Evaluación del Sistema ReX-C, en Pacientes que Reciben Moduladores CFTR para el Tratamiento de la Fibrosis Quística (FQ).
Evaluación de la Seguridad, Usabilidad y Eficacia del Sistema ReX-C® en el Manejo de Medicamentos, en Pacientes que Reciben Moduladores CFTR (Kalydeco, Orkambi y/o Symdeko) para el Tratamiento de la Fibrosis Quística (FQ).
La fibrosis quística (FQ) es un trastorno multisistémico progresivo caracterizado por anomalías en el transporte de iones de cloruro en las células epiteliales de las vías respiratorias humanas, lo que provoca infecciones pulmonares frecuentes, disminución de la función pulmonar, incapacidad para digerir los alimentos y absorber los nutrientes esenciales de manera adecuada y complicaciones en muchos órganos .
Los pacientes con FQ dedican horas diarias a los tratamientos necesarios para controlar su enfermedad, incluidas horas de fisioterapia e inhalación y tratamiento con muchas pastillas diarias. El tratamiento de la FQ supone una gran carga para los pacientes y sus familias, y la consecuencia inevitable de estas demandas de tratamiento es el incumplimiento generalizado del tratamiento.
Los moduladores CFTR (nombre comercial Kalydeco, Orkambi, Simdeco) son un fármaco altamente eficaz aprobado para tratar la FQ en pacientes con ciertas mutaciones. Es el primer fármaco que trata la causa subyacente en lugar de los síntomas de la enfermedad. También es uno de los medicamentos más caros, con un costo de más de $300,000 por paciente por año. A pesar de su eficacia comprobada y el reembolso aprobado para ciertos pacientes, la falta de cumplimiento es común entre los pacientes con FQ, como resultado de la pesada carga del tratamiento diario requerido para controlar la enfermedad de FQ.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Ronit Shtrichman, Ph.D
- Número de teléfono: +972526500938
- Correo electrónico: ronit.s@dosentrx.com
Ubicaciones de estudio
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Haifa, Israel
- Reclutamiento
- Carmel Medical Center
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Contacto:
- Einat Ben Shoshan
- Número de teléfono: +972 54-447-8092
- Correo electrónico: EinatBe2@clalit.org.il
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Select One
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Jerusalem, Select One, Israel
- Reclutamiento
- Hadassah Medical Organization
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Contacto:
- Batya Nahmani
- Número de teléfono: +972 54-788-8165
- Correo electrónico: hbatya@hadassah.org.il
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Investigador principal:
- David Shoseyov, MD
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre o mujer, al menos 12 años de edad
- El sujeto es capaz de tragar píldoras y durante el entrenamiento logra con éxito 2 administraciones de píldoras "de demostración" (dulces Tic-Tac) de ReX-C.
- El sujeto puede leer y comprender el formulario de consentimiento informado.
- El sujeto fue diagnosticado con FQ y recibe medicación moduladora de CFTR.
- El sujeto está destinado a recibir Kalydeco O Orkambi O Symdeko durante el período de estudio de 12 meses.
- El sujeto toma terapia con medicamentos en casa.
- El sujeto habla con fluidez uno de los siguientes idiomas: hebreo, árabe.
Criterio de exclusión:
- El sujeto tiene una discapacidad física significativa que incluye; habilidades motoras finas deficientes, facultades visuales o auditivas disminuidas, trastornos mentales u otros impedimentos que afecten la capacidad de proporcionar el consentimiento informado o utilizar la unidad dispensadora ReX-C de manera efectiva.
- El sujeto no pudo extraer 2 píldoras "de demostración" durante el entrenamiento ReX-C.
- El sujeto está participando en otro estudio clínico que no permite la participación en dos estudios simultáneamente.
El sujeto se encuentra en etapa terminal o enfermedad terminal con una expectativa de vida anticipada de 6 meses o menos.
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Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Intervención ReX-C
Los sujetos usan ReX-C para recibir medicamentos moduladores de CFTR.
Los datos de adherencia, los efectos secundarios y la respuesta al tratamiento se monitorean en línea en tiempo real a través de la nube ReX-C.
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Los moduladores CFTR se dispensan a los pacientes a través del sistema ReX-C
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de eventos de seguridad durante la administración de medicamentos oncolíticos orales por ReX-C
Periodo de tiempo: 12 meses
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Los eventos de seguridad incluyen: sobredosis de píldoras, inhalación de píldoras durante la ingestión de píldoras, malformación de píldoras al dispensarlas y cualquier evento adverso grave relacionado con la ingesta de píldoras por parte del dispositivo ReX-C.
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12 meses
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Tasa de sujetos que se sienten cómodos usando ReX-C para la toma de píldoras y el manejo de medicamentos y definen el sistema como "Fácil de usar"
Periodo de tiempo: 12 meses
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Al menos el 70% de los sujetos: A. Completar al menos 6 meses con Rex-C. B. Define el sistema como fácil de usar y está dispuesto a continuar usándolo para su tratamiento con medicamentos. |
12 meses
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Tasa de adherencia (número de tomas de píldoras) durante el tratamiento con ReX-C
Periodo de tiempo: 12 meses
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A. La tasa de adherencia cuando se usa el sistema ReX-C es > 80 %. B. La tasa de adherencia se mejora con las siguientes medidas:
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12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de mejora en el estado de salud de los pacientes al usar ReX-C en comparación con datos históricos del mismo sujeto, tomando modulador CFTR idéntico de la manera convencional
Periodo de tiempo: 24 meses (datos históricos de 12 meses, antes del inicio del estudio), 12 meses de intervención ReX
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Mejora del 10-20% en los siguientes parámetros, en comparación con el período de intervención de ReX versus el período histórico cuando se tomaba la misma medicación de forma convencional. A. Número reducido de exacerbaciones agudas B. PFT mejorada C. Eventos de hospitalización reducidos D. Eventos de tratamiento antibiótico disminuidos |
24 meses (datos históricos de 12 meses, antes del inicio del estudio), 12 meses de intervención ReX
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: David Shoseyyov, MD, Hadassah Medical Center, Pediatric department, Jerusalem, Israel
- Investigador principal: Galit Livnat-Levanon, MD, Pediatric unit, Lady Davis Carmel Medical Center, Haifa, Israel
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- RXC-054-2019-CLE
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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