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Valutazione del sistema ReX-C, in pazienti che ricevono modulatori CFTR per il trattamento della fibrosi cistica (FC).

22 settembre 2021 aggiornato da: Dosentrx Ltd.

Valutazione della sicurezza, dell'usabilità e dell'efficacia del sistema ReX-C® nella gestione dei farmaci, nei pazienti che ricevono modulatori CFTR (Kalydeco, Orkambi e/o Symdeko) per il trattamento della fibrosi cistica (FC).

La fibrosi cistica (FC) è una malattia multisistemica progressiva caratterizzata da anomalie nel trasporto di ioni cloruro nelle cellule epiteliali delle vie aeree umane, che porta a frequenti infezioni polmonari, ridotta funzionalità polmonare, incapacità di digerire correttamente il cibo e assorbire i nutrienti essenziali e complicazioni con molti organi .

I pazienti con FC trascorrono ore al giorno, nei trattamenti necessari per gestire la loro malattia, comprese ore di fisioterapia e inalazione e trattamento con molte pillole giornaliere. Il trattamento della FC grava pesantemente sui pazienti e sulle famiglie e l'inevitabile conseguenza di queste richieste terapeutiche è una diffusa non aderenza alla terapia.

I modulatori CFTR (nome commerciale Kalydeco, Orkambi, Simdeco) sono un farmaco altamente efficace approvato per il trattamento della FC in pazienti con determinate mutazioni. È il primo farmaco che tratta la causa sottostante piuttosto che i sintomi della malattia. È anche uno dei farmaci più costosi, con un costo di oltre $ 300.000 per paziente all'anno. Nonostante la sua comprovata efficacia e il rimborso approvato per alcuni pazienti, la non aderenza è comune tra i pazienti CF, a causa del pesante fardello del trattamento quotidiano richiesto per gestire la malattia CF.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

ReX è un dispositivo mobile portatile destinato a fornire farmaci solidi per via orale su richiesta del paziente secondo un protocollo di trattamento pre-programmato. ReX affronta la scarsa aderenza del paziente, tiene traccia della risposta del paziente al trattamento e migliora il coinvolgimento del paziente verso la terapia. Il sistema comprende un'unità di erogazione del farmaco riutilizzabile (Dispenser), una cassetta monouso contenente il farmaco prescritto, un'app per cellulare e il cloud ReX. Il Dispenser gestisce la somministrazione della pillola. Include un touch screen che guida l'utente e presenta indagini cliniche specifiche per il paziente e informazioni sulla terapia. Il Dispenser contiene una batteria ricaricabile e indicatori che dimostrano lo stato del dispositivo e della batteria; una finestra della pillola che consente di visualizzare le pillole; sensori operativi; e la comunicazione a un'app sui cellulari. Il paziente riceve dalla farmacia la Cassetta, preriempita con il suo farmaco specifico. La Cassetta viene inserita nel Dispenser dove viene bloccata in posizione. Tutti i dati relativi alla terapia e ai sondaggi sui pazienti vengono trasferiti a un dominio specifico del paziente sul cloud proprietario basato sul Web di DosentRx, denominato ReX cloud.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

10

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Israele
      • Haifa, Israele
        • Reclutamento
        • Carmel Medical Center
        • Contatto:
    • Select One
      • Jerusalem, Select One, Israele
        • Reclutamento
        • Hadassah Medical Organization
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • David Shoseyov, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio o femmina, almeno 12 anni di età
  2. Il soggetto è in grado di ingoiare pillole e durante l'allenamento ottiene con successo 2 somministrazioni di pillole "demo" (caramelle Tic-Tac) da parte di ReX-C.
  3. Il soggetto è in grado di leggere e comprendere il modulo di consenso informato.
  4. Al soggetto è stata diagnosticata la FC e riceve farmaci modulatori CFTR.
  5. Il soggetto è destinato a ricevere Kalydeco O Orkambi O Symdeko durante il periodo di studio di 12 mesi.
  6. Il soggetto assume la terapia farmacologica a casa.
  7. Il soggetto parla correntemente una delle seguenti lingue: ebraico, arabo.

