Evaluatie van het ReX-C-systeem bij patiënten die CFTR-modulatoren krijgen voor de behandeling van cystische fibrose (CF).
Evaluatie van de veiligheid, bruikbaarheid en werkzaamheid van het ReX-C®-systeem bij medicatiebeheer bij patiënten die CFTR-modulatoren (Kalydeco, Orkambi en/of Symdeko) krijgen voor de behandeling van cystic fibrosis (CF).
Cystic fibrosis (CF) is een progressieve multisysteemaandoening die wordt gekenmerkt door afwijkingen in het transport van chloride-ionen in epitheelcellen van de menselijke luchtwegen, wat leidt tot frequente longinfecties, verminderde longfunctie, onvermogen om voedsel goed te verteren en essentiële voedingsstoffen op te nemen, en complicaties met vele organen .
Patiënten met CF besteden dagelijks uren aan behandelingen die nodig zijn om hun ziekte te beheersen, waaronder uren fysiotherapie en inhalatie en behandeling met veel dagelijkse pillen. De behandeling van CF legt een zware last op patiënten en families en de onvermijdelijke consequentie van deze behandelingseisen is een wijdverspreide niet-therapietrouw.
CFTR-modulatoren (handelsnaam Kalydeco, Orkambi, Simdeco) is een zeer efficiënt geneesmiddel dat is goedgekeurd voor de behandeling van CF bij patiënten met bepaalde mutaties. Het is het eerste medicijn dat de onderliggende oorzaak behandelt in plaats van de symptomen van de ziekte. Het is ook een van de duurste medicijnen en kost meer dan $ 300.000 per patiënt per jaar. Ondanks de bewezen werkzaamheid en de goedgekeurde terugbetaling voor bepaalde patiënten, komt therapieontrouw vaak voor bij CF-patiënten, als gevolg van de zware last van de dagelijkse behandeling die nodig is om de ziekte van CF te behandelen.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Studietype
Inschrijving (Verwacht)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Ronit Shtrichman, Ph.D
- Telefoonnummer: +972526500938
- E-mail: ronit.s@dosentrx.com
Studie Locaties
-
-
-
Haifa, Israël
- Werving
- Carmel Medical Center
-
Contact:
- Einat Ben Shoshan
- Telefoonnummer: +972 54-447-8092
- E-mail: EinatBe2@clalit.org.il
-
-
Select One
-
Jerusalem, Select One, Israël
- Werving
- Hadassah Medical Organization
-
Contact:
- Batya Nahmani
- Telefoonnummer: +972 54-788-8165
- E-mail: hbatya@hadassah.org.il
-
Hoofdonderzoeker:
- David Shoseyov, MD
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Man of vrouw, minimaal 12 jaar oud
- De proefpersoon kan pillen slikken en slaagt tijdens de training in 2 toedieningen van "demo"-pillen (Tic-Tac-snoepjes) van ReX-C.
- De proefpersoon kan het formulier voor geïnformeerde toestemming lezen en begrijpen.
- Proefpersoon is gediagnosticeerd met CF en krijgt CFTR-modulatormedicatie.
- Het is de bedoeling dat de proefpersoon Kalydeco OF Orkambi OF Symdeko krijgt tijdens de studieperiode van 12 maanden.
- Onderwerp krijgt thuis medicamenteuze therapie.
- Onderwerp spreekt vloeiend een van de volgende talen: Hebreeuws, Arabisch.
Uitsluitingscriteria:
- Proefpersoon heeft een aanzienlijke lichamelijke handicap, waaronder; slechte fijne motoriek, verminderde visuele of auditieve vermogens, mentale stoornissen of andere beperkingen die het vermogen beïnvloeden om geïnformeerde toestemming te geven of de ReX-C-dispenser effectief te gebruiken.
- Proefpersoon slaagde er niet in om 2 "demo"-pillen te extraheren tijdens ReX-C-training.
- Proefpersoon neemt deel aan een ander klinisch onderzoek dat deelname aan twee onderzoeken tegelijk niet toestaat.
Proefpersoon is in eindstadium of terminale ziekte met een verwachte levensverwachting van 6 maanden of minder.
-
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: ReX-C-interventie
Proefpersonen gebruiken ReX-C om CFTR-modulatormedicatie te ontvangen.
Gegevens over therapietrouw, bijwerkingen en respons op de behandeling worden online in real-time gemonitord via de ReX-C-cloud.
|
CFTR-modulatoren worden via het ReX-C-systeem aan patiënten verstrekt
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal veiligheidsgebeurtenissen tijdens toediening van orale oncolytische medicatie door ReX-C
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Veiligheidsgebeurtenissen zijn onder meer: een overdosis pillen, het inhaleren van de pil tijdens het innemen van de pil, misvorming van de pil bij uitgifte en alle ernstige bijwerkingen die verband houden met het innemen van de pil door het ReX-C-apparaat.
|
12 maanden
|
|
Percentage proefpersonen voelen zich op hun gemak bij het gebruik van ReX-C voor het innemen van pillen en medicatiebeheer en omschrijven het systeem als "Eenvoudig te gebruiken"
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Minstens 70% van de onderwerpen: A. Voltooi ten minste 6 maanden met Rex-C. B. Het systeem omschrijven als gebruiksvriendelijk en bereid zijn het te blijven gebruiken voor hun medicamenteuze behandeling. |
12 maanden
|
|
Snelheid van therapietrouw (aantal pilinnames) tijdens behandeling met ReX-C
Tijdsspanne: 12 maanden
|
A. Het therapietrouwpercentage bij gebruik van het ReX-C-systeem is > 80%. B. Het therapietrouwpercentage wordt verbeterd door de volgende maatregelen:
|
12 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Snelheid van verbetering van de gezondheidstoestand van patiënten bij gebruik van ReX-C in vergelijking met historische gegevens van dezelfde proefpersoon, waarbij identieke CFTR-modulator op de conventionele manier werd gebruikt
Tijdsspanne: 24 maanden (12 maanden historische gegevens, vóór aanvang van de studie), 12 maanden ReX-interventie
|
Verbetering van 10-20% in de volgende parameters, vergeleken tussen de periode van ReX-interventie versus de historische periode waarin dezelfde medicatie op de conventionele manier werd ingenomen. A. Verminderd aantal acute exacerbaties B. Verbeterde PFT C. Verminderde ziekenhuisopnames D. Verminderde antibioticabehandelingen |
24 maanden (12 maanden historische gegevens, vóór aanvang van de studie), 12 maanden ReX-interventie
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: David Shoseyyov, MD, Hadassah Medical Center, Pediatric department, Jerusalem, Israel
- Hoofdonderzoeker: Galit Livnat-Levanon, MD, Pediatric unit, Lady Davis Carmel Medical Center, Haifa, Israel
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Verwacht)
Studie voltooiing (Verwacht)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- RXC-054-2019-CLE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .