David Shoseyyov, MD, Hadassah Medical Center, Pediatric department, Jerusalem, Israel
- Chercheur principal: Galit Livnat-Levanon, MD, Pediatric unit, Lady Davis Carmel Medical Center, Haifa, Israel
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- RXC-054-2019-CLE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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