Criteri di esclusione:

  1. Il soggetto ha una disabilità fisica significativa tra cui; scarse capacità motorie fini, facoltà visive o uditive compromesse, disturbi mentali o altre menomazioni che influenzano la capacità di fornire il consenso informato o di utilizzare l'unità di erogazione ReX-C in modo efficace.
  2. Il soggetto non è riuscito a estrarre 2 pillole "dimostrative" durante l'addestramento ReX-C.
  3. Il soggetto sta partecipando a un altro studio clinico che non consente la partecipazione a due studi contemporaneamente.

  4. Il soggetto è allo stadio terminale o malattia terminale con un'aspettativa di vita prevista di 6 mesi o meno.

    -

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Intervento ReX-C
I soggetti usano ReX-C per ricevere farmaci modulatori CFTR. I dati di aderenza, gli effetti collaterali e la risposta al trattamento sono monitorati online in tempo reale tramite il cloud ReX-C.
Dispositivo: Sistema ReX-C
I modulatori CFTR vengono erogati ai pazienti tramite il sistema ReX-C

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di eventi di sicurezza durante la somministrazione di farmaci oncolitici orali da parte di ReX-C
Lasso di tempo: 12 mesi
Gli eventi di sicurezza includono: sovradosaggio della pillola, inalazione della pillola durante l'ingestione della pillola, malformazione della pillola al momento dell'erogazione e qualsiasi evento avverso grave correlato all'assunzione della pillola da parte del dispositivo ReX-C.
12 mesi
Tasso di soggetti che si sentono a proprio agio nell'usare ReX-C per l'assunzione di pillole e la gestione dei farmaci e definiscono il sistema "Facile da usare"
Lasso di tempo: 12 mesi

Almeno il 70% dei soggetti:

A. Completare almeno 6 mesi con Rex-C. B. Definiscono il sistema facile da usare e sono disposti a continuare a usarlo per il loro trattamento farmacologico.
12 mesi
Tasso di aderenza (numero di assunzione di pillole) durante il trattamento con ReX-C
Lasso di tempo: 12 mesi

R. Il tasso di aderenza quando si utilizza il sistema ReX-C è > 80%.

B. Il tasso di adesione è migliorato dalle seguenti misure:

  • Almeno l'80% delle dosi dimenticate/ritardate registrate da ReX-C vengono successivamente assunte dai soggetti dopo la comunicazione di sollecito in tempo reale.
  • Autovalutazione del soggetto tramite questionario di adesione
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di miglioramento delle condizioni di salute dei pazienti quando si utilizza ReX-C rispetto ai dati storici dello stesso soggetto, assumendo lo stesso modulatore CFTR in modo convenzionale
Lasso di tempo: 24 mesi (12 mesi di dati storici, prima dell'inizio dello studio), 12 mesi di intervento ReX

Miglioramento del 10-20% nei seguenti parametri, rispetto al periodo di intervento ReX rispetto al periodo storico in cui lo stesso farmaco è stato assunto in modo convenzionale.

A. Ridotto numero di riacutizzazioni B. Miglioramento della PFT C. Riduzione degli eventi di ospedalizzazione D. Riduzione degli eventi di trattamento antibiotico
24 mesi (12 mesi di dati storici, prima dell'inizio dello studio), 12 mesi di intervento ReX

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Dosentrx Ltd.

Investigatori

  • Investigatore principale: David Shoseyyov, MD, Hadassah Medical Center, Pediatric department, Jerusalem, Israel
  • Investigatore principale: Galit Livnat-Levanon, MD, Pediatric unit, Lady Davis Carmel Medical Center, Haifa, Israel

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 maggio 2020

Completamento primario (Anticipato)

30 giugno 2022

Completamento dello studio (Anticipato)

31 luglio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 dicembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 dicembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

2 gennaio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 settembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 settembre 2021

Ultimo verificato

1 settembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RXC-054-2019-CLE

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Fibrosi cistica

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